【转化医学】基因编辑技术CRISPER成为中美转化医学研究争议焦点

续前文所述，今年美国临床与转化医学年会主题包括：精准医疗、基因编辑技术CRISPR Cas9、NASA太空转化医学、患者参与转化研究，数字化医疗和健康，疾病预防比治疗更重要等。其中，以基因编辑技术的临床转化应用成为了争议的焦点。为此，我专访了中美临床与转化医学国际论坛共同主席，美国印第安纳大学副校长诠释其中的缘由。

瞄准完善基因编辑技术

开幕式主旨演讲是由加州大学伯克利分校的Jocob Corn 博士以基因编辑技术CRISPER，应用于临床治疗性研究成功案例和技术更新，为与会者展现了基因编辑技术的强大功能和精准治疗美好愿景。

他领导的实验室不仅在基因编辑技术领域提出了许多创新和改进方法，使得在未来临床应用方面更加精准，安全可靠，而且也为普及基因编辑技术应用提供专业培训。

NIH的观点

作为美国联邦政府最大的生物医学基金资助机构-美国国立卫生研究院（NIH）也对基因编辑技术的转化应用，明确表示了政府基金资助的观点和研究领域。NIH副院长，Kathy Hudson博士认为作为21世纪生物医学领域最耀眼的技术突破，非CRISPER Cas9莫属。

但NIH秉承一贯保守和持重的观点，不支持在任何胚胎细胞水平上的基础和临床研究项目，特别是那些已经开始在胚胎细胞（特别点名了中国科学家发表的研究成果）进行编辑或剪辑基因编码的试验，这些研究项目应当在严格的伦理法规和国际共识前提下开展。

Cathy Hudson（左） 自2009年以来一直是NIH院长大内总管，负责医学研究伦理法规的制订。

也同样为此CRISPR Cas9技术的应用，笔者也访谈了今年中美临床与转化医学国际论坛共同主席，美国印第安纳大学副校长Shekhar，他的解释是，尽管NIH不支持在生殖或胚胎细胞水平的任何基础和临床转化研究，但有些私立基金会，特别是那些以遗传和罕见疾病为目标的基金会和慈善机构，已经拿出了大量资金来研究如何加速临床转化应用。例如，在加州许多私募基金和慈善机构就开始了在胚胎细胞方面的研究探索。

就像当年发明和应用“试管婴儿”一样，美国的社会仍然是宗教和法规兼容的，国会拨款委员会并不过于积极支持真正的创新，而偏向保守。当然，任何创新技术的临床应用都应当准备好如何防止不可预知的不良反应或后果，这是科学家必须具备的素养和伦理道德。

第七届中美临床与转化医学国际论坛共同主席Dr Anantha Shekhar（左），美国印第安纳大学副校长兼转化医学研究院院长，美国临床与转化医学学会前任主席

除了医学研究领域，还有哪些日常生活中也在应用基因编辑技术CRISPR Cas9呢？

刚刚刊登在《科学美国》（Scientific American) 一篇文章让我错愕不已！原来我们餐桌上常吃鲜嫩蘑菇（见图）居然是应用基因编辑技术的转基因产品！

最近，美国农业部就该产品的监管问题，引发了不小争议。因为根据现有美国农产品/作物的基因修饰和改良技术的监管规则，凡是在新生作物中含有修饰基因片段（可能是生物菌的基因片段等）都需要严格地证明转基因技术和产品的安全性。这也是前几年国内社会名流“方——崔论战”的核心观点。

然而此类经过转基因的鲜蘑菇，并不嵌入任何外来基因片段，而是利用基因编辑技术去掉了几个片段而形成的新品种。这样一来，新的“敲除基因的蘑菇，更加鲜美洁白。由于没有外来基因片段，因此也不受农业部的监管条款所限。

看来，利用基因编辑技术改良农作物产品，已经包括美国生产的土豆、玉米和蘑菇。。。

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