FDA争辩有效性临床试验意义，公布22项临床试验结果差异

FDA新掌门人即位，将按照自己方式重新定义规则(I do My Way)

一则关于FDA新任局长欲颠覆FDA临床审评原则的报道引起了业内关注(链接原文)。类似消息也让美国、乃至全球生物医药界停摆而揣摩：FDA未来的风向！争论并没有就此停息下来。

争议的焦点：

改变监管法规，验证新药等产品的安全性足矣，其临床有效性交给市场、医疗保险公司和患者决择。可行吗？！Holy Cow！

纠结在哪里：

FDA要求受试者参与III临床试验，并据事实而争辩——公布了22项临床试验结果差异显著。只验证安全性不靠谱！III期临床试验必须做！

颠覆的理由：

持颠覆FDA审评规则的人士则认为FDA老朽且循规蹈矩。美国33个州已通过并实施了“有权尝试”法案(Right to Try)和“同情使用”原则(Compassionate use)。这难道不是给FDA指明了加快新药上市的最佳路径吗？（关于"有权尝试法案"和"同情使用原则"另文再议）。

FDA不仅左右为难设置障碍，让创新产品进入市场仍等待5-10年之久，而且对生物医药等创新产品的审评仍沿着老路行走。

FDA公布试验结果据理力争

1月18日，在新总统宣誓就职前（他笃定加快审评上市），FDA公布了22项II期和III期临床试验结果，试图用临床试验数据事实说明验证安全性和有效性同等重要的。

通过在公共微信平台sasctm留言获取“FDA原文报告”

FDA认为，为更全面了解和认知临床试验II期结果是否在更大患者受试者群体和接近临床实际环境中的疗效，开展III期临床试验是完全必要的。目前FDA的规定，要求进行III期临床试验验证的产品包括各类新药/新适应症、疫苗和医疗设备等。

FDA公布了22项III期临床试验结果（下表），均验证了产品的安全性和部分有效性（小样本量人群），符合FDA审评标准而进入III期临床试验。

在这22项目III期临床试验中，试验结果显示：22项II期已验证安全的产品，在III期临床试验中有14项产品有效性未达到FDA审评标准，即未通过其有效性验证，其中还包括一项安全性未通过。仅有7项产品在III期临床试验中被验证安全和有效性符合审评标准。

这22项临床试验的安全和有效性达标率仅为31.8%。如果累计更多临床试验数据，预计达标率会低至15-20%左右。由此可见，II期临床试验结果达标的产品进入III期临床试验，仍十有八九以失败而出局！

FDA的观点是：III期随机临床试验，特别基于更大受试者群体和不同环境条件下，对产品的验证不仅仅是安全性，还需要进一步确定其有效性，各类不同产品包括：药品、疫苗、生物制品和医疗设备等。

FDA的结论是：II期临床试验验证产品的安全性和有效性达标，并不能说明或推论III期临床试验或在实际临床应用中患者的获益和承担的潜在风险。

【未完待续】

改革派人士的观点：

利用“有权尝试”法案和“同情使用”原则，加快新药有效性验证

我们邀请中美专家在第八届中美转化医学国际论坛期间就此问题，继续探讨和交流。欢迎围观！

FDA报告22项II和III期临床试验

A. Phase 3 Trials Demonstrating Lack of Efficacy in a Promising Experimental Therapy

1. Bitopertin

2. Brivanib

3. Capsaicin Topical Patch (Qutenza)

4. Darapladib

5. Dexmecamylamine

6. Exhale Drug-Eluting Stent

7. Experimental HSV-2 Vaccine

8. Glutamic Acid Decarboxylase Vaccine

9. Imiquimod (Aldara 5% Cream)

10. Iniparib

11. Lithium

12. MAGE-A3 vaccine

13. NicVAX Vaccine

14. Velimogene Aliplasmid (Allovectin-7)

B. Phase 3 Trials Demonstrating Lack of Safety in a Promising Experimental Therapy

15. Olanzapine Pamoate (Zyprexa Relprevv)

C. Phase 3 Trials Demonstrating Lack of Efficacy and Lack of Safety in a Promising Experimental Therapy

16. Aliskiren (Rasilez, Tekturna)

17. CoStar Drug-Eluting Stent

18. Figitumumab

19. Recombinant Factor VIIa (NovoSeven)

20. Semagacestat

21. Torcetrapib

22. V710 vaccine 

（点击链接详细内容）

主旨

医疗趋向精准；健康人人获益

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