【资讯】FDA局长离职、新局长想颠覆药品审评“游戏规则”
2015年1月，Dr. Califf入职FDA，直到2016年初才获国会批准任命，曾因质疑他与药企之间利益冲突问题调查了近一年（参见内容）。在后续报道中将详述Dr.Califf离职那一刻的坦诚谏言——FDA必须改革，否则永远在纠结中过日子。
“一朝天子一朝臣”形容封建帝制更换了天子，辅佐天子的众爱卿们也要换人。在21世纪的今天，同样的故事在全球最现代化的美国即将上演。我们并不关注什么人辅佐美国的“新天子”，我们关注新大臣们上任后如何影响这两个领域：临床转化研究和新药研发。
据悉，新局长将改写药品审评“游戏规则”——只评价安全性！有效性留给他人做！这是准备颠覆FDA的使命，重塑FDA的未来愿景！你怎么看呢？
新一届FDA局长可能是谁？候选人已浮出水面。一位是，拥有生物技术产业高管经验，但个人履历中无医学教育背景。他也是Counsyl公司联合创始人之一，该公司核心产品是孕前检测技术，筛查唐氏综合症和其他遗传缺陷疾病等。另一位是，著名投资金融家，没有任何生物医药和医学背景，但有投资生物医药产业的丰富经验，在小布什执政期间，曾担任美国卫生部副部长助理一职。
此消息一经透露，便引起业内人士担忧。甚至有人公开表示：担任FDA局长的人至少应有医学教育背景或药企管理经验，否则与生物医药企业交流时，会出现“鸡同鸭讲”的尴尬局面。年初JP Morgan全球医疗健康大会期间，业内同行谏言“新上任FDA局长至少应当明白什么是新药研发或疾病治疗过程，而不单单了解公共卫生政策。
作为FDA局长候选人之一的Jim O’Neill曾公开表态：FDA应专注审评药品安全性，让市场决定或选择其有效性。Srinivasan对FDA以往工作和审评规则也颇有微词，认为FDA应对那些因药物严重不良反应致死的患者负责，同时，FDA现行药品审评规则阻碍了新药、好药快速上市而进入临床应用。
真的应验那就话：“来者不善、善者不来”。无论他们哪个上位，都有可能颠覆FDA新药审评规则。这是新一届政府最奇葩的亮点。
想象一下，FDA审评新药只审查安全性，将有悖于FDA核心宗旨“药品安全性和有效性同等重要”。因此，业内人士的反弹和担忧可以理解。仅仅审评药品安全性，临床试验的根本意义就会因此而改写。人体临床试验的目的是验证新药安全性和临床有效性同在。这种验证模式和审评路径已经是全球制药企业普遍接受并延用至今的规则。还没有任何一家企业仅仅探讨安全性而不评估药品的有效性。
然而，持支持改革态度的也大有人在。由于目前验证药品有效性仅仅是有限的参与者临床试验，脱离了真实诊疗环境，致使许多上市后药品并没有想象的那么好，甚至出现许多不确定因素和严重不良反应，这都是不争的客观事实！
当然，这不是说FDA审评规则出了问题，而是新药临床试验和评审疗效的客观性不对称所致。事实上，上市后药品临床应用疗效的最佳监审机构应当是医疗保险公司。他们更关注和审议哪些药品治疗效果更明确、对患者更有效，同时也更节省医保费用。这就是用市场机制来评价药品有效性的最科学方法。有人甚至认为只有这样，才能真正实现精准个性化治疗。
或许除中国之外，全球生物医药界已预感到无论哪位成为FDA新局长，FDA将会像英国义无反顾脱欧一样，脱离FDA现有轨道而进入新时代！这是真正的变革时代，以患者利益为核心！
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