| 转化医学 | 基因编辑：科学、伦理和管理—基因治疗规则
由美国科学院、工程院和医学科学院等牵头成立的人类基因编辑技术委员会汇编了《基因编辑：科学、伦理和管理》一书。该书是基因编辑技术领域最权威、最全面的参考指南。
我们有幸获得美国科学院授权将此书译为中文。在即将举办的第八届中美临床与转化医学国际论坛期间，将与参会者分享该新书内容和基因编辑技术应用的核心问题。在此，我们节选部分章节，让关注基因编辑技术的同仁们先睹为快。
基因编辑、人工智能和远程医疗这三大前沿技术和模式，在未来十年将彻底改变今天的生物医学研究、疾病诊疗和人口健康发展___TIME。
在临床与转化研究领域，美国将对人类体细胞和生殖细胞的基因编辑进行监管。若批准用于基因治疗，必须先通过临床试验等验证和监测对人体组织和细胞的作用。
一般讲，实验室研究需要获当地生物安全委员会(IBC)的许可和监管，关注的核心是安全。对于监督质量的保障，则依据“临床试验改进修正案”。
如果应用活体捐献者的细胞做实验，需要获得机构伦理审查委员会(IRBs)的审批。IRB关注的是保护捐献者的隐私，并确保知情同意。
人体参与的临床试验，虽然国立卫生研究院（NIH）重组DNA咨询委员会提供了项目议定书和审查，但仍需要获得IRB和FDA的批准。
应用人类胚胎的实验研究不属于IRB管辖范围，可以由志愿监督机构监督，例如，NAS/IOM创建的胚胎干细胞研究监督委员会或国际干细胞研究学会创建的人类胚胎研究监督委员会。
临床前动物实验，应依据实验动物保护法，由机构动物保护和使用委员会负责监管。
FDA认为人类基因组编辑技术属于被监管的基因治疗。因此，在现有生物制品监管框架（包括基因治疗产品）的基础上，FDA对人类基因组编辑进行了规范化监管。
虽然FDA批准了一些基因治疗临床试验，但至今尚未批准市场化基因治疗方案或技术。未来，即使获准市场化临床应用，仍需要接受FDA持续性监测。在必要情况下，FDA可限制其使用范围或领域。FDA的监管将依据生物制剂管理规则进行审查；在多数情形下，是依据监管审查药物规则进行审评认证。
基因治疗临床应用
基因治疗应用于临床中，FDA有责任和义务对这种疗法给予持续性监查以保障安全，而且可以进行条例化监管，重新审议临床治疗的安全性和有效性。
上市后使用范围可能会超出批准的治疗使用范围。获准上市生物制品的研究一般不会在规定条例之外使用。
在临床中，超出标签（off-label）应用也是合法的，而且已经成为医生在临床用药的常用变通方法之一。但超出标签使用也需要接受FDA监管。
使用基因组编辑进行临床治疗，医生可以根据自己的专业知识和临床疾病资料，给出专业性建议。与此同时，医生拥应当有医疗主管机构颁发的执业许可证，并接受医疗质量审查机构的管理。一旦被认定为工作疏忽，医生将承担医疗事故责任。
【未完待续】
诚邀参加
第八届中美临床与转化医学国际论坛交流
关注基因编辑技术转化研究与临床应用：精准医疗之精准工具——基因编辑技术
《基因编辑：科学、伦理和管理》
编译
曾凡一、时占祥等
第八届中美临床与转化医学国际论坛
主旨：医疗趋向精准、健康人人获益
Towards to Precision, Healthy forEveryone
论坛范围：从基因组学到创新诊疗；从实验室到市场应用
Beyondthe Genome for Insights into New Treatments and Marketing
一、精准医疗之精准诊断
二、精准医疗之精准疗效
三、精准医疗：知识与经验分享
四、精准医疗与新生儿和儿童基因检测
五、精准医疗大数据的规范与标准
详细内容参见【阅读原文】
时间地点：2017年6月24—25日，天津 · 武清（弗罗伦萨小镇）
洽谈合作与参展：张老师，18710175581
欢迎个人转发分享，微信平台等转载，请联系授权：
admin@GlobalMD.org 或关注 sasctm 告知。