国内未上市的创新药在这里合法购买，包括阿尔茨海默病、渐冻症、帕金森

近期，针对早期阿尔茨海默病的药物仑卡奈单抗在全国投入使用，引发广泛关注。

其实，早在半年前，该药已经在位于博鳌乐城先行区的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院率先使用，并取得良好效果。

据悉，博鳌乐城先行区是全国唯一的“医疗特区”，依托“先行先试”政策，特许引进国外已上市国内未上市的创新药械产品，让全球领先的创新药品、先进疗法和健康服务更快更好地服务广大人民群众。

目前，乐城先行区已引进国际创新药械430款，除了阿尔茨海默病新药，还有关注的治疗渐冻症、帕金森、癫痫等神经系统疾病的创新药物，让国内有需要的患者无须远渡重洋，在乐城先行区就可以用上国际最前沿的创新药械。

阿尔茨海默病

阿尔茨海默病是一种神经系统退行性疾病，通常隐匿起病，缓慢进展，是最常见的痴呆类型。患者主要表现为逐渐进展的记忆力下降、语言和视空间障碍，日常生活能力下降，可伴有精神症状。

该病由多种遗传和环境因素共同作用导致，主要影响60岁以上老年人。

阿尔茨海默病既往以对症治疗为主，疾病修饰治疗（DMT）药物的问世改变了这一现状。

仑卡奈单抗是近20年来首个获得FDA完全批准的用于治疗阿尔茨海默病的DMT药物。

“疾病修饰治疗”即DMT（Disease-Modifying Therapy），在神经领域常被用于多发性硬化（MS）和阿尔茨海默病（AD）的治疗。

由于AD复杂的疾病机制及长期和复杂性的临床试验，该领域DMT 的出现“具有跨时代的意义”，其核心在于其对疾病发病机制进行干预，从而改变其自然历程，而不仅仅是缓解症状或对症状进行管理。

AD最主要的发病机制可以理解为大脑中出现过多的β-淀粉样蛋白（Amyloid Beta，Aβ），继而沉积形成“斑块”，影响神经信号传导。DMT的原理之一即靶向消除这些“斑块”，从源头解决问题。

2023年仑卡奈单抗作为20年来首款获美国FDA完全批准的抗Aβ疾病修饰药物，可从源头清除AD致病元凶，这预示着阿尔茨海默病的治疗已经从“对症治疗时代”跨向了“对因治疗时代”。

新的希望大门已经开启，尽管我们无法完全留住阿尔茨海默病患者的记忆，但通过使用疾病修饰疗法，我们可以让美好的记忆离开得慢一些。

2023年9月，阿尔茨海默病新药仑卡奈单抗正式落地乐城先行区，治疗应开始于轻度认知障碍或轻度痴呆疾病阶段的患者，即临床试验中开始治疗的人群。

仑卡奈单抗于2024年1月正式在国内获批上市。

得益于“先行先试”政策，该药在国内获批上市前已经有93例中国患者先后在乐城受益，更早地满足了患者的临床需求。

渐冻症

肌萎缩侧索硬化（ALS）（又名“渐冻症”）属于一种运动神经元病，被称为“灵魂被囚禁在身体里”的罕见病，SOD1突变又是中国ALS患者中最常见的突变。

渐冻症的临床表现主要为上下运动神经元的损伤，包括肌萎缩、肌无力、肌颤、延髓麻痹及锥体束等症状。

我国是世界上ALS患者数量最多的国家之一，研究显示目前国内有超过4万名ALS患者，其中SOD1-ALS患者约占全部ALS患者的2%。

目前渐冻症仍然是一种无法治愈的疾病，主要以药物治疗为主，早诊断、早治疗对治疗的效果和病程、病情进展速度等关系密切。

全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物，Tofersen（托夫生注射液），可以发挥对因治疗的作用，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。

Tofersen已在美国获批上市，并在2023年向中国国家药品监督管理局递交了上市申请。一旦获批将进一步扩大该款创新药物的可及性，从根本上改变目前国内SOD1-ALS患者缺乏针对性疗法的治疗格局。

现阶段，得益于乐城“先行先试”政策，有需求的患者可以在瑞金海南医院使用上这款创新药物。

帕金森病

帕金森病又称为震颤麻痹，因脑部神经元变性引起，是一种好发于老年人的慢性神经系统退行性疾病。

运动症状: 静止性震颤、行动迟缓、肌强直、姿势步态障碍等。

非运动症状: 焦虑、抑郁、睡眠障碍、嗅觉减退、认知障碍、感觉异常、尿便障碍等。

这是一种慢性、非致死性疾病，多数患者的病程都在十年以上，需要终生治疗。

治疗原发性帕金森病创新药，奥吡卡朋（欧捷能®），是第一个被美国FDA批准的可作为治疗成人帕金森病患者剂末症状波动的联合用药的药物。

得益于乐城先行区的“先行先试”特许政策，乐城先行区内的博鳌超级医院引入奥吡卡朋胶囊（欧捷能®），为国内帕金森患者提供更加多样的治疗选择。

该药每天只需口服一次，方便患者服用。

癫  痫

癫痫是一种由脑神经元异常放电导致反复发作的慢性脑部疾病。癫痫发作时，可导致患者突然倒地抽搐、眼睛翻转、口吐白沫等。

癫痫不仅危害患者身体健康，而且严重影响患者的日常生活。同时，长期反复发作的癫痫会使脑细胞功能减退，导致患者的精神状态不佳。

抗癫痫药物治疗是癫痫治疗的主要手段。目前已经有大量研究证实，药物治疗对25%~30%左右的患者效果差或者无效，这部分患者成为难治性癫痫。

难治性癫痫目前的治疗方法主要有抗癫痫药物联合使用、新型抗癫痫药物治疗、辅助治疗、物理疗法和手术等。

治疗局灶性癫痫创新药，作为一款在国际上有百万临床使用数据支持的三代抗癫痫药物，醋酸艾司利卡西平可，为局灶性癫痫患者提供单一疗法或辅助疗法的新选择。

在前期的临床研究和国外的实践经验中，醋酸艾司利卡西平治疗局灶性癫痫发作疗效确切，且安全性和耐受性良好。

目前，该药未在国内正式上市，患者可通过四川大学华西乐城医院特许申请，还能结合医嘱将适量自用口服药物带离院区使用。

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