“基因剪刀”引领生物医学革命

▲ 7月14日，在位于美国马里兰州的约翰·霍普金斯大学应用物理实验室，人们观看“新视野”号探测器稍早传回的冥王星照片

■ “基因剪刀”能通过基因修改帮助预防疾病，也是一把双刃剑

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　　在世界科技领域，即将过去的2015年硕果累累：追寻10年，“新视野”探测器与冥王星终于“约会”成功；历尽艰苦，埃博拉疫苗研究实现突破扭转“抗埃”劣势。由于事件本身的重大影响和媒体宣传，以上两个例子给许多人留下深刻印象。

　　不过，科技界权威期刊美国《科学》杂志刚刚公布的2015年十大科技进展中，将“年度头号突破”的殊荣授予了“CRISPR”基因组编辑技术。科研人员认为，CRISPR正在引领一场生物医学革命。

　　尽管这项被称为“基因剪刀”的技术才问世三四年，但它早已是《科学》年度突破名单上的常客。基于CRISPR展现出的巨大能力，《科学》杂志在2012年和2013年两次把它评为十大突破，今年更是荣升为“头号突破”。

　　这一技术究竟将怎样造福人类？简单地说，这把“基因剪刀”为人类改造自身提供了前所未有的强大工具。比如，未来有望用它“剪掉”致病突变基因、预防出生缺陷等。

　　关于这项技术的历史定位，斯坦福大学生物伦理学家汉克·格里利打比方说，它是“遗传学里的福特T型车”，“福特T型车不是第一辆小汽车，但它改变了我们驾驶、工作和生活的方式。CRISPR（也不是第一种基因组编辑技术，但它）让困难的过程变得便宜可靠，有着令人难以置信的精确度”。

　　CRISPR由两部分组成，一部分是可以切割基因的“手术刀”蛋白Cas9，另一部分是拖着“手术刀”在基因组的“茫茫大海”中精确定位的向导RNA（核糖核酸）。一些科学家用灭活版本的Cas9蛋白与向导RNA结合，改造出只有精确定位功能的CRISPR技术，可用来关闭或打开几乎任何单个基因，或者精细地调控它们的活跃程度。这也被视为令人激动的一个研究方向。

　　2015年，CRISPR技术在多个方面取得新进展。

• 首先，成功打造“基因驱动”系统。“基因驱动”意指将从外部引入的基因快速在群体中扩散，被认为具有非常广阔的应用前景，如根除疟疾、登革热等虫媒疾病、消灭或控制入侵物种等。今年11月，美国科学家宣布利用这种系统研制出一种携带抗疟疾基因并能将该基因传给后代的转基因蚊子。

• 其次，中国中山大学黄军就等人今年4月披露，首次利用CRISPR技术成功修改人类胚胎的一个基因，阻止这一基因上的突变导致地中海贫血症。

• 第三，哈佛大学研究人员利用CRISPR技术一次性敲除猪细胞中62个逆转录病毒基因，从而扫清猪器官用于人体移植的重大难关，为全世界需要器官移植的上百万病人带来希望。

　　不过，与许多尖端科技一样，CRISPR也是一把双刃剑。它能通过基因修改帮助预防疾病，而另一方面这也意味着父母可以按“订单”生育孩子，而“定制婴儿”是许多人认为不应跨越的界限。

　　正是在这种大背景下，给基因编辑研究定“规矩”被迅速提上日程。12月初在华盛顿召开的人类基因编辑国际峰会就专门讨论了人类基因编辑技术的伦理禁区。峰会就此达成共识：对早期人类胚胎或生殖细胞进行基因编辑研究是有必要的，应该继续进行下去，但前提条件是，被修改的细胞不得用于怀孕目的。包括美国在内的一些国家，都禁止政府资金支持生殖目的的基因编辑研究。

　　展望未来，理应在规范前提下，谨慎发展和完善这项技术，并开展相关基础研究工作。正如《科学》杂志执行新闻编辑约翰·特拉维斯所言：“科学家们梦想能操纵基因，CRISPR如今让它成为现实，它的能力令人极其兴奋。情况就是这样。无论好坏，我们现在都生活在CRISPR的世界里。”

　　除了“CRISPR”基因组编辑技术，今年其他9项突破性科学成就包括：

• 美国“新视野”号探测器首次近距离飞过冥王星；

• 科学家在实验鼠的脑内发现连接免疫系统的淋巴管；

• 用酵母合成阿片类止痛药获得成功；

• 量子纠缠状态得以证实；

• 地幔柱存在证据被找到；

• 埃博拉疫苗研发成果令人鼓舞；

• 心理学研究方法获改善；

• 南非岩洞中发现新古人种化石；

• 基因测序表明早期美洲人来自亚洲。LW

刊于《瞭望》2015年第52期

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