一文梳理:儿童原发性免疫性血小板减少症的诊疗
编者按:
免疫性血小板减少症(ITP)以前常被称为「特发性血小板减少性紫癜」,现在的命名不仅保留了大家熟悉的缩写「ITP」,同时体现了该病的免疫介导机制,并且考虑到部分患者可能没有紫癜或其他出血体征。
ITP 是一种获得性血小板减少症,由抗血小板抗原的自身抗体导致 [10]。
临床上,部分儿童 ITP 治疗仍然存在一些问题,比如以血小板作为治疗的唯一依据、长期使用糖皮质激素等。
今年新发布的《中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南(2021 版)》(下称「指南」)在 ITP 的分类、治疗原则等方面给出建议,笔者将结合资料详细为大家介绍 ITP 的诊疗知识点。
一、临床表现
ITP 通常表现为平素体健的儿童突发瘀点、瘀斑和/或出血;偶有患者是因其他情况行全血细胞计数时 (例如:术前检查或常规体检) 无意发现血小板减少。
二、ITP 分类(根据确诊后的时间长短)
新诊断 ITP——确诊后不超过 3 个月;
持续性 ITP——确诊后 3-12 个月;
慢性 ITP——确诊后 12 个月以上;
增加持续性 ITP 的分类,不再以急性的概念来分类。
三、诊断要点 [10]
至少 2 次血常规检查示血小板计数减少(<100×109/L),外周血涂片血细胞形态无明显异常;
脾脏一般不增大;
骨髓检查示巨核细胞增多或正常伴成熟障碍;
排除其他继发性血小板减少症。
四、出血分级
0 级:为无出血;
1 级为轻微、微量出血:有少量瘀点(总数 ≤ 100 个)和(或)≤ 5 个小瘀斑(直径 ≤ 3 cm),无黏膜出血;
2 级为轻度、少量出血:有较多瘀点(总数 >100 个)和(或)>5 个大瘀斑(直径 >3 cm),无黏膜出血;
3 级为中度、中量出血:有明显的黏膜出血,影响生活;
4 级为重度、严重出血:黏膜出血导致血红蛋白下降幅度 >20 g/L,或怀疑有内脏出血。
五、治疗
总体原则 [1,2,10]:
儿童 ITP 有自限性,新诊断 ITP 患儿的治疗取决于出血严重程度、血小板减少程度以及其他危险因素。
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ITP 患儿血小板计数下降程度和出血严重程度并非一致,且严重出血发生率较低,约为 9.5%、其中颅内出血率仅为 0.1%~0.4%;国际多中心数据显示,发生 ITP 时多数患儿血小板计数 <20×109/L,但无或轻度出血却占到 80% 以上。因此出血程度是开展治疗决策的主要依据。
根据各患儿的特点,初始管理可选择「随诊观察」或药物干预。 没有重度出血并发症时,即仅有皮肤出血表现时,ITP 患儿大多可在门诊治疗。
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参考文献
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[3]Provan D, Arnold DM, Bussel JB, et al. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia[J].Blood Adv, 2019, 3(22): 3780-3817.
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[10]国家卫生健康委.儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范(2019年版)[J].全科医学临床与教育,2019,17(12):1059-1062.