思考 | 价值评估在国家医保战略性购买中的未来发展方向

战略性购买是中国医疗保障制度发展方向和战略定位。党的二十大报告中明确提出，“深化医药卫生体制改革，促进医保、医疗、医药协同发展和治理”。发挥医保基金的战略性购买作用是促进医保、医疗、医药协同发展和治理的根本办法。在实现共同富裕的过程中，伴随经济社会发展，广大人民群众对于全方位、多层次的健康和医疗保障需求日益增长，对我国医保高质量发展提出了新的要求，如何最有效地利用有限的医保基金、缓解人民群众看病就医的后顾之忧，成为国家医保战略性购买的内在使命和要求。

战略性购买的定义

在我国，医保战略性购买有别于一般性购买，是基于价值导向的医保基金支付和价格管理职能的整合，基于人民群众利益最大化，注重整体成本效益、长远利益的购买，是一种通过有效整合有为政府和有效市场机制、充分发挥全球人数最多单一消费市场优势的购买方式。从广义上讲，DRG、DIP等支付方式改革和药品、耗材集中带量采购、国家医保药品谈判、医疗服务价格改革试点等，都是战略购买的具体措施。医保战略购买的目的是提高医保基金使用效率，为参保者购买具有成本效益的药品和医疗服务等。从购买的对象看，不仅可以是药品，还可以是医疗器械、医用耗材以及医疗服务项目。但总的来看，我国目前的医保战略性购买实践更加偏向于对实物的购买，未来还有很大的拓展空间。

价值评估的全球视野

对于健康领域的价值评估，世界卫生组织（WHO）、国际卫生技术评估机构网络（INAHTA）、国际卫生技术评估协会（HTAi）具有共识地认为，价值是多维的，可以通过与现有替代品相比检查使用卫生技术的预期内和可能的预期外综合后果来评估，将价值从定性的判断转为定量的科学。这些维度通常包括临床有效性、安全性、成本和经济影响、伦理、社会、文化和法律问题、组织和环境方面，以及对患者、亲属、护理人员和全人群的更广泛影响，而总体价值可能因所采取的观点、涉及的利益相关者和决策节点和环境而有所不同。

卫生技术评估 (Health Technology Assessment，HTA) 作为医疗卫生技术和服务价值评估的工具，在国际上被广泛用于对健康领域所有广义卫生技术的价值评估，被应用于临床指南的制定、卫生技术准入、医疗资源配置以及医疗服务价格调整等。

而对于药品的价值评估，我们则更加习惯于使用药物经济学这个概念来指代对药品价值进行综合评价的理论工具。国际药物经济学会（ISPOR）总结“价值之花”，提出价值的12个维度，并把这些价值维度分为核心要素、常见但未统一使用的要素、潜在的创新要素、传统支付者角度考虑的要素以及社会角度考虑的要素。显然，基于不同维度和视角的价值判断存在着明显差异，购买方可能更看重购买医疗服务所能获得的健康收益如质量调整生命年、购买所需净成本等因素，而从社会视角来看，生产力、公平性、疾病的严重性和传染性等因素也很重要。需要强调的是，基于我国社会主义制度的根本属性以及当前国家和社会发展阶段，我国基本医保的定位是“保基本”，与一些发达国家医疗保障制度的定位似乎存在较大差别，因此在价值观念、购买逻辑以及具体的考量权重、阈值设定等方面，可能会存在一定差异。

卫生技术评估和药物经济学评价的理论和方法，均通过基于评价当时能获取的最优最全的证据进行增量效果和增量成本效果“效价比”分析。那么基于得到的“效价比”信息进行谈判定价，可以在基金有限、资源有限的情况下，保障每一分医保基金购买的药品物有所值。

战略性购买实践中的高值药品价值评估

为了实现“患者有药用、企业有回报、医保可持续”这关键的显性三方和隐性两方（还包括医疗服务提供方追求患者有药用、追求技术前沿，和政府追求患者利益不受损、基金可持续、企业良性发展、各方利益能相对平衡）的共赢目标，如何完成医保战略性购买中各方价值诉求的平衡是一个实践难题，尤其是对高值药品。高值药品有一些共性特点，往往是患者需求极具刚性而竞争较小具有垄断地位，而由于高定价导致对应的患者群体往往可能是生存下去最艰难的一些特殊群体，比如晚期肿瘤患者和罕见病患者。肿瘤药和罕见病药品等创新药品准入过程中，时常面临艰难的决策困境，一是可能因证据不充分而无法获得不确定性可控的正向价值评估结果，然而临床用药空白患者需求极大；二是可能评估发现临床价值高但是“效价比”极低，按照企业定价ICER值远远超出社会支付意愿阈值和负担能力，然而企业基于成本、市场策略或者竞争格局等综合因素判断后降价意愿仍然不高；三是以上两者皆存在的准入决策困境。

对于这类高值药品准入决策，我们梳理全球实践得出以下发现。对于第一类决策困境，一般通过更多临床试验和真实世界数据的累计后基于更多证据再进行价值评估后进行决策。对于第二类决策困境，综合全球实践，无外乎三类做法：一是对特殊人群用药准入调高阈值进行倾斜（这里指的是准入基本医保用药目录，所以一般要基于全社会支付意愿调查，并且充分考虑医保基金安全），例如英国在进行超罕见病用药评估时使用约常规阈值3.3倍的高阈值；“效价比”高出阈值的药品仍然无法准入；二是对特殊人群用药建立专项基金，保证用药，由于英国有过惨痛的专项基金赤字教训，不少国家借鉴英国教训后一般都会设计专项基金赤字风险保护措施，包括有管理的数据收集、循证评估准入和退出机制以及预算影响分析等，“效价比”过高的药品仍然无法通过专项基金持续得到支付；三是通过构建和发挥包括基本医保、商业健康保险、医疗救助、慈善捐赠等社会支付力量在内的多层次医疗保障体系的作用，完成用药保障。并且很重要的一点是，在这个方面目前全球并没有形成共识，所有国家和地区都随着国家和社会的发展在摸索中改进。

仍以英国为例，英国抗癌药物基金（Cancer Drugs Fund, CDF）在药品战略性购买过程中的波折和探索也体现了价值评估在辅助医保战略性购买上的关键作用。对于特殊用药可以倾斜，但是仍有限制，既需要风险管控，也需要及时调整战略。

英国高值肿瘤药品准入是在跌跌撞撞中逐步发展完善的。英国CDF是英国高值癌症药物准入NHS常规用药目录的过渡期基金来源，成立目的就是为了帮助癌症患者更快获得创新药。CDF主要纳入未获得NHS国家卫生和临床技术优化研究所（NICE）推荐进入NHS常规目录但又有潜在高“效价比”可能的高值药品；这些药品是经过NICE价值评估后归类为“CDF内有限推荐”的药品。这些药品获得CDF支付也是有条件的，需要签订管理准入协议并且期间必须严格收集真实世界使用数据以用于CDF协议支付时间截止前的再次价值评估，如果再次价值评价后不被推荐准入，则将按照管理准入协议被剔除。该基金设立之初，将疗效预期较好、临床急需，或患者没有更好替代品的创新药品都相对不设限纳入进行支付，随着预算的严重超支和社会对于其效率和公平性的质疑，CDF重建准入退出机制，对支付药品再评价，增加成本效果评估。2016年，CDF再次改革，新增“CDF内有限推荐”药品的管理准入协议，要求在协议期内收集真实世界数据用于进一步价值评估。新版CDF也有了更加完善的价值评估准入机制。以所谓“天价神药”，国内价值120万一针的CAR-T疗法为例，就在上个月，NICE发布了价值评估报告和准入初步决定，不推荐英国NHS将其常规用于治疗完成1次综合性治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤，也不推荐通过CDF支付；决策原因有二：一是疗效证据仍不充分，不确定性程度较高；更重要的原因是该疗法的“效价比”远超NHS可接受的支付意愿阈值（已经数倍高于常规阈值），且短期内也不存在具有“效价比”的可能性。

基本医保用药目录覆盖能力其实说到底主要看的还是保护所有参保人合理利益前提下的购买实力，不同国家不同发展阶段采取的做法不同。从价值评估来看，不同国家和地区之间，医疗保障制度不同，经济发展水平不同，基本医保支付能力不同，社会发展阶段不同，社会考虑价值偏重不同，都会带来阈值判断的不同。

习近平总书记在中央政治局第二十八次集体学习时强调，要坚持实事求是，既尽力而为、又量力而行，把提高社会保障水平建立在经济和财力可持续增⻓的基础之上，不脱离实际、超越阶段。经多年努力，我们建起了世界上覆盖人口最多的医疗保障网，虽然医保基金总体规模较大，但人均筹资水平还不高。《2021年全国医疗保障事业发展统计公报》显示，城乡居民医保2021年人均筹资仅889元。受新冠疫情、经济社会发展速度等因素影响，基本医保筹资增⻓的可持续性也面临较大压力；同时，受人口老龄化、医疗技术发展等因素影响，医保支出压力也在不断加大。药品以超高价格进入基本医保，在我国现有的经济发展水平和保障体制下是行不通的。特别是中国作为全球最大的单一消费市场，“以量换价”效应明显的情况下，简单因循国外高价进入中国医保也不具有可行性，“薄利多销”才是解题之道。2021年谈判准入的罕见病用药诺西那生纳就是例证。

价值评估未来发展发向

价值评估作为工具，服务于医保战略性购买，帮助购买方在战略层面决定什么药品、技术或服务值得购买，未来对价值评估在国家医保战略性购买中的探索应在以下几个方面持续深化。第一，应用价值评估确定战略购买的优先级，医保基金的有限性决定了其所能购买的产品和服务有限，根据价值评估维度和结果构建相对优先级排序体系，有助于避免“福利陷阱”，提高医保战略性购买的公平和效率。第二，建立更加完善科学的价值评估方法学体系，尤其是在医疗服务技术和项目领域。我国仍处于基于价值评估进行战略性购买的初步发展阶段，目前的医保战略性购买实践更加偏向于对药品、耗材等物的购买，需要建立基于不同证据来源的更加完善灵活的价值评估体系以辅助和支撑医保战略性购买决策领域的未来拓展。第三，探索形成价值判断的社会共识并基于共识形成“效价比”支付意愿阈值区间，同时进一步考虑罕见病或癌症用药支付意愿阈值相比于其他疾病领域的价值倾斜。第四，希望企业能够响应树立人类命运共同体意识，承担起更多的社会责任。今年G20第十七次峰会上习近平主席发表重要讲话，再次提出要“树立人类命运共同体意识，倡导和平、发展、合作、共赢”。在医药健康这个重要领域，企业专注研发和创新，为患者提供更多用药选择，起到了关键作用；但是为了研发成果能够真正惠及患者特别是极艰难的一些疾病领域患者，也希望企业能够积极响应树立人类命运共同体意识，承担起更多的社会责任，与支付方相向而行，合作、共赢，共同致力于缓解人民群众的疾病经济负担这个全球难题。

作者 | 吕兰婷 中国人民大学卫生技术评估与医药政策研究中心执行主任

来源 | 中国医疗保险

编辑 | 符媚茹 刘新雨

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