如何加快破解罕见病用药综合保障难题？

罕见病不仅是医学问题，更是社会问题；既是民生问题，也是全球性公共治理难题。为了更好地满足参保群众用药需求，我们要紧扣共同富裕这一基本目标，深化制度改革，建设更加公平、更可持续、更有效率的多层次医疗保障体系。对此，国家层面要加强顶层设计，强化统筹规划，发挥四个作用，做好两项基础工作，加快建立罕见病用药和费用综合保障制度。

强化统筹规划，发挥罕见病救治综合保障专项行动作用

习近平总书记强调，共同富裕是社会主义的本质要求，是人民群众的共同期盼，是社会主义现代化的重要目标。罕见病是一个特殊群体，目前全球已经确认的罕见病数量超过7000种，约有3亿多患者，其中50%以上为儿童。中国罕见病患者约有2000万人，每年出生的罕见病患儿超过20万，仅按照纳入《第一批罕见病目录》的121种罕见病计算，预估患者人数就超过了350万。罕见病诊断难、误诊率高，涉及全生命周期和全链条健康保障，包括预防、诊断、治疗、病人照护、药物、特殊营养食品以及研发奖励等多个环节。罕见病患者及其家庭需要社会提供诸如患者照顾、社会融入、教育、就业、交通以及养老等综合性的社会服务体系。罕见病治疗费用需要政府主导，基本医保、大病保险、医疗救助、商业保险、慈善救助等政府、社会共同参与的多层次医疗保障体系来共同承担解决。鉴于这些情况，需要国家进行专项顶层制度安排，把罕见病作为健康中国建设的专项行动来统筹谋划、整体设计，将罕见病治疗和费用保障转化为各级政府和全社会的公共社会政策。

坚持政府主导，发挥基本医保和大病保险的主体作用

罕见病费用保障属于市场失灵的社会准公共品，应属于政府干预的职责范围。由于罕见病风险具有不可分散性的特点，保障方式必须动用国家法律等强制手段。基本医保是国家法定医疗保险，应该充分发挥主体作用，要求社会全体成员必须参加罕见病保障项目，共同承担疾病风险。同时，对于高额罕见病治疗费用，应通过政府主导建立罕见病用药专项保障资金，推进多层次医疗保障和综合救助体系建设，解决罕见病患者疾病负担问题。

在具体保障时，基本医保秉持“量力而行、尽力而为”的原则，优先把符合条件的罕见病治疗用药及其费用纳入医保支付范围，在国家医保待遇清单内积极探索对罕见病患者进行分类保障管理，譬如门诊费用作为特殊病种纳入住院费用管理，住院按人头或按病种（特例DRG）等多种管理方式完善罕见病用药保障机制。目前市场上仍有一些罕见病用药年治疗费用超百万元，远超医保基金和患者承受能力。对此，国家层面要发挥战略性购买功能，加大国家谈判力度，引导这些药品价格回归合理，实现基金可承担、企业利润合理、患者可接受，最终多方共赢的用药保障机制。如2021年诺西那生钠注射液通过谈判从原来一支70万元降至3.3万元，降幅高达94%；另一款同适应症药品利司扑兰口服溶液用散日前也谈判成功纳入医保，降价幅度高达94.07%。这对SMA患者来说，从“有药可用”到“有药可选”，就是政府很好地发挥国家谈判功能，在保障用药的同时，显著缓解了患者的经济负担。

充分发挥商业医疗保险补充作用

商业医疗保险作为多层次医疗保障体系建设中重要的组成部分，是基本医疗保障制度保障能力的补充和支付范围的扩展，是保障服务的延伸和风险控制的强化，是创新药品、创新器械和创新技术等创新支付的最佳选择，它在满足人们多样化医疗需求方面扮演着重要角色。商保要承担起创新支付的功能，须在以下几个方面改进和完善。

一是完善商业医疗保险产品设计。产品既要补充基本医保缺口，提升保障力度，更要补充高端市场，提供差别化多层次健康保障服务。覆盖的人群不能限制年龄、健康状况、既往病史、职业类型等，鼓励将基本医保目录内个人负担较高的费用和目录外合理医疗费用纳入保障范围，提高重大疾病保障能力。

二是加强多层次保障制度的衔接。各层次保障之间要能够相互引流和衔接，平衡不同保障制度之间的待遇差异。

三是加强完善数据共享机制。医保部门在数据脱敏脱密、确保安全的前提下，为保险公司开展惠民保产品精算提供必要的数据支持，为开发更加普适、大众的产品提供基础条件。保险公司要开发与基本医保相衔接的商业医疗保险产品直接结算系统；医保部门要建立规范的个人医保信息授权查询和使用制度机制，提高保险产品理赔支付效率、理赔质量和服务水平，提高群众对商业健康保险产品的信任度。

四是鼓励商业保险公司加快制定商保的药品耗材、诊疗项目与服务设施目录“三大目录”，这既有利于实现医保和商保在支付范围上的互补，也可以确保商保在具体赔付上有目录可依、有范围可循，实现目录外责任风险可控。

建立罕见病专项保障资金，发挥兜底作用

在实施基本医保、大病保险、医疗救助“三重保障”和商保补充保障之后，还有两部分罕见病患者负担很重或处在没有保障状态。一是“三重保障”和商保补充保障之后自费负担仍然很重的患者，二是部分高值药品没有纳入保障的患者。对于这两类患者，我们不仅需要关注卫生资源分配的公平问题，更应该考虑健康权益保障的公正问题。在2021年国家药品谈判中，国家医保谈判代表一句“每一个小群体都不应该被放弃”，感动了无数网友的心。每个人的生命健康权益是平等的，在以人民为中心，以健康为根本的现代社会，建立健全罕见病多元筹资和多方共付机制是多层次医疗保障制度的温情所在，是“人民生命至上”的理念体现，是国家制度自信的完美彰显。

因此，建议国家通过建立政府主导、社会参与、多元筹资、多方共付的罕见病费用专项保障机制，解决“三重保障”和商保补充保障之后自费负担仍然很重和部分高值药品没有纳入保障的罕见病患者用药费用负担。

罕见病费用专项保障资金由政府财政资金、医疗救助资金、企业及社会捐助等渠道筹集，政府鼓励红十字会、慈善机构、社会基金会、残疾人联合会、妇女联合会、罕见病社会组织等多方参与、多元筹资，形成多主体共同分担的中国罕见病费用保障专项资金，不断健全和完善分层分类的医疗保障和社会救助综合保障格局。

进一步研究和明确罕见病的界定标准

明确罕见病界定标准是罕见病病种确定、人群划分和政策制定的前提。世界卫生组织将罕见病定义为“罹病人数占总人口的0.65‰到1‰之间的疾病或病变”。由于不同国家和地区经济水平、疾病谱差异，全球很难统一界定标准。虽然近年我国相关部门或学术机构着手研究定义罕见病，但迄今仍未取得学术共识，目前只有第一批121个罕见病目录。中国台湾地区的标准是低于1/10000的疾病或患病人数低于2300人的疾病，而且需要经过罕见疾病及药物审议委员会以“罕见性”“遗传性”及“治疗困难性”三项标准加以认定，并经台湾地区主管机关公告。建议加快研究步伐，明确罕见病界定标准，这是做好罕见病防治的基础工作。

建立罕见病大数据平台

国家层面应进一步完善罕见病患者注册制度，摸清罕见病患者人数和发病率等相关数据，完善患者户籍年限、参保身份、初诊复审流程和内容等相关数据。建立从罕见病登记、病例收集、筛查、确诊、治疗到费用保障的全面数据库，测算罕见病患者治疗用药资金总量，为建立专项保障资金提供依据。发挥大数据技术优势，以罕见病病种为中心，建立罕见病的病例库、特药库、专家库、机构库、知识库、成本库，打通医疗、药品、基本医保、商业保险、费用支付等方面的数据“孤岛”，构建罕见病基础数据库和第三方服务体系，为患者提供全生命周期的“一站式”健康管理和健康保障服务。（ZGYB-2023.03）

原标题：加快建立罕见病费用综合保障制度

作者 | 赖诗卿 福建省医疗保障研究院

来源 | 中国医疗保险

编辑 | 符媚茹 买晓飞

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