创新药加速进目录，新增13个罕见病用药，2024医保目录调整有哪些亮点？

近日，2024年国家医保药品目录调整结果出炉。本次调整后，目录内药品总数将增至3159种，其中西药1765种、中成药1394种。

在谈判/竞价环节，共有117个目录外药品参加，其中89个谈判/竞价成功，成功率为76%，平均降价63%，成功率和价格降幅与2023年基本相当。另有2种国家集采中选药品直接纳入目录。叠加谈判降价和医保报销，预计2025年将为患者减负超500亿元。

据悉，今年进入目录的药品中，既包括一些抗肿瘤的创新药物，也有针对高血脂、糖尿病这些常见慢性病的最新的治疗药物，不少备受关注的罕见病用药也在谈判范围内。此外，目录内药物中，3款国产PD-1/PD-L1抑制剂药品特瑞普利单抗、替雷利珠单抗、卡瑞利珠单抗均通过适应症发生重大变化条件申报，可以看到已在医保目录内的药品正稳步扩大适应症。

一

与时间赛跑

——支持更多创新药进入目录

作为《全链条支持创新药发展实施方案》通过后的首次国家医保谈判，本次医保药品目录调整如何支持和反哺创新备受市场关注。

治疗肺癌的创新药物依沃西单抗注射液（以下简称：依沃西单抗）是本次目录调整的关注重点之一。两个多月前，依沃西单抗在与帕博利珠单抗的头对头试验中取得胜利，同时也成为全球首个且唯一在单药头对头III期临床研究中证明疗效显著优于帕博利珠单抗的药物，而后者刚刚卫冕2023年全球“药王”。

依沃西单抗的出现为非小细胞肺癌的患者带来了新的治疗选择和新的希望，为了让这些创新药物能够迅速惠及更广泛的患者群体，国家医保政策给新药最快进入医保目录提供了更大可能性。

据“中国医疗保险”了解，和刚上市半年左右的依沃西单抗相比，一款更“新”的1类创新药物——枸橼酸依奉阿克胶囊也出现在本次谈判名单之中。为什么说这款创新药很“新”呢？它的上市获批时间为2024年6月18日，距离国家医保目录最终申报日期2024年6月30日仅相差不到半个月，堪称“最新鲜”的候选者之一。

今年是国家医保局成立以来连续第7年对医保药品目录进行调整，“一年一调”对企业新获批的创新药释放了更多利好，通过及时将新获批上市药品纳入谈判，可以实现药品保障范围与临床用药需求更高程度匹配。目前，医保药品目录准入方式为企业申报制，申报范围主要聚焦5年内新上市药品，2023年共有57个品种实现“当年获批、当年纳入目录”，而5年内新上市药品在当年新增品种中的占比，已从2019年的32%提高至2023年的97.6%。

政策的不断倾斜下，越来越多的创新药开始纳入医保药品目录。11月28日，2024年国家医保药品目录调整情况向社会公布，今年目录调整范围以新药为主，新增91个药品中38个是“全球新”的创新药。国家医保局此前公布的数据显示，2023年通过谈判新增进入医保目录的105个药品，今年前三季度惠及797.8万人次，9月份药品销售额是1月份的7倍。7年来有835种药品新增纳入医保目录，医保基金对谈判药品累计支付超过了3500亿，惠及患者8.3亿人次，累计减轻患者药品费用负担8800亿元。

在今年医保药品目录的药品中，包含多种新技术路线、新获批上市药品，其不仅有高血脂、糖尿病等常见病的最新治疗药物，也有针对肿瘤、罕见病方面的创新药物。值得一提的是，今年医保目录中还纳入了一款辅助生殖领域药物。

二

不放弃每一类小众群体

——为罕见病群体点燃“希望之光”

与创新药和常见病用药同样备受关注的还有治疗罕见病的药物。据公开数据显示，至少有40个罕见病药品通过本次国谈初审，其中，因“铁马冰河”案而备受关注的国产氯巴占片也出现在了此次谈判中。氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的地位，可以说是对这类疾病对症且副作用更小的“救命药”。

“罕见病患者大多都无药可治，有药可治但没钱治更难”“一年费用高达几十万，能有几个家庭用得上？”这些问题始终萦绕在无数家有罕见病患者的老百姓心头。一直以来，罕见病用药因治疗费用高昂牵绊住无数患者和家庭，能否降价进入医保惠及更多罕见病患者至关重要。

作为一种恶性骨肿瘤，多发性骨髓瘤不仅会引起肾功能的损害，出现蛋白尿、管型尿、急慢性的肾功能衰竭，还可以对骨骼产生溶骨性的破坏。达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）作为此次谈判的关注重点之一，其国内用药价格虽然低于德国、意大利等欧洲国家，但上市之初每支高达2万元、年治疗费用100万元的售价仍给患者带来了巨大的治疗压力。

据“中国医疗保险”了解，2021年达雷妥尤单抗注射液（静脉注射）作为全球首个、中国唯一的CD38单抗在大幅降价后进入医保目录，由于靶点精准，同时又具有杀死骨髓瘤细胞和激活免疫的双重机制，达雷妥尤单抗带来了疗效和安全性方面的大幅提升，使多发性骨髓瘤患者的5年生存率达到了66.7%。而本次进入目录的达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）在此前需要静脉输注的基础上，通过改为皮下注射的方式将给药时间缩短至3～5分钟，该药物成功进入医保后，其在节省用药时间、提高治疗效率的同时，还能大大减轻患者的经济负担。

“药品价格不单单只看单价，还要考虑疗程费用和年治疗费用”，这是在谈判时专家一致的想法。罕见病治疗用药进入医保目录，对患者而言无疑是一个重大利好，这意味着患者有望进一步减轻因昂贵的医疗费用所带来的经济负担。公开数据显示，2024年国家医保目录调整新增的91种药品中，有13个为罕见病用药。

三

聚焦肿瘤患者

——多种肿瘤高值创新药开谈

2023年国家医保药品目录调整共新增20种抗肿瘤药物，15种抗肿瘤药物适应症进行了扩展，6种抗肿瘤药物进入常规药品目录。今年医保目录新增的91种药品中肿瘤用药多达26个，占比近三分之一，其中不乏多款首次在国内获批的抗肿瘤药物。这些药品的类型包括ADC、PD-1/PD-L1单抗、PD-1/VEGFA双抗等，获批的适应症涵盖多发性骨髓瘤、甲状腺分化癌、宫颈癌、HR阳性/HER2阴性乳腺癌等。

被称为“ADC神药”的注射用德曲妥珠单抗在进入国谈之前就开始主动降价。据公开消息，自2024年6月20日起，该药规格为100mg/瓶的定价将从8860元降至6912元，降幅为22%。按这个标准计算，55kg的患者一个疗程需使用3瓶，降价后节省近6000元。对于需要持续用药的患者来说，一年就能省下超过10万元。

乳腺癌、宫颈癌是女性最常见的两种恶性肿瘤。在相关研究中指出，其发病呈现逐渐年轻化趋势，有数据显示，在所有乳腺癌患者中，小于40岁的乳腺癌患者约占14.9%，小于35岁的乳腺癌患者约占6.5%；年轻乳腺癌患者发病率每年增加约2%，疾病负担不断加重。

此次目录调整中，出现了不少针对乳腺癌、宫颈癌的药物。其中，用于治疗既往接受过含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌的双抗产品卡度尼利单抗注射液一年费用近50万元，在医保谈判前其主动将价格从13220元/125mg/瓶下调至6166元/125mg/瓶，降幅53.4%；作为去年炙手可热的ADC药物，国谈前主动降价用于治疗乳腺癌的注射用德曲妥珠单抗、注射用维泊妥珠单抗也进入此次目录。

“主动降价、积极准备”显示出药企对药品进入医保目录的态度与决心，各类药品此番进入医保目录，将会惠及到更多的患者。

四

“让患者用得上、用得起”

——保供保质保量双向奔赴

“药品通过谈判纳入医保目录，不是目录调整的终点而是起点，最终目标是让参保人买得到、用得上、能报销。”国家医保局有关负责人表示，2024年申报医保的目录外药品数量为249个，创近三年来最高。

新药创新的价值正在越来越得到关注。从去年开始，医保部门在药物评审中新引入了药品分类方法，即基于临床价值分为突破、改进、相当、不及4种，保基本、促创新的总体基调不变。此次国谈对临床数据、试验数据等的真实可靠性要求更加严格，也意味着对创新药进目录门槛更高。

医保目录调整纳入更多性价比更优的药品，实现“提质不提价”。在不显著增加基金支出的前提下，将更多填补目录、保障短板、提升疗效的品种纳入目录，能够提升保障水平，更好满足广大参保人对新药好药的期待和向往。据国家医保局公开数据可知，今年目录调整范围以新药为主，新增的91种药品中有90种为5年内新上市品种。国家医保局将包括1类化药、1类治疗用生物制品、1类和3类中成药在内的“全球新”作为重点支持对象，确保“好钢用在刀刃上”。新增91种药品中38种是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。在谈判阶段，创新药的谈判成功率超过了90%，较总体成功率高16个百分点。

此外，本次目录调整在肿瘤、糖尿病、精神疾病、抗感染等领域都有疗效更佳、依从性更好的药品被纳入目录，同时保证了价格和费用基本相当。目录中一款治疗重性精神病的药品棕榈帕利哌酮酯注射液（6M）备受关注，一针可以维持半年，与原来每个月需要注册注射一次的药品相比，能够大大提升患者的依从性，减轻医疗费用负担。据测算，谈判后其疗程费用相比原有月制剂低30%以上，实现了提质不提价。总体来看，在基金可承受的情况下，今年医保药品目录的保障水平得到稳步提升，将取得较好的社会效益。

而为了解决创新药“进医保不进医院”难题，国家医保局落实谈判药品直接挂网、信息系统调整等措施，协调定点医疗机构做好联动，指导各地完善“双通道”机制，以便进一步提高谈判药品的可及性。

每年的医保目录调整都是行业关注的年度盛事，国家医保局此前通知，新版药品目录将于2025年1月1日起正式实施。

来源 | 中国医疗保险 李亚 乔乔

编辑 | 刘莹 高鹏飞

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