单链重组因子VIII可有效控制出血

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A型血友病是一种经典的遗传疾病，当患者（主要是男性）的体内缺乏合成正常关键凝血因子VIII的基因时，就会出现严重凝血障碍，导致出血不止。在所有血友病患者中，A型血友病是最为常见的类型。单链重组因子VIII （rVIII）是一种单个多肽链带有截断B域，其允许共价桥的因子VIII重链和轻链连接，VWF具有更高的亲和力稳定的因子VIII和从而降解它。

最近，发表于《Blood》杂志上的一项1/3期研究探讨了单链重组因子VIII用于出血事件、常规预防以及手术预防的安全性和有效性。该研究纳入的受试者为年龄≥12岁的重型A血友病患者（内源性FVIII <1%）。受试者被随机分配至按需治疗组或预防治疗组。

总共175名患者满足纳入标准，其中173名患者接受了单链重组因子rVIII治疗（预防组146名；按需组27名）。总累积暴露为14306暴露天数（EDs），其中120名受试者超过50EDs，52名受试者超过100 EDs。研究人员评估了835个出血事件经治疗后的止血疗效，约93.8%为优秀或良好。在所有的预防治疗组中，中位年自发出血率为0.00 （Q1，Q3：0.0，2.4），中位总体年自发出血率（ABR）为1.14（Q1，Q3；0.0，4.2）。所有大手术的外科止血优秀或良好。所有患者未产生FVIII抑制剂。

该研究表明，单链重组因子rVIII用于外科手术止血和出血控制，疗效显著；用于预防治疗时，ABR很低，并且具有良好的安全性。

医脉通编译自：Efficacy and safety of rVIII-SingleChain: results of a phase 1/3 multicenter clinical trial in severe hemophilia A.Blood 2016 

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