重磅新药伊布替尼获FDA批准治疗慢性移植抗宿主病
近日（8月3日），美国食品药品监督管理局（FDA）批准了伊布替尼（ibrutinib）用于治疗一次或多次治疗失败后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）成年患者，并且这是美国FDA批准的治疗这一疾病的首款疗法！
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是目前治疗造血系统恶性肿瘤、某些遗传性及骨髓衰竭性疾病的重要手段，但移植物抗宿主病（GVHD）仍是患者死亡的重要因素之一，尤其cGVHD已经严重影响了患者生活质量和长期生存。据估计，大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者，会出现cGVHD症状。
伊布替尼是一种口服靶向制剂，可选择性地抑制布鲁顿酪氨酸激酶（BTK），已获批用于慢性淋巴性白血病（CLL）、华氏巨球蛋白血症（WM）、边缘区淋巴瘤（MZL）、以及套细胞淋巴瘤（MCL）等疾病。
FDA此次批准是基于一项单臂临床研究。该研究共纳入42例cGVHD患者，既往标准治疗后症状均未缓解，并且多半患者存在多个器官cGVHD受累。中位随访14个月。总有效率为67%，21%的患者达到完全缓解，48%的患者症状改善持续5个月以上，存在多器官受累的患者也表现出有效性。该疗法的安全性也得到了评估。
综合考虑后，FDA决定扩大伊布替尼的适应症，使其成为首款治疗cGVHD的新药。在获批前，针对这一新药申请，美国FDA曾授予伊布替尼孤儿药资格、突破性疗法认定、以及优先审评资格。
专家表示，大多数患者在诊断为cGVHD之前已接受过血液相关疾病的治疗，这一批准将成为这类初治失败的cGVHD患者的新治疗选择。
参考文献：
1. FDA approves treatment for chronic graft versus host disease
2. FDA green lights first treatment for chronic GvHD
医脉通血液科
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