重磅│FDA批准全球第二款CAR-T疗法上市！
10月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Kite制药Yescarta （axicabtagene ciloleucel，KTE-C10）——细胞基因治疗，用于治疗其他疗法无效或既往至少接受过2种方案治疗后复发的特定类型的成人大B细胞淋巴瘤患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、转化型滤泡性淋巴瘤、原发纵隔B细胞淋巴瘤，不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的治疗。Yescarta是首款被批准用于治疗特定类型非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma，NHL）的基因疗法。
FDA局长Scott Gottlieb博士表示，这标志着在全新的严重疾病的治疗模式上又开拓出另一个里程碑。在刚刚过去的几十年中，基因治疗从一个概念演进成一种可实际操作的治疗手段，用以治疗难治且致命的癌症。此次批准证明了这个充满希望的新医学领域的持续势头。Scott Gottlieb同时也表示，将致力于支持和帮助加快这些产品的发展，并将很快发布一项全面政策，以解决如何计划支持发展基于细胞的再生医学。这个政策也将解释未来如何在突破性的CAR-T细胞疗法和其他基因疗法中应用加速项目。另外，也将继续支持基于这些新科学平台的安全有效疗法的高效开发。
弥漫性大B细胞淋巴瘤（Diffuse large B-cell lymphoma，DLBCL）是成人中最常见的NHL。美国每年约有72000例NHL新病例被确诊，其中DLBCL约占1/3。
FDA生物制品评估和研究中心（CBER）的Peter Marks博士表示，Yescarta的获批使CAR-T细胞疗法能用于治疗几乎无其他治疗选择的癌症患者——这些淋巴瘤患者对先前接受的治疗方法无反应。
Yescarta的安全性和有效性在一项纳入100多例复发或难治性大B细胞淋巴瘤的多中心研究中得到证实，完全缓解率达51%。在这项关键性研究中，Yescarta治疗了101例患者，约72%的患者出现肿瘤萎缩，约50%的患者在治疗8个月后无任何疾病迹象。
Yescarta的药品标签中带有细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性的黑框警告，提示Yescarta治疗会发生高热和流感样症状。其他副作用包括严重感染、低血糖和免疫系统减弱。治疗的副作用通常出现在前1~2周内，但后期后可能也会出现一些副作用。
考虑到CRS风险和神经毒性，Yescarta的批准伴有风险评估和减轻策略（REMS），以确保安全用药（ETASU）。
为了进一步评估长期安全性，FDA要求相关生产厂家开展涉及经Yescarta治疗的患者的市场后观察研究。
FDA授予优先审查和Yescarta突破疗法。同时，Yescarta也获得孤儿药资格，激励、帮助及鼓励罕见病药物的发展。
对于CAR-T疗法而言，2017年无意是至关重要的一年。7月12日，美国FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）召开针对CAR-T疗法CTL-019（tisagenlecleucel）的评估会议，最终以10:0的投票结果一致推荐批准此疗法上市，成为全球首次。
FDA肿瘤药物专家咨询委员会现场
加上这次，FDA连续批准两款CAR-T疗法上市，无疑为广大难治性癌症患者带来了光明。我们共同期待，CAR-T这一疗法将会不断地突破，以更高的疗效和更低的毒性，造福更多的患者。
医脉通编译自：FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.FDA.2017
医脉通血液科
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