利器 | 收集制定市场准入策略的三大证据

“市场准入”在药品及医疗器械领域已成为整体市场规划、临床发展战略、卫生经济评估、定价策略及实现市场认可的同义词。收集充足的产品研究资料和多方证据，用于支持和推动市场准入策略的实施，提高与监管机构和支付报销决策机构的对话力度，绝对是在制定市场准入策略之前必做的磨刀工。

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临床研究证据

市场准入策略的奠基石

市场准入策略的关键是向各层决策者展示新技术、新产品的价值，而临床价值是建立价值主张的基础。监管部门、政府和（或）付费方关心的重点是基于临床价值为基础的支付报销和处方决定，他们在监管和支付报销审批过程中要求呈现的产品临床研究证据归纳如下：

• 系统性分析与文献分析综述；

• 确认包括随机对照临床试验原始数据的荟萃分析（又称Mata分析），对对照试验结果及原始数据的综合分析，不但包括数据结合，而且包括结果的探索和评价。

• 基于历史对照组系列分析。

• 病理对照观察性研究（采用流行病学调研方法），非随机对照实验研究控制。

• 利用计算机数据库模型（如临床和经济学模型）。

• 临床病理报告（病例分析）。

• 专家意见（如德尔菲小组，Delphi panel）。

表1. 对监管机构和支付报销决策机构在临床和经济证据方面的要求

要求	注册监管机构	支付报销决策机构
评估范围	申请上市产品的效益-风险评估	疾病治疗的相对疗效-疗效支付决策
人群目标	高度重视（明确定义内的病人群），注重功效	强调注重内部或外部实际效益
比较对象	对提交的新药申请FDA通常要求一个以上的随机、多中心、安慰剂对照试验。EMA要求一个现行的比较（标准治疗），只要在没有可用的药品上市时接受安慰剂治疗	通常倾向于与现行的黄金治疗标准进行比较，但不同国家往往要求不同相关治疗标准
证据需求	大多数需要随机临床试验RCT的数据	接受随机对照试验RCT，观察性研究结果及数学模型的数据
临床指标	临床及实验室指标	临床及实验室病人报告结果PRO等指标

经济学证据

药物经济学研究和模型

药品/医疗器械市场准入策略必需用到经济学的意义在于：

① 新药的审批及报销，在药物上市或获得报销前需要有关政府部门提供经济学评价的证据，通过比较不同治疗药物或方案的成本-效果分析评价，显示新药是“物有所值”。

② 即使药物已经进入市场，也需要继续提供对药物上市后的评价，包括新药大规模的临床使用后没有发生药物不良反应的情况和在真实世界治疗的效果。

③ 上市前后需要有新药的定价研究。

④ 市场准入后希望能将新药列入国家的基本药物目录EML或医疗保险的药品报销目录RML，申请医疗保险对新药的补偿。

⑤ 为医院制定用药处方集目录服务。

⑥ 推广合理用药。

⑦ 控制药物费用的增长。

⑧ 进行全面的药物政策研究。

从全社会角度来进行药物经济学的研究、成本的考虑是最全面的。总结常见的几种经济学研究设计方案各自的优缺点如下。

表2. 各种经济学研究设计方案的优缺点

研究设计方案	优点	缺点
利用临床试验报告或荟萃分析	资料丰富	缺乏成本数据；有时没有个体数据，只有合计数据
回顾性研究	快速方便、省时省力	回顾收集的成本数据偏倚大，不能计算间接成本和效用
数据库，病例研究	快速方便、省时省力，较高的数据可信度	需要数据库及获得病例资料
模型研究	简便易行	结果取决于各种参数的准确度
药物经济学与临床试验平行研究	良好的信度和内部效度，省时省力	外部效度低
前瞻性药物经济学试验	最可靠、外部效度高	费时费力

社会学证据

强调社会效益的重要性

一个新产品的价值不仅表现在它的临床疗效和经济上，还需要具有重要的社会价值。这不仅涉及伦理观念，而且关系到每一个病人都应该享有的公平、公正和维护自己健康的权益。

图1. 从经济价值和社会价值来考虑药物的性质

药品社会学价值的内涵是非常广泛的。例如：

①从疾病角度来考虑，如疾病的而严重性（高死亡率）、罕见病、儿童疾病、肿瘤；

②从人生最后2年的终末期生命角度考虑，能否通过药物治疗至少能延长3个月的寿命；

③从药物的创新对人类贡献角度考虑，如新药能否解决临床为未满足的需要，治疗创新的角度（个性化治疗），是否是一种替代的治疗方法等；

都将是药品社会学评估应该综合考量的问题。

参考资料：宣建伟.《药物市场准入—从理论到实践》. 复旦大学出版社. 2015.10.1.

作者简介：

宣建伟 博士

中山大学药学院医药经济研究所所长

美国佛罗里达州立大学药学院博士生导师/教授

长期从事卫生经济学、卫生政策、市场准入与结果研究，拥有超过20年的国际企业管理与全球团队领导经验，如辉瑞、葛兰素史克等，领导多个全球卫生经济与市场准入小组开展工作，研究结果应用在许多国家用于制定国家医疗政策、制定药品处方报销和政府的决策。

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该课程由《药物市场准入——从理论到实践》一书主编 宣建伟博士 担纲课程主席，课程紧扣中国医药行业市场准入的当前环境，瞄准国内市场准入领域发展趋势，聚焦卫生健康领域，针对如何设计各种医疗技术、药品和医疗器械的“市场准入”策略进行详尽探讨。在政策变革期，把握方向，瞄准未来，先行一步！

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