新闻 | “罕见病药品附条件批准的科学考量研究”课题中期会召开

2020年11月27日，“罕见病药品附条件批准的科学考量研究”课题中期会召开，课题组专家就课题研究的阶段成果和存在问题进行了汇报和讨论，并明确了下一阶段完善方向。

“罕见病药品附条件批准的科学考量研究”课题于2020年7月22日开题，课题旨在以罕见病患者用药可及性为核心目标，通过对国内外罕见病药物的监管法规、技术要求及批准案例的对比分析研究，形成“我国罕见病药品附条件批准的科学考量”建议。课题组按计划开展课题研究，现各小组阶段性研究工作已基本完成。

会议就现阶段研究成果及研究中存在的困难和问题进行了汇报和讨论，主要包括国内外罕见病有条件批准相关法规政策、国内外罕见病有条件批准上市产品清单以及罕见病药物运用真实世界数据获得批准的案例研究等。在课题负责人陈晓媛博士（清华大学医学院研究员，临床试验中心执行主任，亦弘商学院研究员）的主持下，与会成员就各小组的汇报进行了深入讨论并提出完善建议。会议明确了下一阶段研究工作安排。

课题在推进过程中将会采取问卷调研、专家访谈等多种研究方法，敬请业界同仁关注和参与！

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