Askbio的AAV基因治疗获FDA快速通道认定，用于治疗肢带型肌营养不良症丨医麦猛爆料
2021年6月29日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年6月28日，拜耳AG的全资独立运营子公司Asklepios Bio Pharmaceutical（AskBio）宣布，LION-101基因治疗计划已获得FDA授予的快速通道认定。
LION-101是一种以新型重组腺相关病毒(rAAV)为载体的基因疗法，以一次性静脉输液的给药方式治疗2I/R9型肢带型肌营养不良症(LGMD2I/R9)患者。
FDA最近批准了LION-101的一项研究性新药(IND)申请，授权该公司开展一项1/2期多中心研究，在确认基因型为LGMD2I/R9的成人和青少年受试患者中评估单次静脉(IV)输注LION-101的安全性、耐受性和有效性。AskBio计划在2022年上半年启动该1/2期临床研究给药。
AskBio联合创始人兼首席执行官SheilaMikhail说：“FDA对LION-10的快速通道认定是该项目发展的重要一步，也表明LGMD2i/R9患者面临的巨大负担得到了明确认识。我们期待用这种新疗法启动临床试验，希望能为LGMD2I/R9社区中患有这种破坏性疾病的患者和家庭带来新的治疗选择。”
关于肢带型肌营养不良症(LGMD)和肢带型肌营养不良症2I(LGMD2I/R9)
肢带型肌营养不良症(LGMD)是一类罕见的肌肉萎缩疾病。受影响最严重的肌肉是最靠近身体的肌肉（近端肌肉），特别是肌肉肩部、上臂、骨盆区域和大腿。
2I型肢带型肌营养不良症(LGMD2I/R9)是LGMD的一种形式，由FKRP基因突变引起。LGMD2I/R9患者通常在儿童期晚期出现发病体征和症状，可能包括跑步和行走的困难。随着时间的推移，症状逐渐恶化至严重残疾。目前尚无改变疾病进展的治疗方法。
关于AskBio
AskBio成立于2001年，专注于治疗性基因疗法的开发和递送，其动态AAV技术平台和治疗药物管线为患有罕见且通常无法治疗的遗传性疾病的患者提供服务。该公司由AAV大牛Jude Samulski博士与肖啸博士、Sheila Mikhail博士联合创立。
AskBio目前的管线包括神经肌肉疾病、中枢神经系统和心血管疾病的领域。
▲ AskBio的研发管线（图源：官网）
AskBio专有的Pro10™是一种通用系统，可以产生所有血清型和嵌合形式的AAV。Pro10™系统的病毒载体产量可达10^17。基于质粒转染的主细胞库在开发的早期研究阶段提供成本和速度优势，Pro10™具有可扩展的特性，其足以支持持续的长期临床开发需求，进而使得在早期转化为临床产品开发，且不必更换试剂或基础制造方法。
AskBio还拥有广泛的AAV衣壳和启动子库，已经产生了数百个专有的第三代AAV衣壳和启动子。目前，AskBio在AAV生产，嵌合和自互补衣壳等领域拥有500多项专利。
2020年10月，拜耳公司宣布同意将以40亿美元收购Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）。
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参考资料：
1.https://www.prnewswire.com/news-releases/askbio-receives-fda-fast-track-designation-for-lion-101-a-novel-investigational-aav-gene-therapy-for-the-treatment-of-limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2ir9-lgmd2ir9-301320701.html