Disorder，PTSD）。一项发表在The

https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf.2.World

百泽安®作用机制（图片来源：参考资料1）为了加深对免疫检查点抑制剂用于实体瘤和血液瘤的研究，百济神州正在对百泽安®进行单药及联合疗法临床试验，其中包括

Technologies(AGT)宣布其1期临床试验已完成首次患者给药。该临床试验旨在评估细胞基因治疗产品AGT103-T的安全性。AGT103-T富含具有HIV特异性和抗性的CD4

sink）效应”的特点，从而大大增强了双靶点针对肿瘤的特异性协同效应。6MW3211迈威生物的6MW3211是基于其双特异性抗体开发平台自主研发的抗CD47/PD-L1双特异性抗体，可同时阻断

editing系统成功靶向插入bsd基因，并通过基因插入补全缺失部分基因片段的EGFP基因，在多个内源性位点上均实现了高效靶向插入DNA，并且其编辑的副产物占比极低。同时，证实了GRAND

PNP水凝胶的制备（图片来源：参考资料1）▲

Bio基因电路技术应用于开发BlueRock下一代工程化细胞疗法。同时，这项合作还将进一步巩固拜耳在细胞与基因治疗领域的战略布局。值得一提的是，今年1月，在拜耳公司的支持下，Senti

NK”细胞在体外和体内异种移植的小鼠模型中均显示出对多种实体瘤更强的杀伤能力，其作为一种潜在的细胞治疗产品，可以提高对实体瘤的疗效。▲图片来源：“Super

周，他们检测发现了在移植睾丸的输精管中示踪基因的表达。与此同时，在组织切片中，他们也观察到圆形精子细胞和成熟精子，这些结果表明，多能干细胞诱导的雄性PGCLCs可以在体内完成精子的发生和成熟过程。▲

mRNA的神经胶质瘤外泌体，但在健康对照组中则没有；并且在胶质瘤切除2周后，没有在患者血液中检测到含有EGFRvIII

News/--近日，全国多地爆发新一轮新冠疫情，抗疫形势越发严峻。但在4月5日，清华大学和佛山科学技术学院在Nature

News/--2022年4月6日，开拓药业正式公布了其自主研发的新冠口服药普克鲁胺治疗轻中症非住院新冠患者III期全球多中心临床试验

根据辉瑞发布的财报，2021年全年，辉瑞营收813亿美元，其中，新冠疫苗Comirnaty总营收达到368亿美元。2022年，辉瑞预计从新冠业务获益540亿美元，提高了对新冠疫苗Comirnaty

CAR-T细胞均显示出肿瘤抑制效果。这为探索一类新的肿瘤抗原开辟了道路，这些抗原虽在正常细胞中表达，但也避免了CAR-T细胞的攻击，为开发更安全的实体瘤免疫疗法提供了重要线索。推荐阅读：Carl

T细胞、Th1和Th17细胞）的活化和增殖，并下调IL-1β和IL-6的释放；反之，促进抗炎细胞（如M2巨噬细胞和Tregs）的增殖，并上调抗炎细胞因子的释放；从而发挥免疫调节功能。▲

Delta疫苗产生的中和抗体有着较广谱的保护性Omicron疫苗产生的中和抗体不能中和原始毒株和Delta毒株

助力基因治疗——SCIEX质谱和毛细管电泳技术多重表征方案▼3月31日，广州，病毒递送载体AAV的质控挑战主题沙龙▼7月1日-3日，上海，2022上海国际生物创新药产业博览会

助力基因治疗——SCIEX质谱和毛细管电泳技术多重表征方案▼3月31日，广州，病毒递送载体AAV的质控挑战主题沙龙▼7月1日-3日，上海，2022上海国际生物创新药产业博览会

T细胞产品ImmuniStim®用于早期治疗COVID-19的1/2期人体试验。ImmuniStim®源自TCB符合GMP标准的同种异体细胞库，使用公司专有的细胞扩增工艺和CryoTC®

批准，CARVYKTI®（Cilta-cel，西达基奥仑赛）将成为传奇生物首个获得EMA批准的产品。当地时间2022年3月25日，传奇生物（NASDAQ:

cancer）总体而言，该研究表明，CDH17是神经内分泌肿瘤、胃肠道癌症和其他表达CDH17实体瘤的有潜力靶点，有望进一步作为过继免疫治疗进行开发。论文的通讯作者、宾夕法尼亚Abramson

18.2（在胃癌和非小细胞肺癌中过表达）、GPC3（在肝细胞癌中经常过表达）。公司目标是在2023年末或2024年初提交这些项目的IND申请。▲

T细胞组成，经过大量的扩增和活化，然后进行纯化并配制用于输注给患者。供体的选择是基于一些标准，这些标准旨在确保细胞是癌细胞的强力杀手，而且与患者自身的细胞相比，供体可以成为更有效、更稳定的治疗手段。

News/--2022年3月17日，据国家药监局药品审查中心（CDE）官网公示，南京北恒生物科技有限公司（以下简称“北恒生物”）自主研发的“CTA101

T细胞组成，经过大量的扩增和活化，然后进行纯化并配制用于输注给患者。供体的选择是基于一些标准，这些标准旨在确保细胞是癌细胞的强力杀手，而且与患者自身的细胞相比，供体可以成为更有效、更稳定的治疗手段。

Capital和美国启明创投牵头的5300万美元A轮融资，旨在推进体内CAR-T疗法的开发。Umoja的新疗法由三部分组成：首先，VivoVec平台可以通过人体淋巴系统在体内直接产生抗癌细胞

所有患者均接受淋巴细胞清除方案，包括30mg/m2氟达拉滨+300mg/m2环磷酰胺，然后单次输注P-PSMA-101。患者接受了大量的预治疗，平均接受了七线治疗，自诊断以来的中位时间为6.4年。

T细胞不仅能够被激活以立即有效地杀死肿瘤细胞，而且它们还具有促进级联反应的潜力，通过细胞因子释放和抗原呈递触发先天性和适应性免疫细胞，产生免疫记忆，诱导有效且持久的抗肿瘤反应。更重要的是，γδ

Bio官网）参考资料：医药笔记《国内第2家：君赛生物申报TIL疗法》声明：本文涉及内容仅用于探究生物医药前沿进展，不构成任何医疗指导，如有需求请前往正规医院就诊。

2022年2月8日/医麦客新闻

凭借自主知识产权的Invir.IO™平台，Transgene公司正在其病毒载体工程专业技能的基础上，设计新一代多功能溶瘤病毒。Transgene目前正在利用Invir.IO™平台与阿斯利康合作。

News/--近日，REGENXBIO宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准其研究性新药GRX-202的IND申请，GRX-202是一种潜在的一次性基因疗法，通过使用其专有的NAV

“信达生物”），一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、代谢疾病、自身免疫等重大疾病的创新药物的生物制药公司，今天联合宣布，驯鹿医疗与信达生物制药授予Sana其经临床验证的全人源

罕见病治疗一直都是国际难题，目前仅有5%的罕见病存在有效治疗方法，但大多成本高昂。近年来，基因治疗技术在遗传性罕见病的研究中取得了重大进展，为彻底治愈疾病提供了可能。

GMP要求的细胞制品生产车间及QC检验室建设，以及加快其他创新产品及管线的研发。霍徳生物于2017年在中国杭州成立，一直致力于为患者打造最先进的iPSC衍生细胞治疗产品。➤

BiogenLuxturna成功上市后，诸多行业巨头都将目标投向了眼科AAV疗法，渤健（Biogen）也是其中之一。2019年3月，Biogen宣布以8.77亿美元的价格收购Nightstar

Ltd.），以收购上海和深圳CAR-T细胞疗法和制造资产的所有权，用于在大中华区开发实体瘤细胞疗法并实现商业化。2019年5月21日，EXUMA在2019年德国癌症免疫疗法协会（the

T细胞结合抗体来了！拥有多重抗肿瘤功能丨医麦猛爆料2021年10月，武田制药有限公司宣布完成对免疫治疗公司GammaDelta

Therapeutics官网）迄今为止，大多数CAR-T疗法都是基于病毒制造产生的，因此存在许多固有问题，包括患者安全问题、有限的遗传物质装载量以及最终产品的不良表型。非病毒piggy

Homans（图片来源：Lyell官网）除此之外，Lyell有望在2022年底之前为TIL和合作的TCR项目提交另外三个

陈泓序将为大家系统地介绍毛细管电泳技术在核酸药物分析中的应用，特别是核酸药物的研发和质控中的具体检测项目和分析流程。Beckman

iPSC细胞具备无限增殖能力、作为细胞疗法的原材料可提供大量细胞来源、能够逾越供体细胞来源及细胞体外扩增能力的限制，为分化成特殊类型的细胞和开发“现货型”细胞疗法创造了潜在的无限细胞来源。

Behring负责AMT-061c的监管提交和商业化。此前，AMT-061已被美国食品和药品监督管理局（FDA）授予突破性治疗称号，与此同时获得欧洲药品管理局优先药物（PRIMR）监管主动权。CSL

间皮素是一种存在于正常间皮细胞上的分化抗原，在正常组织中很少表达，但在侵袭性实体瘤细胞表面均有高表达，包括间皮瘤、三阴性乳腺癌、食道癌、胰腺癌和非小细胞肺癌。因此间皮素是癌症治疗的重要靶点。

Pharmaceuticals（以下简称“Ionis”）就一款在研反义寡核苷酸（ASO）产品“Eplontersen”（旧称IONIS-TTR-L

T细胞疗法ADI-001治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，在一项剂量递增1期临床试验获得的积极中期数据。该研究旨在评估ADI-001的安全性和耐受性。截至

cilta-cel结构示意图（图片来源：传奇生物公司官网）该申请是基于在美国和日本进行的1b/2期CARTITUDE-1研究的结果。根据2021

CAR-T细胞的广泛DNA甲基化重编程发生在输注后。在进行基因集富集分析（GSEA）时，与第2周和第3周样本相比，第1周样本对未甲基化区域的富集程度要高得多。数据表明，在一段时间内患者会出现

图片来源：Science除了Dyno公司，也有其他公司尝试设计新的AAV。今年5月初，基因技术公司Affinia