2021年12月7日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日（2021年12月6日），传奇生物（NASDAQ: LEGN）宣布，其合作伙伴杨森制药有限公司（Janssen）向日本厚生劳动省（MHLW）提交西达基奥仑赛的新药申请（NDA）。西达基奥仑赛（cilta-cel）是一款在研的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。这款CAR-T疗法由南京传奇生物和杨森（Janssen）公司合作开发，目前正在接受包括美国和欧洲在内的全球多个卫生当局的监管审查。西达基奥仑赛结构新颖，含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加其靶向癌细胞的综合能力。西达基奥仑赛具有临床用药剂量更小，使用安全性高、疗效优异等优势。
▲ cilta-cel结构示意图（图片来源：传奇生物公司官网）
该申请是基于在美国和日本进行的1b/2期CARTITUDE-1研究的结果。根据2021 ASCO大会上发表的结果，在中位18个月的随访时间内，西达基奥仑赛对于既往多重治疗的多发性骨髓瘤患者显示了快速、深度和持续的缓解，ORR为97.9%，sCR达80.4%。另外，西达基奥仑赛安全性可控，无新的安全性信号出现。除了1b/2期研究CARTITUDE-1外，目前西达基奥仑赛治疗多发性骨髓瘤的临床研究CARTITUDE-2和CARTITUDE-4也正在进行中。
西达基奥仑赛重要节点事件
2017年12月，传奇生物与强生旗下Janssen Biotech公司签订了独家全球许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。
2018年西达基奥仑赛疗法获得中国国家药品监督管理局首个CAR-T临床试验申请（IND）批件和美国FDA的IND批准。
2019年西达基奥仑赛获得欧洲药品管理局优先药物认定（PRIME）资格及美国FDA授予的突破性疗法认定。
2020年12月，Janssen Biotech公司向美国FDA提交生西达基奥仑赛BLA。
2021年5月，西达基奥仑赛获FDA优先审评获资格。
2021年11月，FDA延迟西达基奥仑赛PDUFA目标日期。上个月，FDA延迟西达基奥仑赛PDUFA目标日期，但并未获要求公司提供额外临床数据。其顾虑可能是考虑到CAR-T细胞疗法作为目前最为前沿和新型的技术，具有不同于传统药物的复杂性，审查和监管需要更加细致和谨慎。目前，全球范围内，除国内近期获批的两款CAR-T产品：复星凯特的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）外，还有5款CAR-T产品已被批准上市，包括诺华的Kymriah、吉利德子公司Kite制药的Yescarta和Tecartus、百时美施贵宝（BMS）的Liso-cel以及百时美施贵宝（BMS）和Bluebird共同研发的Abecma。而西达基奥仑赛距上市仅一步之遥，有望很快成为下一款获批上市的CAR-T产品。
参考资料：
1. 南京传奇生物《速递 | 西达基奥仑赛在日本提交新药申请，用于治疗多发性骨髓瘤》