新冠防控期罕见病药物援助项目进展｜第二期
中国罕见病联盟联合北京病痛挑战公益基金会，启动“新型冠状病毒防控期间罕见病患者用药援助项目”，收集患者紧急用药需求，协调各方，努力保障患者在非常时期得到持续药物治疗。
已有解决方案的需求如下：
病种 | 涉及人数 | 涉及药品 |
天使综合征 | 3人 | 左乙拉西坦口服溶液 |
肢端肥大症 | 22人 | 注射用醋酸奥曲肽微球 注射用醋酸兰瑞肽 甲磺酸嗅隐亭片 |
系统性硬化症（硬皮病） | 112人 | 复甦片 复松片 复康片 依巴斯丁片 白芍总苷胶囊 |
特发性肺纤维化 | 1人 | 复甦片 |
特发性肺动脉高压 (含肺动脉高压) | 6人 | 马昔腾坦片 安立生坦片 |
进行性肌营养不良 | 1人 | 法莫替丁片 |
多发性硬化 | 8人 | 特立氟胺片 |
庞贝病 | 2人 | 注射用阿糖苷酶α |
血友病 | 30人 | 凝血八因子 凝血九因子 人凝血酶原复合物 |
丙酸血症 | 1人 | 左卡尼汀口服液/注射液 |
成骨不全症 | 1人 | 注射用帕米膦酸二钠 |
肝豆状核变性 | 1人 | 青霉胺片 |
先天性肌无力综合征 | 1人 | 盐酸麻黄碱注射液 |
重症肌无力 | 1人 | 甲氨蝶呤片 |
Erdheim-Chester病 | 1人 | 注射用重组人干扰素α2a |
甲基丙二酸血症 | 1人 | 专用配方奶粉 |
尼曼匹克 | 1人 | 碳酸锂片 |
白塞氏病 | 2人 | 注射用重组人干扰素α2a |
Majeed综合征 | 1人 | 阿那白滞素（Anakinra） |
戊二酸血症I型 | 1人 | 左卡尼汀口服液 |
总计 | 197人 |
疫情之下，罕见病群体用药难凸显
根据项目组十余天来收集申请的情况，目前，罕见病病友面临的典型困难包括：
就诊难，导致取药难，很多病友需要在固定医院进行诊断、取药，因各地交通不便，加之患者本身抵抗力差不便出行，许多病友无法按时复诊、拿药；物流受阻，部分原先邮寄购药的病友无法购药；药品支付问题，湖北尤其突出，疫情期间，为避免交叉感染，且湖北许多大医院成为发热定点医院，患者无法在医院进行就医，通过普通药房拿药，导致患者无法享受医保报销，负担较重。
无法用药，对病友造成了较大影响。如天使综合征、丙酸血症病友，一旦断药，孩子会出现生命危险；血友病病友一旦出现出血，轻则造成局部功能损坏，若出现颅内出血则危及生命；肢端肥大症患者，易产生肢体疼痛等症状，十分痛苦。
众志成城，多方合力抗疫助“罕”
中国罕见病联盟、病痛挑战基金会的援助项目工作人员，对收到的申请信息进行归纳整理后，力争以点带面，系统性解决某一病种或某一地区病友的问题。
针对患者异地无法正常就诊、取药的情况，联系医院协调开药，积极沟通当地医药销售渠道，提供病友就近获得药物的信息；
针对患者无法外出、物流不便等情况，主要联系DTP药房（药物直送平台），如有存货，争取配送，如无存货，会联系药企和配送公司进行协调；
针对无法购买医保报销药品的患者，联系药企和医院，梳理出能开具医保长处方的医院信息，供患者使用，并及时跟进医院是否药品充足。
在已解决的案例中，硬皮病群体的解决过程比较有代表性。
硬皮病群体所需的一种药物为北京协和医院自制药，只能在北京协和买到。通过中国罕见病联盟与北京协和医院各科室、重点医生的沟通协调，开通协和硬皮病外地病友急需用药绿色通道，在核实患者病例资料、用药需求的基础上，通过远程加号的方式，由志愿者集中为病友拿药，第一批成功为56名病友取药，第二批80余位病友，取药正在筹备中。
（志愿者为病友集中拿药）
（收到药物的病友）
疫情之下，众志成城，项目启动以来，从病友组织、医院、医生到企业等各界伙伴倾力支持，许多机构听说后，主动提供帮助。往往为了解决一个患者的用药需求，工作人员联系医院、协会、医药企业、商业公司、DTP药房，各方纷纷热心伸出援手，大家合力解决问题。
特别鸣谢以下单位和个人对本项目的大力支持：
北京协和医院
延安延大附院东关分院
北京协和医院 张涛医生
荆州第一人民医院
中国医药创新促进会
中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）
上药康德乐(湖北)医药有限公司
华润医药集团有限公司
上海上药信谊药厂有限公司
华兰生物工程有限公司
西安杨森制药有限公司
北京诺华制药有限公司
赛诺菲中国
葛兰素史克中国
优时比中国
武田中国
辉瑞中国
上海罗氏制药有限公司
益普生中国
沈阳三生制药有限责任公司
山东泰邦生物制品有限责任公司
东北制药集团股份有限公司
吉瑞医药（中国）有限公司
上海联影医疗科技有限公司
国药控股湖北国大药房有限公司
深圳信立泰药业股份有限公司
华润湖北金马医药有限公司
上药科园信海医药湖北有限公司
硬皮病关爱之家
天使综合征之家
垂体瘤GH病友会
MMA&PA之家
铜娃娃罕见病关爱中心
北京白兰鸽白塞病罕见病关爱中心
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*本项目仅在疫情防控期间开展，中国罕见病联盟和病痛挑战基金会也将持续关注每一位患者的急迫需求，尽力保障患者持续用药治疗，开辟更多绿色通道和药物物流通路。
更多罕见病病友如遇到药物治疗困难，请及时填写需求登记，我们将第一时间解决并反馈。疫情当前，愿各方继续积极协作，以真正解决患者需求为先，携手努力，共克时艰，抗疫助“罕”，一个都不能少！
有需求的病友可通过以下方式联系我们：
联系人：北京病痛挑战公益基金会病友支持项目组
联系电话：400 040 8772 - 801
点击文末左下角阅读原文即可填写需求登记问卷。
中国罕见病联盟
北京病痛挑战公益基金会
病痛挑战基金会
病痛挑战基金会是北京市第一家关注罕见病领域的公益基金会，缘起于“冰桶挑战”，致力于支持罕见病病友的医疗康复，培育积极行动的罕见病自组织，搭建多方参与的平台，打造公众链接感强的品牌项目，推进罕见病问题的制度保障，解决罕见病群体在医疗康复、社会融入等方面的迫切问题，为其建立平等、受尊重的社会环境。
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