医保目录外罕见病药品应该如何保障？ | 大会报名进行中

目前，我国仍未建立起系统完善的罕见病用药保障机制，部分罕见病药物尤其是年治疗费用较高的罕见病创新药一时间还难以进入国家医保。在家庭支付能力不足的情况下，患者面临用不起药、无法足量用药的困境。

根据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，截至今年2月，基于《第一批罕见病目录》，共有24种罕见病的30种药物在国内上市但尚未纳入医保，其中有16种罕见病的全部治疗药物（共16种）均未纳入医保；而这16种药物中有13种药品年治疗费用多为几十万元到上百万，普通患者家庭难以负担，用药可及面临极大挑战。

为此，我们在2023罕见病合作交流会上设立了专题论坛——【支付保障】医保外罕见病多层次支付创新路径探索，邀请来自不同领域的专家学者，从国家顶层设计到地方具体实践的不同维度展开研讨，围绕“患者参与”，共同寻找目录外罕见病药品创新支付解决之道。

了解论坛二详细议程：

论坛二亮点

1	从国家顶层制度设计层面看，目录外罕见病药物保障有哪些可能的路径？ 2021年1月，国家医保局、财政部出台《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》。待遇清单制度的出台，对我国罕见用药保障政策，尤其是地方政策做了进一步的规范和要求。在待遇清单的制度背景下，有哪些可能的路径能够减轻目录外罕见病药物的经济负担？如何进一步探索落实罕见病用药保障机制？
2	从实践的层面看，目录外罕见病药物保障当前已经进行了哪些尝试？ 近年来，各地着重针对未纳入目录的罕见病高值创新药积极探索罕见病用药保障机制，一定程度上缓解了部分罕见病患者的高值药用药负担。目前有哪些保障目录外罕见病药物的尝试？其保障效果如何？这些尝试可以为国家层面制定罕见病专门保障政策提供什么经验？
3	多层次医疗保障体系中不同主体如何助力目录外罕见病药物保障？ 多层次医疗保障体系中，政府部门、医药企业、商保公司、民间慈善等不同主体如何助力目录外罕见病药物保障？通过制度红利，建立“国家罕见病保障基金”法人机构，是否是一个系统性、持续性的解决方案？各地如火如荼的“惠民保”（普惠性商业健康险）是否是一种行政与商业结合的成功探索？公益慈善力量又能如何减轻罕见病患者用药负担？
4	提升罕见病药物可负担性的境外经验有哪些？ 在提升罕见病药物可负担性，减轻罕见病患者经济负担方面，各国都有着国家层面的系统性探索。尽管各自的社会政治体制不同，医疗保障的体系也有较大差异，但各个国家和地区都是基于自身体制及资源禀赋，相应地采取本地化的管理模式。哪些经验可为我国政策制定者借鉴？这些实践如何与我国现有的多层次医疗保障体系融入结合？

论坛二参会嘉宾

 

朱坤

中国财政科学研究院社会发展研究中心副主任

中国财政科学研究院社会发展研究中心副主任，副研究员，主要从事卫生财政和医疗保障政策研究工作。先后承担国家自然科学基金、中国博士后基金和相关部委委托项目30余项，现为国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会成员。

 

郑秉文

中国社会科学院世界社保研究中心主任

第十三届全国政协委员，中国社会科学院政府管理学院，教授，博士生导师，中国社会科学院世界社保研究中心主任，中国社会科学院社保实验室首席专家，中国社科院郑州市人民政府郑州研究院常务副院长，二级研究员，政府特殊津贴享受者，人力资源和社会保障部咨询专家委员会委员，保监会重大决策咨询委员会委员，中国保险行业协会首席社保专家，在北京大学、中国人民大学、国家行政学院、武汉大学等十几所大学担任客座教授。研究领域主要为福利国家，社会保障制度比较，社保基金投资和企业年金、慈善公益等。发表论文、文章、内参等500多篇，英文论文十几篇，著述和译著十几种，合计900万字。

 

冯文猛

国务院发展研究中心研究员、研究室主任

先后负责完成了《2011/12中国发展报告：人口形势的变化和人口政策的调整》、《2013/14中国发展报告：中国农村全面建成小康之路》、“中国民生指数研究”、“中国医药卫生体制改革”等多个研究课题，作为主要执笔人之一受托完成了联合国开发计划署（UNDP）《2015/16中国人类发展报告：以社会创新实现包容性人类发展》等报告的撰写。

专著《中国的人口问题和社会现实》获日本村落研究学会（JARS）2009年度研究奖励奖；关于人口政策调整、医药改革的三篇报告，分获国务院发展研究中心2012年度、2015年度和2016年度优秀调研报告。协调完成的《2013/14中国发展报告：中国农村全面建成小康之路》获第七届“中国农村发展研究”奖。中文、日本和英文先后发表学术文章100余篇。

 

吴明

北京大学公共卫生学院卫生政策与管理系主任、教授

第十三届全国政协委员，北京大学公共卫生学院卫生政策与管理系主任、教授。主要研究方向为卫生经济和卫生政策。近5年作为课题负责人，主持研究了来自卫生部、劳动和社会保障部、科技部等政府部门、地方卫生局及国际组织或基金的课题32项。曾获北京市优秀教师、北京市先进工作者等奖励。兼任中国卫生经济学会副会长、北京市卫生规划与工程协会副会长、中国医疗保险研究会常务理事、中国卫生经济研究与培训网络执行委员会委员、卫生部新型农村合作医疗技术指导组专家、国务院城镇居民医疗保险评估组专家等。

 

张璐莹

复旦大学公共卫生学院副教授

管理学博士、复旦大学公共卫生学院副教授、硕士生导师。上海市浦江人才，美国斯坦福大学访问学者。兼任上海社区卫生协会机构管理与评估专委会副主任委员，上海市卫生与健康发展研究中心青年专家，中国社会保障学会医疗保障专委会委员，中国卫生经济学会医疗保险专委会委员、卫生技术评估专委会委员、青年委员会委员，《世界临床药物》杂志编委。主要研究领域为医疗保险、卫生经济与政策评价、社区卫生服务。主持国家自科基金、国家社科基金重大项目子课题、上海市社科基金、美国中华医学基金会、国家卫健委、国家医保研究院、上海市发改委等资助的多项研究。

 

范静

京东健康医药事业部数字营销部负责人

北京大学国家发展研究院MBA。有多年销售、市场、digital管理工作经验，曾任职于安斯泰来、施维雅、礼来、杨森等企业。

 

佳佳

PNH病友之家发起人、负责人

2007年起致力于PNH病友服务工作，2012年成立PNH病友之家，希望通过PNH病友之家这个平台，提高社会对PNH的认知，宣教PNH的治疗和护理知识，呼吁和争取社会对PNH群体的关爱，促进PNH相关的研究，推动相关保障政策的完善。

 

郭晋川

北京病痛挑战公益基金会信息研究总监

美国雪城大学麦克斯韦尔公民与公共事务学院MPA；美国密西根大学法学院格劳秀斯研究学者（Grotius Research Scholar），李侃如-罗睿驰中国研究中心休斯学者 （Hughes Scholar）；佛山市医疗保障协会首批专家；曾主持和参与联合国发展计划署（UNDP），国际劳工组织（ILO），欧洲联盟（EU）等国际组织支持和开展的国内疾病患群体研究和社区发展项目。2020年加入病痛挑战基金会，负责政策和信息研究工作，主持参与执笔了《2020罕见病医疗援助工程多方共付实践报告》、《普惠型商业健康险参与罕见病多层次保障研究报告》、《公益慈善力量参与罕见病多层次保障研究报告》等，探索解决罕见病支付保障问题的可行解决路径。

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2023第五届罕见病合作交流会

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联合传播伙伴

感谢广大罕见病组织对本届大会的传播支持，以下联合传播伙伴排名不分先后，下滑即可浏览全部名单，持续更新中：

aHUS China爱和适之家

CAH成长之路

CAH和AHC互助交流中心

ITP家园血小板病友之家

LSM互助会

MMA和PA之家

NMO上海之家

PID加油宝贝关爱中心

SCN8A关爱之家

北京CAH互助之家

北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心

北京白兰鸽白塞病罕见病关爱中心

北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心

北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心

北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心

北京市东城区袖珍人之家

北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心

北京正宇粘多糖罕见病关爱中心

北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心

蚕宝儿LNS罕见病关爱之家

成都紫贝壳公益服务中心

垂体瘤GH病友会

瓷娃娃罕见病关爱中心

低磷性佝偻病患者关爱之家

低视力联盟

法布雷病友会

腹膜假性黏液瘤互助联盟

戈谢病友会

骨力（FD/MAS)关爱中心

广州爱之翼DMD互助关爱会

广州市缘爱行社会工作服务中心

罕见青少年互助之家

觉主家发作性睡病关爱中心

肯尼迪罕见病关爱中心

蓝梅淋巴管肌瘤罕见病关爱中心

老K之家

亮点连接罕见病关爱之家

颅咽管之家

南京挚爱罕见病儿童关爱中心

你并不孤单FSHD患者关爱组织

尿素循环障碍之家

庞贝氏罕见病关爱中心

泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心

疱病之家

皮质醇增多症联盟

千里行CMT互助之家

陕西四叶草公益中心

上海德博蝴蝶宝贝关爱中心

上海蒲公英渐冻人罕见病关爱中心

上海浦东风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心

深圳市安安雷特罕见病研究所

深圳市冻力宝贝进行性肌营养不良症关爱中心

神母阳光家园

特纳之家

天津合众罕见病关爱帮扶中心

天使综合征之家

同呼吸罕见病患者帮扶中心

铜娃娃罕见病关爱中心

脱髓鞘病友家园

武汉市东西湖区血友之家罕见病助残关爱中心

武汉市同馨肝豆病患信息服务中心

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月亮孩子之家

月亮家庭着色性干皮病关爱中心

浙江小胖威利罕见病关爱中心

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