如何保障罕见病药物“最后一公里”？ | 大会报名中
根据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，截至目前，基于《第一批罕见病目录》，其中涉及31种罕见病的73种药物在中国上市并纳入医保。从全国整体来看，越来越多罕见病药物上市并纳入医保，我国罕见病患者用药环境持续改善。
但对于罕见病患者来说，即使药物被纳入医保目录，也并不意味着他们可以顺利用得上、用得起药。而且，罕见病药物保障在国家层面已经进入快车道，但地方实践仍面临一定挑战，包括药品落地难、支付标准低的问题。
在国家基本医疗保险“保基本”的背景下，多地对如何更好地保障罕见病药物可及性做出了一系列探索。但这些地方化、碎片化、临时性的解决办法只能解一时之急，难以从根本上解决罕见病患者药物可及性与可负担性“最后一公里”的难题。在药品注册审批准入、医保目录准入之外，仍然亟待建立一个针对罕见病药物的清晰的医保支付体系和长效的管理机制，以衔接中央和地方，协调各部门监管职责，调动行业研发创新和仿制生产的积极性，最终切实保障患者用药和各方利益。
为此，我们在2023罕见病合作交流会上设立了【落地保障】医保内药物落地及最后一公里可及路径探索论坛，以期通过不同领域的专家学者、社会力量和患者代表的思想碰撞，为罕见病药物“最后一公里”落地探寻破局之道。
点击了解详细议程：
论坛五亮点
1 | “国谈”后，罕见病用药更可及了吗？ 许多研究表明，国家药品价格谈判政策在提高专利药品、独家生产药品可及性，降低群众用药负担方面取得成效。那么，现有的国谈制度设计对罕见病用药有哪些影响？医保内国谈药物可及性现状又如何？ |
2 | 要效率，更要公平？ 有学者指出，医保提升了罕见病药物整体的可及性，但却降低了使用的公平性，这是由于医保最初覆盖到社会经济地位较高的人群，而后才影响到社会经济地位较低的人群。基本医保作为我国三层医保体系的“基石”，应如何确定效率和公平的平衡点？如何保证罕见病患者在基本医保保“基本”之后，仍然能够负担得起较高费用的罕见病药物？ |
3 | 对于不同相关方来说，有哪些手段助力罕见病药物保障？ 对于公立医院来说，在药品采购数量总数限制、药占比和医保总额控制的多重管控之下，采购花费较高但“临床需求较小”的罕见病药品如何真正进入医院？对与政策制定者而言， DRG/DIP支付改革下，有哪些与罕见病疾病特点匹配的合理的支付方式？ |
论坛五嘉宾
郑杰
北京市医疗保险事务管理中心主任
北京市医疗保险事务管理中心主任、国家医保DRG付费技术指导组组长，2020、2021年国家医保谈判药品基金测算组组长。毕业于东南大学医学院医疗保险专业，参加工作以来长期致力于DRG付费、按人头付费等医保支付方式研究和改革工作，以及药品、耗材医保基金支付标准测算工作。组织制定了我国首个DRG分组方案（BJ-DRG，现已并入CHS-DRG），牵头制定了全国统一用于付费的CHS-DRG分组方案，主持编写出版了《国家医疗保障疾病诊断相关分组（CHS-DRG）分组方案（1.1版）》。
陶立波
北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员
卫生经济学博士，致力于卫生政策、卫生技术评估方面的研究工作，在国内外学术刊物上发表文章逾百篇，并在多个卫生经济、医药政策方面的社会团队任职，具有丰富的学术研究和实践工作经验。
崔丹
武汉大学全球健康研究中心研究员
主要研究方向为医疗保障政策研究、国家药物政策研究、老年认知功能障碍及长期照料研究等。主持原国家卫生计生委、财政部、湖北省人社厅、湖北省妇联、武汉市卫计委、深圳市政府、英国繁荣基金等科研项目多项，参与美国NIH、原国家人口计生委项目多项。内容涉及中国医疗保障体系完善、基本药物制度及其评价、国家药物政策评估、基层卫生服务能力、卫生公平性老年健康及老年健康促进的社区研究等。参与2015年首轮国家药物价格谈判的准入标准研究工作。
宋海
华北理工大学附属人民医院会诊中心主任
华北理工大学附属人民医院会诊中心主任，硕士研究生导师（药学/管理学）。河北省药学会罕见病药物专业委员会副主任委员，唐山市医学会罕见病分会主任委员，中国医疗保健国际交流促进会健康保障研究分会委员，中国医药信息学会互联网医院分会常务理事，北京健康促进会现代医院管理研究中心副主任。“中国罕见病目录”、“中国罕见病研究报告（2018）”、“中国罕见病定义”专家组成员。
黄屹洲
武汉市东西湖区血友之家罕见病助残关爱中心理事长
甲型血友病重症患者，出生八个月检查出血友病，多处关节变形，通过自学努力考上本科，学习药学，并考取健康管理师职业技能证书。从2005年开始从事血友病组织公益，2019年注册成立民非组织服务于湖北罕见病血友病群体。
叶佳豪
中国法布雷病友会项目专员
法布雷病患者。2021年开始参与法布雷病友会核心工作。多次参与开展患者知识教育、心理支持、医保覆盖等相关会议，落实法布雷病多层次医疗保障制度，克服国谈药品落地难等问题，主要负责法布雷病群体医疗保障和患者支持等工作。因为身为法布雷病患者要承担高额的医疗费用30万人民币/年（未报销前），所以主要对中国医疗保险、罕见病用药保障制度、分级诊疗等方面有一定的个人研究。
郭晋川
北京病痛挑战公益基金会信息研究总监
美国雪城大学麦克斯韦尔公民与公共事务学院MPA；美国密西根大学法学院格劳秀斯研究学者（Grotius Research Scholar），李侃如-罗睿驰中国研究中心休斯学者 （Hughes Scholar）；佛山市医疗保障协会首批专家；曾主持和参与联合国发展计划署（UNDP），国际劳工组织（ILO），欧洲联盟（EU）等国际组织支持和开展的国内疾病患群体研究和社区发展项目。2020年加入病痛挑战基金会，负责政策和信息研究工作，主持参与执笔了《2020罕见病医疗援助工程多方共付实践报告》、《普惠型商业健康险参与罕见病多层次保障研究报告》、《公益慈善力量参与罕见病多层次保障研究报告》等，探索解决罕见病支付保障问题的可行解决路径。
马滔
北京病痛挑战公益基金会秘书长
2019年起深度探索罕见病议题，推动包括民间医疗援助多方共付体系，罕见病创新生态建立等。专注联结各方合力推动罕见病公益发展和罕见病患者全方位解决方案。9年公益领域专职从业经验，曾就职于大型公募基金会，互联网公益技术平台等。参与众多公益项目创始发起及公益领域信息化建设。北大光华MBA。
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