FDA批准治疗Erdheim-Chester病患者的首个疗法 | 资讯

FDA扩大Zelboraf的批准，以治疗某些Erdheim-Chester病成人患者。Erdheim-Chester病是一种罕见血液癌症。

2017年11月6日——美国食品与药物管理局（FDA）今日大Zelboraf（vemurafenib，威罗菲尼）的批准，以包括对某些Erdheim-Chester病（Erdheim-ChesterDisease，ECD）成人患者的治疗。

ECD是一种罕见的血液癌症。Zelboraf适用于治疗癌细胞携带一种特定基因突变即BRAF V600的患者。这是首个获得FDA批准的ECD治疗方法。

“Zelboraf今天获批治疗ECD患者，证明了我们如何可以将某些恶性肿瘤的基础遗传特征应用到其他癌症上，”FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur说，“这个产品2011年首次被批准用于治疗某些携带BRAF V600E突变的黑色素瘤患者，我们现在正在把这种疗法带给那些缺乏获批治疗方法的罕见癌症患者。”

ECD是一种起源于骨髓而缓慢生长的血癌，会造成组织细胞（histiocytes，一种白细胞）生成增多。过多的组织细胞则会导致肿瘤侵润到全身多个器官和组织中，包括心脏、肺、大脑和其他组织。

据估计，ECD在全世界影响600到700名患者。大约54%的ECD患者携带BRAF V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。

Zelboraf是一种激酶抑制剂，通过阻断某些促进细胞生长的酶来发挥作用。

Zelboraf治疗ECD的有效性在22名BRAF V600突变阳性的ECD患者中进行了研究。该试验测量了肿瘤大小完全或部分减少的患者百分比（总体应答率）。在试验中，11名患者（50%）出现部分应答，1名患者（4.5%）完全应答。

Zelboraf治疗ECD患者的常见副作用包括：关节痛，小的、凸起肿块（丘疹状皮疹），脱发，疲劳，心脏电活动改变（QT间隔延长）和皮肤增生（乳头状瘤）。

Zelboraf的严重的副作用包括：发展出新的癌症（皮肤癌、鳞状细胞癌或其他癌症），BRAF野生型黑色素瘤患者肿瘤生长，超敏反应（过敏和DRESS综合征），严重皮肤反应（史蒂文斯-约翰逊综合征和中毒性表皮坏死松解症），心脏异常（QT延长）、肝损伤（肝毒性），光敏感，严重的眼睛反应（葡萄膜炎），接受放射治疗后的免疫反应（放射敏化和再放射反应），肾衰竭和手足部组织增厚（掌腱膜挛缩症和跖筋膜纤维瘤病）。Zelboraf会对发育中的胎儿造成伤害，应该告知妇女对胎儿的潜在危险

FDA授予了治疗该适应证的优先审查和突破性疗法地位。Zelboraf还获得了为辅助和鼓励罕见病药物开发提供激励的孤儿药地位。

FDA将Zelboraf的批准授予Hoffman-LaRoche公司。

FDA是美国卫生与公众服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来促进和保护公众健康。该机构还负责国家食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

原文链接：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm583931.htm

翻译/曹文东

校审/夏蓓

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