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基因疗法开发者Orchard公司筹集1.1亿美元

2018-01-11 CORD 中国罕见病

近日,Orchard疗法公司(OrchardTherapeutics)周三表示,在期待推出基因疗法治疗一种罕见遗传病和加强制造设施(建设)的过程中,公司在第二轮融资中筹集了1.1亿美元资金。


Orchard公司位于伦敦,领先药物是治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)的OTL-101,该药物的目标是通过向患者体内注入自身干细胞来修复致病基因。


该药物处于后期开发阶段,预计将于2018年下半年获得数据。


公司首席执行官Mark Rothera告诉路透社,Orchard计划在明年年底前向美国卫生监管机构提交一份上市申请。他还表示,预计该药物将于2019年在美国和欧洲推出。


在上世纪90年代末和本世纪初经历几次重大失败后,基因疗法正在获得动力,而且FDA最近正在更新指南以帮助加快此类治疗方法的开发。


之后,美国卫生监管机构批准了Spark疗法公司(Spark Therapeutics Inc)治疗一种罕见失明的疗法,标志着该机构首次批准治疗遗传病的基因疗法。


ADA-SCID是一种遗传病,会破坏免疫系统对抗致病性细菌、病毒和真菌的能力。


Orchard公司表示,此轮融资由资产管理公司Baillie Gifford和风险投资基金ORI资本(ORICapital)领导。投资公司淡马锡(Temasek)和考恩医疗(CowenHealthcare)是其他大投资方之一。


公司还任命了ORI资本高级合伙人Simone Song担任董事会成员。


Rothera表示,公司明年将重新考虑融资需求。“可能包括公开上市,”他表示,并补充道公司尚未决定此事。


原文链接:

http://www.dailymail.co.uk/wires/reuters/article-5197457/Gene-therapy-developer-Orchard-Therapeutics-raises-110-mln.html

翻译/曹文东

校审/夏蓓





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