有关“CasRx介导胶质细胞向神经元转分化治疗神经系统疾病”的说明

编者按：近日，网络流传了一封加州大学圣地亚哥分校付向东教授实名举报中科院上海神经所杨辉研究员的举报信，引起了同行热议。经授权，BioArt全文发布杨辉团队的最新回应如下：
2018年3月，Cell杂志发表了新型基因编辑系统CasRx，我们意识到CasRx可能非常适用于采用基因敲低的方法来做转分化研究和各种神经退行性疾病的治疗。自2018年5月起，使用体外培养细胞在多个疾病靶点验证了CasRx可以高效实现各种基因的mRNA下调。
2018年6月14日付向东教授应邀来神经所做报告，分享了未发表的数据，介绍了在帕金森疾病（PD）小鼠模型的黑质区降低Ptbp1可以将胶质细胞转化为多巴胺神经元的工作。付教授的成功经验坚定了我们对Ptbp1作为胶质细胞转分化理想靶点的信心。我们认为CasRx编辑技术简易、高效和特异，在多巴胺的作用区纹状体区域直接做转分化，可能更直接有效。这样的工作应该会与付教授的工作有很好的互补性。于是我们利用已建好的CasRx编辑工具进行在PD和视网膜疾病小鼠模型中敲低Ptbp1，实现胶质细胞转分化的工作。
我们本以为付教授的文章已在审稿过程中并将很快发表，所以当时我们也未意识到应该与付教授沟通。后续因为我们实验室有完善的基因编辑介导的神经元转分化平台，以及与多个实验室的通力合作，使得我们在较短时间内完成了相关工作。直到我们的论文接收时，我们才了解到付教授的工作尚在审稿中。对于没有及时交流我们的工作进展深表歉意。并对付教授发表在Nature上的工作表示由衷的祝贺。
付向东教授在神经所分享的未发表数据，确实对我们的工作有促进作用，因此我们已致函Cell编辑，希望Cell尽快发表一段补遗，致谢付向东教授的对我们工作的贡献及我们的歉意。希望通过此事，我和我的团队会更健康地成长。感谢大家的关注与支持，我们将与国内外同行一起，致力于快速推动基因编辑在疾病诊治中的应用，为人民生命健康做出应有贡献。
杨辉2020年7月9日