美国掀起针对干细胞治疗“黑诊所”的严打风暴

编者按

FDA宣称，希望通过加强相关领域的监管和执法行动，清理可能破坏整个再生医疗行业健康发展的利益熏心的“害群之马”。然而不少治疗机构抗辩道：“我们只治疗，不收费。”

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平地起惊雷，美国监管机构掀起了一场针对开展未获批准干细胞疗法“黑诊所”的严打风暴。

美国食品药品监督管理局（FDA）8月28日宣布，已经查抄加利福尼亚州细胞免疫公司（Stem Immune Inc）5瓶牛痘疫苗。据悉，这种疫苗原本供天花高危人群使用，但该公司把该疫苗同从脂肪组织中提取的干细胞混合，制成一种未经批准的干细胞产品，在没有任何证据证明有效性的情况下，给肿瘤患者进行静脉滴注，以期治疗免疫系统受损的癌症患者。遭FDA曝光和严打的医疗机构还包括位于加州Rancho Mirage和Beverly Hills 的California Stem Cell Treatment Centers。 

FDA宣称，希望通过加强相关领域的监管和执法行动，清理可能破坏整个再生医疗行业健康发展的利益熏心的“害群之马”。

FDA还给佛罗里达州US Stem Cell Clinic of Sunrise以及其首席科学官Kristin Comella发去警告信，指斥该公司“未获FDA批准推销干细胞产品，而且明显偏离现行良好生产规范要求（CGMP）。”该诊所是美国众多宣称利用患者脂肪衍生提取的干细胞治疗多种疑难杂症的诊所中的一家，其所宣称可治疗的疑难杂症包括帕金森氏症、肌萎缩侧索硬化症、肺病和心脏疾病。

美国监管机构为什么在当下对非法干细胞治疗开展严打，各方对此持何种看法？

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美国干细胞治疗现状：良莠不齐 毁誉参半

在人体体内，有一类未完全分化且具有再生各种组织器官潜在功能的细胞，就是干细胞。学界和业界公认干细胞有望修复特定的组织或生长器官，可开发成人类疾病治疗的新方法。全球众多医疗机构宣称已掌握干细胞技术，可以治疗多种重大疾病，例如肌肉萎缩症和自闭症等。然而，事实上这些干细胞治疗方法并没有得到监管部门批准。美国也不例外。据了解，FDA唯一批准的干细胞治疗方法是利用脐带血干细胞移植，治疗血癌和某些代谢及免疫系统疾病。

美国干细胞治疗市场怎一个“乱”字了得。去年6月30日，《细胞》杂志子刊《Cell Stem Cell》就曾在线发表了一篇研究，指出当时美国至少有351家企业参与直接面向患者的干细胞治疗项目，且提供干细胞疗法的诊所多达570家。这其中不乏利欲熏心、误导病患的“黑诊所”。难怪FDA局长Scott Gottlieb在美国时间28日发布的声明中称：“少数肆无忌惮者抓住再生医学的临床前景，放大不确定性，”欺骗性地向患者推广“未经证实、在某些案例中甚至疑似危险的产品”。

▵全美干细胞治疗机构分布图

美国个别干细胞疗法“黑诊所”不仅未能治病疗伤，甚至还给病人造成不可逆转的巨大伤害。上文提到的佛罗里达州医疗机构“US Stem Cell Clinic of Sunrise”曾对3位美国女性提供干细胞治疗。这3名黄斑变性疾病患者，在接受玻璃体腔注射自身脂肪组织衍生的干细胞后，发生了严重的并发症，导致双目失明。今年年初的《新英格兰医学杂志》曾对此刊发了研究文章。

不过，在同一期《新英格兰医学杂志》，还刊发了一篇利用干细胞疗法成功治疗黄斑变性的文章。日本理化研究所（RIKREN）科学家高桥雅代早在2014年就凭借iPSC（诱导多能干细胞）治疗一名黄斑变性患者的眼疾，被当年的《科学》杂志评为“十大年度科学突破之一”。高桥雅代研究团队将这一成果正式发表于年初的《新英格兰医学杂志》上，详细介绍了研究过程及两年多的随访结果。不过，高桥雅代特别指出“目前iPSC治疗只能控制疾病，但不能完全逆转。”

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FDA严打非法干细胞治疗：亡羊补牢 有褒有贬

在FDA看来，美国数百家诊所在未获得FDA批准认定安全有效的情况下，已开始鼓吹、兜售干细胞疗法。Scott Gottlieb在声明中表示：“这使得整个领域处于危险之中，如果黑诊所和公司能做出虚假声明，并推广不安全疗法，那么精心研发的可靠（干细胞）产品将更难推进。”

不过，California Stem Cell Treatment Centers医疗主管Elliot Lander对FDA的严打行动表示了反对。他说：“我认为FDA的行动是骇人听闻的。FDA搞错了，我真的很困惑。”Lander的抗辩理由是，尽管诊所确实对一些从自身脂肪衍生提取干细胞进行治疗的病人收过费，但是并未向任何一位癌症患者收费，而且治疗是精心设计的研究项目的一部分。他说：“没有人被收过一分钱，我们只是努力推动该领域向前发展。”

US Stem Cell Clinic of Sunrise也发表书面声明，进行辩护。“确保病人安全健康是我们的头等大事。而且我们根据FDA的规定制订了严格的标准。我们帮助数千名病人发挥自愈潜力。我们严格遵守行业最高标准，限制病人接受这些疗法就是一个错误。”

不过，主流干细胞研究人员对FDA的严打行动给予表扬肯定。国际著名干细胞专家、前国际干细胞研究学会主席George Daley说：“这太棒了。这是正确选择。”他指出，干细胞研究是“医学的重大革命。最终肯定会研发出可靠疗法。但是该领域仍处在初期起步阶段。不幸的是，不良的从业者和诊所正在向病人们兜售干细胞疗法，通常都非常昂贵，而且并未被证明安全有效。”

加州大学戴维斯分校干细胞治疗研究学者Paul Knoepfler则认为此次FDA出重拳整治和严打非法干细胞治疗，首次表明了FDA的坚决态度和鲜明立场。Paul Knoepfler长期跟踪各类商业性质的干细胞诊所治疗效果，他说：“我认为这是FDA采取的重大的积极行动。我希望这标志着FDA在解决干细胞诊所兜售未经批准、且有时危险的干细胞疗法这一大问题上的历史性转变。”

的确，多年来，FDA在监管干细胞临床治疗方面备受业界诟病，被谴责不作为。但“亡羊补牢，犹未为晚。”FDA局长Scott Gottlieb表示，为加强对干细胞疗法的监管，将于今秋发布一份全面的政策框架文件，为干细胞疗法这一新领域制定更明确的规则。希望FDA能堵上监管漏洞，促进干细胞疗法的研发试验和临床应用健康持续发展，更好地造福广大病患。

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