基因编辑：人类如何规范遗传革命？ | 社会科学报

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基因编辑将改善公共卫生状况，促进经济发展，对抗医学顽疾，还是会带来意想不到的生物灾难，冲破伦理禁忌造成社会混乱？面对不可抗的未来领域，基因编辑的相关研究应该如何监管？一直以来，这一直是全球基因研究领域面临的共同困惑。美国《外交事务》杂志2018年5/ 6月刊发表了宾夕法尼亚大学校长艾米·古特曼（Amy Gutmann）和乔纳森·莫雷诺(Jonathan Moreno)合作撰写的文章《确保CRISPR基因编辑技术的安全：规范基因革命》（Keep CRISPR Safe：Regulating a Genetic Revolution），对如何规范基因编辑问题进行了深入探讨。

原文 ：《如何规范遗传革命》

熊一舟/编译

图片 | 网络

改善公共卫生VS导致物种灭绝

长期以来，改写一个有机体甚至是整个物种的基因一直是科幻小说中的情节。但随着更精确、更有效的CRISPR基因编辑技术（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，成簇的、规律间隔的短回文重复序列）的发展，科幻小说中的场景正在变成现实。CRISPR技术使用一种叫做Cas9的酶精确切割基因组特定位置的DNA，使研究人员能够将新的遗传物质插入缺口。

CRISPR技术有望给基因编辑带来革命性的变化，而基因编辑包括两个不同但相关的领域。第一个是利用基因驱动（gene drive）的过程，修改非人类生物的遗传基因，以便将一种性状在整个种群中传播。另一个涉及编辑人类基因组，要么是在正常的体细胞中，要么是在生殖系中（将基因传递给后代的细胞）。

这一进程可以用来改善公共卫生状况和促进经济发展。科学家可以利用基因驱动来打破疾病传播链，从而减少使用既昂贵又有害的杀虫剂的需求。例如，研究人员正在考虑利用这项技术来抑制莱姆病细菌从小鼠向蜱虫的传播，这一举措可能消灭人类中的莱姆病，因为人类只能从蜱虫叮咬中感染莱姆病。在农业领域，基因驱动可以使植物免受多种病原体的侵袭，抑制或消灭老鼠等破坏农作物的入侵动物。基因驱动也可能逆转一些令人担忧的环境趋势。许多两栖动物物种，如青蛙、蟾蜍和蝾螈，在过去的几十年里遭受了灾难性的衰退。如果科学家们引入能使两栖动物对常见病原体免疫的基因，许多物种就能恢复。

但是伴随着这些好处的是严重的风险。基因驱动出错可能导致物种灭绝，或带来戏剧性和意想不到的影响。大多数基因驱动可能会局限于某一个地方，比如一个岛屿或一块孤立的土地，至少在一开始是这样。然而，如果一个转基因动物或植物逃脱，那么基因驱动的传播就会失控。如果一个经过改造的生物体与另一个物种的成员交配，它就可以把这种变化传播给另一个种群。这可能导致整个物种的灭绝和生态系统的颠覆。

优生学实验的幽灵

人类基因组编辑提出的问题将给全球科学界带来挑战。许多疾病已被确定为可通过改变患者体细胞基因的潜在靶点进行治疗，包括某些癌症、囊性纤维化、血友病、艾滋病、亨廷顿氏舞蹈症、肌肉营养不良、一些神经退行性疾病和镰状细胞贫血。研发治疗这些疾病的方法并非易事。初步的实验室研究表明，人类免疫系统可能会抵抗目前CRISPR中使用的Cas9酶。如果这个结果成立，要么Cas9必须被修改，要么必须开发替代酶。然而，这似乎不是一个重大挫折，因为科学家已经在使用其他酶来研究CRISPR相关的技术。

无论采取何种形式，涉及人类基因编辑的研究都必须符合严格的医学研究监管标准。在美国，所有临床试验的申请都必须得到美国食品和药物管理局（FDA）的批准，并经过美国国立卫生研究院（NIH）的审查。FDA建议研究人员在基因治疗试验结束后，对参与者进行长达15年的跟踪调查，以发现并处理任何可能延迟发生的副作用。一旦FDA批准一种基因治疗产品公开销售，它就要求公司监控其使用情况，报告任何不良事件，并在适当情况下给出公开警告。当使用CRISPR技术编辑体细胞基因时，这种监管机制就足够了，因为这个过程不会引发新的安全或伦理问题。

但是，如果涉及到采取改变携带遗传基因的个体生殖系的干预措施，那么情况就大不相同了。这种干预既带来了巨大利益，也带来了安全与伦理方面的棘手问题。从理论上讲，基因编辑可以防止增加乳腺癌或囊性纤维化等危及生命疾病风险的基因的传播。例如，有乳腺癌病史且乳腺癌易感基因发生某些突变的家族，可能希望通过编辑自己的基因来保护后代。

更有可能的是，人们会为了让未来的孩子更强壮、更漂亮或更聪明而进行种系改良。这种基因工程的前景使人们回忆起20世纪灾难性的优生学实验的幽灵，尽管今天大多数需求可能来自个人，而不是国家。如果某些国家为了增加国家人口而加以推动，那么这些项目将是不明智的，并会对社会造成破坏。更重要的是，由于智力等特质的复杂性，这些项目的结果肯定会让它们的支持者失望。

重新设计人类基因组不仅会给个体患者带来风险，也会给整个人类带来风险。与蚊子等繁殖迅速的物种的世代不同，人类世代跨越了许多年，因此人类生殖系的任何有害变化都可能需要数十年甚至数百年才能显现出来。但这并不意味着风险应该被忽略。对复杂的人类社会的一部分进行调整，很可能对公共卫生、经济增长和社会凝聚力产生严重后果。

2017年，美国国家科学院建议研究人员在通过基因编辑来防止疾病传播的努力上保持谨慎，但同时表示应该允许这类工作在“严格的监督下”继续进行。然而，美国国家科学院并没有将这一建议扩展到旨在增强后代体魄或智力等特质的实验上，它认为“当前”不应该允许这样做。

全球科学界设定标准推动自律

上世纪70年代中期，科学家们开发出了重组DNA技术，这种技术可以将不同生物体的DNA结合起来创造出新的遗传序列，赋予生物体新的特征。自那以来，研究人员一直担心有意或无意制造出生物工程病原体的可能性。2000年，澳大利亚的研究人员发现了一种治疗传染病鼠痘的基因技术，但这种技术却使鼠痘病毒变得更加危险。2012年，就在CRISPR技术刚刚出现的时候，荷兰和英国的研究人员发现，原本只能通过身体接触从鸟类传播到哺乳动物的禽流感，可以通过基因改造使其通过空气从鸟类传播到飞禽，进而传播到人类。

虽然基因驱动不能用来制造新的病毒或细菌——两种病原体都不能有性繁殖——但它们可以用来制造其他类型的武器。例如，可以对蚊子进行改造，使其产生毒素，或使其扩大自然栖息地，从而将疟疾、登革热或其他疾病传播到热带地区以外。

人类基因组编辑和基因驱动方面的实验通常被归类为“双重用途”——研究结果可能被用于或善或恶的目的。目前，不同的国家在管制双重用途研究方面采取了不同的政策。美国倾向于只关注那些威胁公共健康的特定生物制剂。相比之下，欧盟采取了更为谨慎的措施，要求对任何可能构成威胁的生物体进行风险评估。

现代科学界既合作又竞争。即便如此，科学研究机构已经表明，当公共安全和信心受到威胁时，它们有能力进行自我治理。由公认的权威机构制定的标准令人鼓舞。例如，本世纪头十年，为了应对涉及在非人类动物中使用人类干细胞的实验室新做法，美国国家科学院提出了一套指导方针。这些指南是自愿的，但它们详细阐述了哪些做法是道德上可以接受的，哪些做法在道德上不可接受。这套指南已被科学家、知名科学期刊编辑和监管机构广泛接受。

通过举行国际科学峰会和持续的知识交流过程，最有效的基因编辑研究标准将来自科学界本身。这些论坛能够对科学中经常不可预测的发展作出最好的反应，并对公众舆论作出敏感的反应。失控的基因驱动可能会彻底改变甚至威胁一个物种，而编辑人类基因组则会给个人和整个社会带来风险。为了防范这些危险，政府和科学机构必须制定标准，既要使有前途的研究能够继续进行，又要确保研究的安全性。全球科学和生物伦理团体必须牵头设计标准和程序，推动科研人员自律，在不放弃人类利益的情况下减少这些强大的新技术带来的危险。

文章原载于社会科学报第1636期第7版，未经允许禁止转载，文中内容仅代表作者观点，不代表本报立场。

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