医保支付新探索，中国血友病疾病负担模型Bleed Model发布
4月13日，中国血友病疾病负担模型（BleedModel）在天津正式发布，该模型或将对中国血友病患者有效治疗及最经济合理医保政策的制定提供科学依据。这对今年4月17日的世界血友病日来说，可谓一份大礼。而这份礼物背后，折射出社会各界对血友病更加理性、科学的认知。
血友病是一种罕见病，与很多无药可医的罕见病不同的是，血友病“有药可医”，更有现行国际规范化治疗方案可以参考。
然而在中国，血友病的治疗仍然任重而道远。有资料显示，
中国血友病患者数达13.6万，登记在册的仅为一成，诊断率不足10%[1]。
而且，我国血友病治疗率低，接受预防治疗的血友病患者不足10%，接受规范化预防治疗的患者只有3.4%[2]。
中国血友病患者的平均存活年龄大约在14岁，14岁以下大约有50%出现残障，18岁以上的有90%出现残障[3]。
换句话说，中国血友病患者有效治疗的需求因治疗理念及经济负担问题而未得到有效地满足。
如果说，从临床上，大家已经普遍认同了规范化治疗这一理念，那么从医药经济学角度，规范化预防治疗相比按需治疗是否更具有成本效益与社会效益，是我们希望探讨的。
——中国医学科学院血液学研究所血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授
由中国血友病协作组和天津大学医药政策与经济研究中心牵头研究的Bleed Model，通过输入当前和未来流行病学的治疗数据对中国血友病现况进行摸底调查。
“这个模型的发布，或可对我国目前比较欠缺的血友病流行病数据、生命质量数据和疾病负担数据、经济负担数据做一个补充和完善。”天津大学药物与科学技术学院卫生事业与药事管理系吴晶教授说。
那么，根据现有的基础数据，
Bleed Model 的主要作用是要看现在的患者是不是接受了预防治疗？
中国已达成专家共识的标准治疗方案，离国际标准还有多远？
假设未来有更多的患者接受国际治疗标准，会对社会产生怎样的影响？
首批来自深圳、南京、厦门、天津、郑州和武汉等6个城市的专家，尝试从医药经济学角度，通过科学的数据，来挖掘中国城市间的不同医保政策对血友病规范化预防治疗普及、患者治疗结果和生活质量的影响，探讨如何利用科学数据探索更合理创新的医保支付模式，推动中国血友病治疗标准的进一步提升。
血友病是一种终身性遗传性疾病，主要治疗方法是持续用药，维持体内凝血因子的正常凝血功能。国际上主要有两种治疗方案——按需治疗和预防治疗，预防治疗又包括低剂量、中剂量、大剂量和个体化方案等。
根据《血友病诊断与治疗中国专家共识（2017年版）》，考虑到我国的实际情况：
低剂量预防治疗：每次10IU/kg，血友病A患者每周给药2次，但临床实践表明，与按需治疗相比，低剂量方案虽然可以明显减少血友病患儿出血但并不能减少关节病变的发生；
大剂量方案：每次25-40IU/kg，血友病A患者每周给药3次，社会参与度和生活质量方面明显提高，多数获得接近正常人的骨骼肌肉功能和社会健康生活[1]。
国际血友病领域提出的一种新治疗方案——以患者预后为导向的个体化精准治疗，即根据每一位血友病患者的年龄、出血表型、药代动力学的特征等制定个性化方案。
对此，吴晶表示，当前我国经济发展水平受限，国内主流的血友病治疗方案还停留在按需治疗或低剂量预防治疗，足剂量的规范化预防治疗还远没有达到国际平均水平。
“假设预防治疗的目的仅仅是为了减轻疼痛，减少危急生命的出血，低剂量是可以达到的，但我们希望进一步推动足剂量的规范化预防治疗，达到不会残疾的目的。”胡群说。
根据临床证实，按需治疗90%以上会致残，而低剂量治疗也同样不能降低关节病变的发生率。
从治疗效果来看，标准化预防性治疗可显著降低出血风险，每年的关节出血次数可显著减少。例如，没有接受规范化预防治疗的年出血次数大约35次左右，预防治疗大约可以控制在3-4次，对儿童患者来说，对比更加明显。
从长远的治疗费用来看，按需治疗并不比规范化预防治疗的医疗成本低。
河南省人民医院血液科副主任雷平冲教授解释道：“因为预防治疗不足首先会导致很多患者发生关节受损、变形甚至残疾，给本就困难重重的家庭增添负担，想要做关节置换，又是一大笔费用。从社会价值来看，按需治疗也阻碍了患者实现自身价值。由于预防治疗不足，关节随时可能出血，导致很多患者误学、误工，家长对患儿严密保护，成人患者也因担心出血用药医保额度不够而不工作。”
以河南为例，经过多年的努力，患者及家属、医生对规范化预防治疗这一理念都有了很大改观，但预防治疗仍然没有普及。河南现行医保报销额度只能满足按需治疗，有一小部分严重的患者甚至连按需治疗都达不到，预防治疗也就无从谈起。
为解决这一难题，中央和各地政府都在做出积极反映。
2016年，国家建立城乡居民大病保险，血友病治疗费用可以纳入其中获得二次报销。
2017年，《“健康中国2030”规划纲要》将特殊人群用药的保障提上日程，完善罕见病用药保障政策。
2017年2月公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2017年版）》，在以往强调广覆盖的基础上加大了对于特定人群的关怀，尤其是针对罕见病和儿童的用药。其中，就调整了治疗甲型血友病重组人凝血因子VIII的使用限制及新纳入了重组人凝血因子IX。
这种倾听民众呼声的意愿不仅仅体现政策出台上，在听取血友病患者反映的问题和建议后，多地医保部门经过调研，都将血友病纳入本地门诊特殊病范围，按照门诊特殊病医保报销标准报销。
然而，根据Bleed Model在深圳、南京、厦门、天津、郑州和武汉等六个城市的实施效果反馈，各个地方的医保报销比例不均衡（50%~90%），医保限额也差距较大（2万~120万）。
“各地政策的不同直接导致血友病患者的治疗方案和治疗结果也有所不同。”吴晶说。
以血友病患者治疗待遇很好的深圳市为例，
职工医保和居民医保在血友病的门诊待遇统一，没有起付线。若血友病患者在深圳缴纳医保达三年以上，其报销比例可高至90%，再加上慈善机构和企业的资助，对深圳的血友病患者来说，“人人都能用得起规范化预防治疗”。
再者，医疗机构具备自行采购凝血因子的权利，这样就避免了政府集中采购会导致的配送不足问题，医保开通了院外药店报销，如果出现一些医疗机构受到药占比的控制，不愿意卖出凝血因子的话，患者就可以在药店得到报销。
吴晶表示，深圳市的做法有明显的成效。2006年深圳市血友病患者登记人数只有30人，2016年达到200人，因为待遇高，除了本地人，外地周边的人也跑到深圳登记，也帮助医务工作者搜集了很多珍贵的临床数据。
同时，患者方的积极性也推动了深圳市血友病治疗方式的进一步改革。在2014年以前的按需治疗时代，只有50%左右的患者符合治疗条件，2014年实行了新政后，现在90%的患者都使用了预防性治疗，其中大部分的儿童都用了规范化预防治疗，几乎不再出现出血现象，孩子们几乎都可以正常地参加体育运动。
相比而言，
武汉医保平均报销比例（以儿童为例）为63%，医保支付限额为2万元，因此武汉接受标准化预防治疗情况就不乐观。
郑州市同样不乐观，目前接受预防治疗的血友病患者仅占3%，预防治疗比例显著低于深圳、厦门、南京等政策好的城市（平均比例为67%，远高于郑州3%的水平）。
Bleed Model深入探讨创新医保支付与血友病疾病负担的紧密关系，从微观临床价值层面和宏观医药经济学层面共同强调了规范化预防治疗理念的重要性，给政策决定者优化政策提供科学数据。
在此基础上，社会各级亟需共同携手，形成合力，积极探索适合各地的创新医保支付模式，将减轻患者负担落到实处。
“我希望等到我退休的时候，新出现的血友病儿童都能够和正常人一样生活，那我这辈子的工作就没有白忙。”杨仁池最后感慨。
参考资料
[1] Theprevalence of hemophilia in mainland China: a systematic review andmeta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar; 45(2):455-66
[2]曲艳吉等.中国大陆血友病患者治疗现状和经济负担的系统评价 [J].中国循证医学杂志 2013, 13(2): 182~189
[3]今天是世界血友病日：我国诊断率不足一成
[4] 血友病诊断与治疗中国专家共识（2017年版）