Zafgen接连公布阳性结果，热门减肥药Beloranib还能翻身吗？

Zafgen公司2月18日公布了beloranib治疗重度肥胖型2型糖尿病患者IIb期研究（ZAF-203研究）的阳性结果。ZAF-203研究成功到达主要疗效终点，每周皮下注射2次beloranib 1.8mg和1.2mg并辅助饮食和运动治疗6个月可使体重分别降低12.7%和13.5%，安慰剂组为3.1%。ZAF-203研究同时到达关键次要终点，beloranib组HbA1C水平绝对值平均降低2%，安慰剂组降低0.6%。

Zafgen公司CEO Thomas Hughes博士表示：“该IIb期研究的积极结果进一步确证了beloranib的疗效，显示了MetAP2抑制剂在治疗代谢障碍疾病方面的潜力”。

Beloranib治疗Prader-Willi综合征（已获孤儿药资格）的关键III期研究（bestpws zaf-311研究）曾在2015年10月和2015年12月先后出现1例患者死亡。FDA在第2例患者死亡后向Zafgen发出了beloranib临床研究全部暂停（complete clinical hold）的指令。不过Zafgen仍表示将在2016年第1季度公布bestpws zaf-311研究的一线结果。

1月20日，Zafgen宣布bestpws zaf-311研究到达主要疗效终点。每周皮下注射2次beloranib 1.8，2.4mg可使体重相比安慰剂组分别下降8.2%，9.45%，并减少过度进食行为。Prader-Willi综合征是一种罕见遗传病，表现为过度进食导致肥胖和其他代谢性疾病。

Thomas Hughes称：“这些积极数据为beloranib治疗重度肥胖的风险-获益提供了正面支持。我们将跟FDA讨论这两项研究的数据，并提出了一项beloranib用于Prader-Willi综合征的风险评估与减轻策略，以期解除去年12月FDA发出的IND完全暂停指令，寻求FDA批准beloranib用于Prader-Willi综合征和其他罕见肥胖疾病。“

ZAF-203研究结果

ZAF-203研究纳入了152例患者，Zafgen在2015年10月收到FDA的部分临床研究暂停（partialclinical hold）指令，仅有66例患者按照试验方案完成6个月治疗。结果如下：

 beloranib对体重的影响,kg

组别	基线体重	降低值	降幅
1.8 mg (n=19)	109.1	-14.2	-12.7%
1.2 mg (n=25)	120.4	-15.0	-13.5%
安慰剂(n=22)	103.2	-3.8	-3.1%

1.8mg组和1.2mg组体重降低超过5%的患者比例分别为95%和92%，体重降低超过10%的患者比例分别为74%和64%；与此对应，安慰剂组体重降低超过5%的比例为27%，超过10%的患者比例为5%。

beloranib对血糖的影响

组别	基线 HbA1c	26周 HbA1c	降低值
1.8 mg (n=19)	8.2%	6.3%	-2.0%
1.2 mg (n=25)	8.5%	6.3%	-2.0%
安慰剂 (n=22)	8.1%	7.7%	-0.6%

1.8mg组和1.2mg组26周HbA1c水平<7%的患者比例分别为74%和72%，<6.5%的患者比例分别为63%和68%；与此对应，安慰剂组分别为23%和18%。

ZAF-203研究中beloranib组最常见的不良事件包括上呼吸道感染、腹泻、注射部位瘀伤，均为轻度或一过性，而且与安慰剂组相比不具有显著性。Beloranib 18mg和1.2mg组各有5例患者因为睡眠问题退出治疗，安慰剂组有2例患者退出。

ZAF-203研究共报告了9例严重不良事件，1.8mg组1例，1.2mg组6例，安慰剂组2例。其中1例是1.2mg组报告的肺栓塞。在2015年10月FDA出发部分临床研究暂停指令后，静脉血栓栓塞（VTE）筛查结果又发现2例VTE患者。1.8mg组患者的严重不良事件为深静脉血栓栓塞。Zafgen计划在不久后的医学会议上进一步公布ZAF-203研究的详细结果。

—【医药魔方】—

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