优先审评券被玩坏，FDA想废止了？

美国审计总署（The US Government Accountability Office，GAO）3月2日发布的最新报告称，目前仍无法断定FDA推行3年的“罕见儿科疾病优先审评券（Pediatric Priority Review Voucher，PRV）”制度对罕见儿科疾病药物的开发起到了确实的促进作用。

“罕见儿科疾病优先审评券”是继针对热带疾病的优先审评券之后，由《FDA安全和创新法案》（FDASIA）2012年推行的第2种类型的优先审评券，主要针对影响新生儿、婴儿、儿童、青少年（18岁以下）且患病人数在20万以下的罕见疾病。迄今为止，罕见儿科疾病优先审评券的交易价格已经从最早的6750万美元飙涨至3.45亿美元的天价（更多请见：FDA优先审评券大揭秘：诺华最悲剧，赛诺菲最会玩！）。

GAO的报告至针对罕见儿科疾病优先审评券，并不涉及针对易忽略热带疾病的优先审评券

药企权力变大，FDA不堪其扰

从FDA已有的官方表态来看，PRV似乎并不受欢迎（FDA官员：优先审评券是错误的制度！）。不愿透露姓名的FDA官员对GAO说道：我们极力鼓励罕见儿科疾病药物的开发，PRV制度似乎并不是一个很有效的方法”。FDA甚至考虑在2016/10/1 授权到期后就不再支持实施PRV制度了。

在FDA看来，药企只要花钱买上一张优先审评券并交纳270万美元的优先审评费用，就可以把一个原本不具备优先审评资格的注册申请（比如针对高血脂、糖尿病等非重大疾病的申请）从10个月的标准审评提速为6个月的优先审评。这个工作不仅给FDA增加了额外的负担，也在一定程度上牺牲了对其他重大公共卫生安全的保障力度。

FDASIA法案并没有为FDA管理这个制度配置更多的审评资源，包括资金和员工。尽管FDA向使用PRV的申请人额外收取了$270万的审评费用，但PRV的使用是一次性的，FDA不可能为应对这种突发状况长期培训或雇佣新员工。

GAO在报告中指出：“由于审评员人手有限，FDA不可能仅仅为了满足PRV的优先审评要求就把一个专业部门的审评员调配至其他专业部门，而且FDA也无法预测哪个部门需要配置额外的审评员来完成PRV带来的额外优先审评任务”。

FDA认为，相比优先审评券制度，给予额外的市场独占期可能在促进新药开发方面跟更有效。

不过某些获利的制药企业却对PRV制度表达了积极的意见，比如愿意将售卖PRV获得的收入重新投入到罕见儿科疾病的研发中。一些患者倡导组织也向GAO发出声音，认为PRV制度能够促进急需药物的开发。

关于PRV的一些数据

GAO在报告中指出：“目前FDA共收到11项要求额外发放一张PRV的药物申请，其中6个药物申请获批，2个药物申请被拒，仍有3个处于审批之中。

获得过PRV的制药公司及转让价格

—【医药魔方】—

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