礼来中途修改阿尔茨海默病药物solanezumab III期研究终点，信心不足？

礼来3月15日意外宣布修改在研阿尔茨海默病药物solanezumab一项III期研究（EXPEDITION3）的临床终点，对原来的“认知功能+生活自理能力”复合主要终点进行调整，仅保留“认知能力”作为主要终点，将“生活自理能力”调整为次要终点。

尽管solanezumab之前的两项 III 期临床研究EXPEDITION1（n=1012）和 EXPEDITION 2（n=1040 ）均告失败，均未能改善AD患者的认知和生活自理能力，礼来最终还是决定再豪赌一把，在2015年完成EXPEDITION 3（n=2100）的患者招募工作，评估solanezumab对轻度AD患者的疗效。礼来此次以“新的科学证据”为由中途修改研究终点让投资人对solanezumab信心不足，礼来股票在当天收盘也下滑5%。

礼来表示：“之所以修改研究终点，是因为越来越多的证据表明在轻度AD患者中，认知功能下降会先于生活能力下降而出现。我们并未提前获知EXPEDITION 3研究的数据，最终结果仍要等到第4季度才能揭盲”。美国医疗保健投资银行Leerink表示礼来修改研究终点是合理的，solanezumab开发的成功率仍在30%左右。

虽然成功率不高，但solanezumab仍值得礼来赌一把。根据 EvaluatePharma 预测，solanezumab是礼来现有管线药物中最有“钱景”的一个，若能成功上市，2020年将给礼来带来近14亿美元的销售收入。

数据来源：EvaluatePharma

EXPEDITION 3研究只招募了轻度AD患者，礼来中途修改研究终点或许在一定程度上可以提高Expedition 3研究的成功率，但solanezumab能否最终凭此获得FDA的批准仍不确定。礼来自身也承认FDA可能更倾向于把认知功能和生活能力作为共同主要终点。

Bernstein分析师认为，考虑到阿尔兹海默病的治疗药物极度缺乏，FDA可能会采取一种更灵活的态度。2013年的一份指南文件就指出以认知功能作为单一终点就足以获得FDA的加速批准了。EXPEDITION 3研究的最终结果要到2016年底或2017年初公布，solanezumab的结局仍充满不确定因素。如果EXPEDITION 3研究失败，礼来的股票可能会跌去15%左右。在此期间，投资人只能在忐忑中耐心等待了。

—【医药魔方】—

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