B村全席 | 海峡对岸传喜讯 基石药业在台湾递交TIBSOVO上市申请

近日，“B村”客官基石药业通过第三方向台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）提交首款用于成人复发/难治性急性髓系白血病（AML）新药——TIBSOVO（ivosidenib）的上市申请。这也是自2015年基石药业创立以来第一个新药上市申请。TIBSOVO是同类首创的强效、高选择性口服突变型异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂。本品已于2019年4月24日获得TFDA新药优先审查资格认定。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示："在台湾递交TIBSOVO的新药上市申请对公司来说是一个意义深远的里程碑，这不仅将可能是公司第一个商业上市的产品，也意味着公司向商业化迈开了第一步。在大中华区，针对IDH1基因突变的AML患者目前尚无获批疗法。公司已在积极建立商业化团队，全力以赴尽早引入这一产品，使无助的患者群体获益。"

AML是成人白血病中最常见的类型，且疾病进展迅速。在美国，每年约有2万例新发病例，患者五年生存率约27%。在中国每年预计新发病例超过3万例，五年生存率低于20%。在台湾，每年新发病例约800例（每10万人约4人），五年生存率约26%。在AML患者中，老年和复发/难治性预后较差，大约6～10%的AML患者，IDH1酶的突变阻断了正常造血干细胞分化，从而诱发了急性白血病。

TIBSOVO由基石药业的合作伙伴Agios Pharmaceuticals（以下简称"Agios"）开发，已于2018年在美国获得首个上市批准，用于治疗携带易感性IDH1基因突变的复发/难治性AML。2019年，该药的适应症获美国FDA批准扩大到治疗年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的新诊断AML成人患者。此外，针对这一补充适应症，美国FDA已授予"TIBSOVO联用阿扎胞苷方案"突破性疗法认定。

对174例携带IDH1突变的复发/难治性成年AML的患者进行了TIBSOVO的疗效评估。TIBSOVO起始剂量为每日500mg口服，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。TIBSOVO在美国申请上市的数据显示，TIBSOVO单药治疗携带IDH1突变的复发/难治性AML患者，获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复（CR+CRh）的比例为32.8%（57/174）（95%CI: 25.8, 40.3），CR+CRh的持续时间为8.2个月（范围 5.6, 12）。

对179例携带IDH1突变的复发/难治性AML患者进行了安全性评估。TIBSOVO每日500mg口服，中位暴露时间为3.9个月（范围0.1-39.5）。在临床试验中，19%（34 /179）接受TIBSOVO治疗的患者出现了分化综合征（如果不治疗，分化综合征可能致命）。使用TIBSOVO治疗的患者还出现了QTc间期延长和格林-巴利综合征。任何级别的最常见的不良反应（≥20%）为疲劳、白细胞增多、关节痛、腹泻、呼吸困难、水肿、恶心、黏膜炎、心电图QT期间延长、皮疹、发热、咳嗽和便秘。最常见的严重不良反应（≥5%）为分化综合征（10%）、白细胞增多（10%）、心电图QT间期延长（7%）。

2018年6月，基石药业与Agios宣布达成独家合作与授权许可协议，推进TIBSOVO在中国大陆、香港、澳门及台湾地区（"大中华区"）的临床开发与商业化。

关于TIBSOVO（ivosidenib）

TIBSOVO（ivosidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，在美国用于治疗经美国FDA批准的检测后携带易感IDH1突变的

• 年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强诱导化疗的新诊断AML成人患者

• 复发或难治性AML的成人患者

有关更多信息，请访问TIBSOVO.com。

关于基石药业

基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括15种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前五款后期候选药物正处于或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物制药公司。

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来源：基石药业官微

此前，“B村”开拓药业在也台湾开展了肝癌的临床试验，客官们对于创新药企赴台开展临床和产品上市怎么看？欢迎在文末留言讨论，小二有好礼相送哦

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