小2说 | 年末盘点，看一看B村细胞与基因治疗的“朋友圈”
年末了，又到了该写一年回顾的节点了，作为资深且优秀的打工人代表，小二当然也要来盘一盘2020年的B村的大事记。众所周知，在今年上半年，B村在桑田岛区域的二期项目已全部启用，落户企业集中在抗体药、细胞和基因治疗领域，增强了B村在抗体药产业链端的优势，并深入免疫治疗的全方位布局。
细胞和基因疗法作为解决人类疑难杂症的新道路，生物医药产业发展的下一程，不仅备受社会期待，还受到了资本的青睐。据小二不完全统计，B村目前拥有细胞和基因治疗领域的客官近20家，包括亘喜生物、药明巨诺、纽斯福、克睿基因、博生吉、茂行生物、诺洁贝、朗信启昇和宜明细胞等业内知名企业。这些客官在2020年发生的融资事件近10起，融资规模超30亿人民币。融资热潮背后，B村的细胞与基因治疗领域企业在近一年中自身又获得了哪些进展？ 下面，小二为大家挑选出了5家B村颇具代表性的企业，一起去细数这些企业在今年的高光时刻吧。
亘喜生物：拿下国内首张异体CAR-T临床批件
总部设在B村的亘喜生物是一家临床开发阶段的生物制药公司，致力于开发可靠实惠的癌症细胞基因疗法，聚焦于 CAR-T 的攻坚克难，如生产成本高、生产过程冗长、缺乏即用型的产品，以及对实体肿瘤无效等问题。在其世界级科学家团队的带领下，亘喜生物正在开发FasTCAR™、TruUCAR™（即用型 CAR 产品）、Dual CAR和Enhanced CAR-T细胞疗法，用于治疗白血病、淋巴瘤、骨髓瘤和实体瘤等疾病。
今年4月，亘喜生物研发的GC007g注射液获批进入临床，成为国内首个获得临床批件的异体CAR-T产品。此次获批的适应症为异基因移植后复发难治性CD19阳性急性B淋巴细胞白血病。
10月，亘喜生物宣布完成C轮1亿美元(约6.7亿元人民币)融资，Wellington Management Company、OrbiMed 和 Morningside Ventures领投，维梧资本、淡马锡、礼来亚洲基金 、OrbiMed和 King Star Med LP参与其中。本轮募集的资金将用于加速推进临床阶段的候选产品进入下一阶段，并进一步展开临床前候选产品的研发活动。
截止目前，亘喜生物已在B村拥有总计5200平方米的独立生产工厂，共2000平方米的GMP洁净区，年生产能力可达到12000通用样本和3200个自体 FasT CAR 样本。根据亘喜生物的上市时间规划，计划于2020年年末或2021年年初赴美上市，募资规模预计为约2亿美元。
药明巨诺：港交所上市募资23亿港元
药明巨诺于2018年落户B村，是一家由Juno Therapeutics与药明康德合资成立的国内细胞治疗领域的领军企业。据了解，药明巨诺已建立了全面且差异化的细胞治疗产品管线，涵盖血液肿瘤和实体肿瘤。领先的主打产品瑞基奥仑赛注射液（“Relma-cel”）是一款针对复发或难治（“r/r”）B细胞淋巴瘤的三线治疗的CD19靶点的CAR-T疗法。该产品于今年年6月提交了上市申请并获CDE受理，于2020年9月授予新药申请优先审查资格，并获NMPA授予的治疗滤泡性淋巴瘤的突破性疗法认定。瑞基奥仑赛注射液有望明年在国内获批上市，成为国内首个获批的一类生物制品的CAR-T疗法。
除了致力于成为血液肿瘤治疗领域的引领者外，利用综合的细胞治疗技术平台进军实体瘤市场亦是药明巨诺未来发展策略的重要一环。今年8月，药明巨诺与 Lyell Immunopharma公司订立合作协议，计划将Lyell的技术与ARTEMIS®平台相结合，为肝细胞癌（“HCC”）治疗开发新一代自体细胞疗法。
当然，药明巨诺今年的高光时刻非登陆港交所IPO莫属。11月，药明巨诺成为今年第10家在港交所成功上市的未盈利生物科技创新药公司，集资金达23亿港元（约3亿美元）用于核心产品瑞基仑赛注射液的进一步临床研发工作和营销团队的搭建等。
目前，药明巨诺已在B村二期设立了10000平米的生产基地，GMP场地也实现了当年审批、当年动工、当年竣工的快速发展，药明巨诺的产业化商业化阶段指日可待。
纽福斯生物：眼科基因疗法的“吸金王”
纽福斯生物，是中国首家专注于眼科基因治疗药物研发的生物技术公司，在今年落户于B村，致力于基因治疗眼遗传疾病的研究和药物研发。该公司以Leber’s遗传性视神经病变（LHON）为突破口，完成全球最大样本量LHON基因治疗临床试验，并向其他遗传疾病基因治疗领域进军，研究成果已获多项国家发明专利及PCT。早在2018年，纽福斯生物完成天使轮融资，由华大旗下奇迹之光领投，薄荷天使基金和北极光创投跟投。
今年4月，纽福斯生物宣布完成1.3亿元人民币A轮融资，由红杉资本中国基金、复星资本领投，北极光创投跟投。本轮募集资金将用于眼科基因治疗药物的GMP生产车间建设，针对Leber‘s遗传性视神经病变（LHON）基因治疗药物的临床推进以及其他疾病基因药物的研发。
今年9月，纽福斯生物全资子公司Neurophth Therapeutics宣布，其眼科基因疗法NR082（NFS-01项目）获美国FDA孤儿药资格，用于治疗ND4突变引起的遗传性视神经病(LHON)。这是纽福斯生物所开发的第一款候选药，此前已完成全球大样本量LHON基因治疗临床试验。
克睿基因：CRISPR技术应用的先行者
克睿基因是一家由CRISPR技术应用的先驱者联合创办的转化型生物科技企业，于2016年在B村成立。自成立以来，公司专注于基因编辑技术的产业化应用，在通用型CAR-T方面，采用 CRISPR技术敲除免疫排斥相关基因，实现普及性更强的细胞治疗方法。双基因敲除效率和脱靶率控制处于业内领先水平，可大幅降低细胞制备成本。除细胞治疗外，广泛布局基因治疗与分子诊断。科学创始人丛乐系CRISPR共同发明人，此前公司已获得启明创投等知名机构投资。
依托于强大的科研实力和一流的资源平台，克睿基因的研发项目迅速推进，目前已有一个新药研发项目开启了全球首例临床试验，诊断产品已经进入产品优化阶段。同时，公司已申请发明专利3项、实用新型专利8项。
今年4月，克睿基因入选CB Insights中国CAR-T企业榜单，被视为中国CAR-T疗法发展的一隅未来。目前克睿基因已入驻B村二期B区并拥有独栋标准厂房，为B村最早入驻的细胞基因治疗企业之一。
博生吉：自体CD7 CAR-T细胞疗法临床获重大突破
博生吉于2010年5月在BioBAY注册成立，是杨林博士领衔创办的一家致力于肿瘤细胞免疫治疗技术的研发与创新的新锐企业，致力于CAR相关治疗性抗体和伴随诊断抗体、2/3/4代CAR-T细胞药物、以及异体现货型UCAR-γδT和UCAR-NK细胞药物的研发，拥有丰富的产品研发管线和iPSC诱导的现货型细胞药物产品开发平台。
今年4月，由博生吉团队研制、郑州大学第一附属医院张明智教授领导的自体CD7-CAR-T细胞疗法治疗难治复发性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤临床试验取得重大突破，研究中，来自患者的外周健康T细胞制备的CD7-CAR-T细胞，对CD7+的恶性靶细胞展现出优越的杀伤活性，在效靶比低至1:100仍能有效杀伤肿瘤细胞，堪称肿瘤系列杀手。该研究数据已在2020年欧洲血液协会（EHA）进行大会口头报道。
结语
中国是细胞与基因治疗领域的积极参与者，而且有越来越明显的趋势显示中国将成为这一领域的国际领导者之一。作为孕育中国创新药发展摇篮之一的B村，细胞与基因治疗生态圈雏形已显，产业链合力在握，小二期待更多“志趣相投”的客官来到B村，为中国的细胞与基因治疗贡献力量。同时也期待明年B村的客官们更上一层楼，资本圈大佬们也请多多关照，小二的绩效就靠大家了！