B村资讯丨CDE发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》征求意见稿

BioBAY 2022-12-02

国家药品监督管理局及药品审评中心（CDE）对罕见病药物研发的鼓励自2015年药品审批审评改革制度推进以来，一直没有止步。国家发布一系列药品审批审评政策，当中不乏对境内外罕见病药物实施加快审批审评、优先审评审批、加强沟通交流指导等，促进满足重大临床需求的罕见病药物早日上市。

今年10月11日，CDE发布了我国《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》征求意见稿。这也是继2017年5月18日发布的《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》及2018年7月11日发布的《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》之后，CDE起草的与罕见病相关的第三个技术指导原则。

该技术指导原则旨在进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求，结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考。其主要内容包括以下几点：

鼓励开展临床数据调研登记

鼓励常规药品罕见病用途开发

鼓励罕见病替代疗法药物研发

注重上市后风险分析与评价

指南的起草伴随的是罕见病药物产业化之路的加速推进。相关文容可点击文末【阅读原文】查看。

来源：CDE、研发客