近日，B村客官百济神州宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理百济神州BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼）用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的新适应症上市许可申请，并授予百悦泽®突破性疗法认定。
2020年6月3日，百悦泽®已获得NMPA附条件批准用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病患者。这是我国首个获得美国FDA批准在美上市的本土研发抗癌新药，也是国内首个上市的国产BTK抑制剂。目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。此次百悦泽获批的新适应是慢性淋巴细胞白血病，这是成人中最常见的一种白血病。此次申请是基于SEQUOIA试验结果，该研究结果显示，百悦泽®的有效性优于化学免疫治疗，百悦泽®在无进展生存期（PFS）方面展现了对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗方案的优效性。中位随访26.15个月时，百悦泽®组的24个月PFS为85.5%，在患者中总体耐受性良好，安全性特征与其在广泛的临床项目中的表现一致，包括房颤的发生率较低。值得关注的是，在此次申请中，百悦泽®首次在中国获得突破性疗法认定。突破性疗法之所以为外界所重视，还有一个重要原因在于它是医药界的“风向标”。业界一直有这样一种说法，创新药开发平均耗费10亿美元，平均耗时10年，平均成功率低于10%。突破性疗法通过早期临床数据发掘优势产品、集中多方资源重点研发、缩短优势产品研发周期，提高成功获批的数量，减少止步于临床前的新分子实体的数量，从而让患者早日获得更好的治疗。（相关阅读：小2说丨灵魂拷问：突破性疗法能否让创新药避免“内卷化”发展？）
目前，B村已有三位客官的四款产品斩获突破性疗法认定，除了百济神州的百悦泽®，还有基石药业的普吉华®（普拉替尼胶囊），择捷美®（舒格利单抗注射液），以及盛迪亚的艾瑞卡（卡瑞丽珠单抗）。截至目前，在新药研发领域B村企业累计已获得临床试验批件345张，包括262张1类新药临床批件；2021年新增56个品种的101张临床试验批件，其中94张为1类新药的临床试验批件。累计批准生产上市药品20件，其中9款创新药已相继进入国家医保目录，以更优惠的价格造福患者。