READING导读
中国创新药企从最初的仿创结合到与国际接轨，再到如今的百花齐放、全面创新，正在向更高质量的道路上发展。2021年CDE发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》征求意见稿，强调以患者需求为核心的研发理念，主要针对的就是目前新药研发存在的新药临床试验同质化明显，临床患者资源浪费的情况。
“我们应避免在少数靶点及药物种类上重复性资源投入，保护患者权益，防止患者资源浪费”，和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士说道，而以患者需求为导向、以差异化优势为支撑的源头创新，应该成为真创新药企坚定的发展方向。今日小二为大家带来一篇来自《E药经理人》的专访，一起去看看和铂医药如何持续性推动源头创新落地生根。
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Q：业界普遍认为CDE关于肿瘤临床价值指导原则引发了对源头创新的讨论，中国医药创新也将开启以临床差异化价值为导向的“下半场”，这一政策方向对你所在的公司研发立项会有哪些影响？你认为创新药公司会对如今研发“内卷”、赛道“同质化”的问题有改善吗？王劲松：我们很高兴看到国家鼓励源头创新、做差异化产品的决心与举措，这将进一步助力像和铂医药这样以创新研发为核心引擎的生物医药公司的发展，更有助于激发科研活力，释放科研潜能，从而解决更多未被满足的临床需求，最终造福广大患者。和铂医药致力于以国际化视野占领全球创新高地，一直站在极具潜力的靶点研发前沿，目前已有多项在研产品，包括已进入关键性临床三期的巴托利单抗（HBM9161）和特那西普（HBM9036）；以及新一代抗CTLA-4抗体HBM4003，新颖和差异化的作用机制使其具有提高治疗效果并显著降低药物毒性的潜力。
Q：麦肯锡研究认为，我国已经进入新药研发“第二梯队”，你认为，国内医药创新能够成为第二梯队领头羊的机会在哪些方面？距离第一梯队在哪些方面还有差距？
王劲松：科技创新是提高社会生产力和综合国力的战略支撑，所以国家把科技创新放在了发展全局的核心位置，从国家到地方层面通过多项举措推动创新。当前，越来越多创新型生物医药企业给整个产业的发展带来了源源不断的动力与活力。因此，我们应该持续性地在政策、市场等方面推动源头创新的落地生根。此外，创新型生物医药企业应该在整个产业链中担起责任，引领整个产业上下游企业创新水平的不断提升。和铂医药在全球范围进行合作开发，全球开放式创新体系，促进中国肿瘤与免疫创新技术与国际一流水平接轨，全面推动健康事业发展。
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Q：近年来，进入临床试验的创新药明显增多，临床资源逐渐成为了稀缺品，导致药品开发成本大幅提高，你认为目前对于临床资源的争夺突破口是什么？
王劲松：中国创新药企从最初的仿创结合到国际接轨，再到如今的百花齐放、全面创新，正在往更高质量的道路上发展。2021年CDE发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》征求意见稿，强调以患者需求为核心的研发理念，主要针对的就是目前新药研发存在的新药临床试验同质化明显，临床患者资源浪费的情况。我们应避免在少数靶点及药物种类上重复性资源投入，保护患者权益，防止患者资源浪费。因此，以患者需求为导向、以差异化优势为支撑的源头创新，应该成为真创新药企坚定的发展方向，也是和铂医药始终坚持的立身之本。
Q：你所在的公司是否有已经商业化或即将（处于III期或进入审评阶段）的产品？如何描述该产品的临床价值与优势？
王劲松：和铂医药目前有两款产品已进入临床三期，有望在今年递交BLA。巴托利单抗（HBM9161）是一种全人源单克隆抗体（mAb），可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。在重症肌无力（MG）的临床研究中，巴托利单抗可快速、显著地缓解临床症状，改善患者的生活质量。目前MG的主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂及糖皮质激素以及免疫抑制剂，但其疗效及安全性不能满足各类患者的临床需求。减少致病性IgG自身抗体是MG治疗中一种病理生理机制驱动的解决方案，如血浆置换和静脉注射免疫球蛋白等，然而，该类治疗方案由于可及性、安全性和经济成本等问题导致临床仍存在大量未被满足的需求。目前，我们正在积极推进巴托利单抗的III期临床试验。 特那西普（HBM9036）是一种经过分子工程改造的TNF受体-1片段，分子量仅为19kDa，被开发成滴眼液眼科局部用药，用于缓解干眼症状，具有眼部渗透性良好、TNF-α中和活性强、稳定性高、副作用小、使用舒适度高等特点。国内治疗干眼症主要依靠人工泪液缓解症状，存在着巨大的未满足的临床需求。目前我国干眼发病率据估计已达到21%-30%。随着全球人口老龄化加重、智能手机过度使用以及环境变化等因素，干眼症的发病率仍将大幅增长。特那西普III期的临床进展顺利，日前完成了首次期中分析，IDMC基于观察到的疗效趋势和良好的安全性，建议试验按现有方案继续进行。Q：部分产业人士认为，2022年将是中国创新药企国际化元年。据你观察，目前Biotech公司在药品国际化过程中，有哪些优势？
王劲松：随着“十四五”的全面推进，国家医改的大力推动，创新要素的不断汇集，中国医药产业正迈入新的成长期。中国的人口基数优势与较高的研发效率，促使临床入组与研发推进速度逐步领跑，加之NMPA加入ICH，进一步加快中国创新药以高性价比优势惠及全球的步伐。更多中国企业研发水平不断提升，采用独特的新作用机制来研发治疗疾病的药物，潜在BIC、FIC产品不断涌现，在国际舞台释放更大的能量。以核心技术为依托的研究需要大量的人才支持。更开放的国际化环境带来了人才的迅速成长，日渐提高的国内研究环境也吸引着更多人才的加入，在新一代具有国际背景的企业领导的带领下，多维度激发公司的国际化成长。得益于先进的技术基础和全球资源，和铂医药组建了一支高精尖研发人才队伍，为更快、更好地产出比肩全球标准的临床研究成果奠定基础。 中国原创新药的发展不仅依赖于创新能力的不断增强，同时受到多方面优势的带动，比如数字化、人工智能技术等合力。企业若能抓住这些助力，提早布局，则有望在国际化的竞争中脱颖而出。
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Q：你所在公司新药研发立项时，会主要考虑的核心影响因素有哪些？排在第一位的是什么？
王劲松：患者需求一定是第一位的。作为一家创新的生物制药企业，和铂的初心就是提升患者生命质量、服务人类健康，未被满足的患者需求是我们持续创新的源泉。刚刚过去的2021年，恰逢和铂医药五周年，希望在不久的将来，我们的首款创新药物能够早日获批上市，真正造福患者。