B村资讯 | 国内首款FGFR抑制剂！信达生物达伯坦获批上市

今日（4月6日），中国国家药监局（NMPA）官网公示，信达生物从Incyte公司引进的FGFR1/2/3抑制剂佩米替尼片（pemigatinib片）已获批上市。公开资料显示，该药本次获批的适应症为特定的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。此前，该药已在中国台湾地区和中国香港地区获批治疗胆管癌。

值得一提的是，这也是2022年BioBAY园内首款获批上市的新药。截止目前，BioBAY园内累计批准生产上市药品20件，其中达伯舒、达攸同、苏立信、达伯华、艾瑞卡、百悦泽、则乐、爱优特和百汇泽9款创新药已相继进入国家医保目录，以更优惠的价格造福患者。

成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的基因变异存在于多种类型的人类肿瘤中，主要通过FGFR基因扩增、突变、染色体易位以及配体依赖性活化引起的FGFR信号异常。FGFR信号通过促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成来促进恶性肿瘤的发展。

Pemigatinib是Incyte公司开发的一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服小分子抑制剂，可通过阻断肿瘤细胞中FGFR介导的信号通路来阻止癌细胞生长和扩散。2018年12月，信达生物与Incyte公司达成合作，获得pemigatinib在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的开发和商业化权利。本次中国大陆市场获批是继2021年6月中国台湾获批、2022年1月中国香港获批后的又一重要里程碑，达伯坦也是首个在中国获批的选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂。（相关阅读：B村全席 | 信达生物制药和美国Incyte宣布达成战略合作和独家开发协议）

目前，pemigatinib已在美国、欧洲和日本获批治疗胆管癌患者。在中国，pemigatinib先后于2021年6月、2022年1月分别在中国台湾地区和中国香港地区获批治疗胆管癌患者。

在中国大陆，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于2021年7月受理了pemigatinib的上市申请，并将其纳入优先审评，用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

图片来源：CDE官网

在2021年9月举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，信达生物公布了pemigatinib在中国晚期胆管癌人群的2期研究结果。这是一项开放、单臂、多中心的2期研究，旨在评价pemigatinib在既往接受过至少一种系统性治疗失败、FGFR2基因融合或重排阳性的中国晚期胆管癌患者中的疗效和安全性。该研究也是pemigatinib海外研究FIGHT-202的中国境内桥接试验。临床试验主要终点为研究第二部分纳入的31例受试者达到独立影像评估委员会（IRRC）依据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。

研究数据显示，在研究第二部分30例疗效可评价人群中，15例患者达到IRRC确认的疾病缓解，主要终点指标ORR达到50%。中位随访5.13个月时，12例患者仍处于病情缓解中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。至数据截止日期，无进展生存期（PFS）数据尚未成熟，仅有6例发生PFS事件，疾病控制率（DCR）为100%。此外，pemigatinib也表现出了良好的安全性。

胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。公开资料显示，手术是唯一具有治愈胆管癌潜力的治疗方式，但是大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移，失去了手术根治的机会。对于不可切除、存在转移的或手术后复发的胆管癌患者，急需新的治疗选择。

我们期待，pemigatinib能早日来到患者身边，让胆管癌患者拥有新的诊疗方案和选择。

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