近日，BioBAY园内企业普乐康医药在研靶向IGF1R的PHP1003注射液临床试验申请正式获得国家药品监督管理局（NMPA）默示许可，同意开展针对甲状腺相关眼病的临床试验。这是普乐康医药成立后获得的首个IND批件（相关阅读：普乐康医药：国内首款IGF-1R甲状腺眼病重磅抗体药申报国内IND），也是国内首个进入临床试验阶段的自主开发的IGF1R抗体药物。
普乐康医药于2019年在BioBAY成立，致力于开发未满足临床需求的具有创新作用机制的眼科和自身免疫性疾病等疾病领域的药物。该临床研究批件的获批是公司的重要里程碑，标志着公司从临床前阶段进入到临床阶段。
PHP1003注射液为国内第一个自主研发、创新皮下注射给药方式、具备良好的稳定性的抗体药物剂型，已显示出显著的临床前有效性、便利的用药管理，以及高临床前安全性等特点。在2021年6月，普乐康医药完成了数千万人民币的Pre-A轮融资，所募集资金用于推进公司在研的眼科药物项目进入临床试验阶段和新产品线布局。（相关阅读：B村指数丨普乐康医药完成数千万元Pre-A轮融资，专注眼科创新药研发）
甲状腺相关眼病（TAO）、甲状腺眼病（TED），是弥漫性毒性甲状腺肿常见的甲状腺外临床表现，是由甲状腺上皮细胞、眼眶周围脂肪细胞及成纤维细胞表达的自身抗原引发的特异性自身免疫疾病，主要表现为眼球突出、复视、斜视、眼眶疼痛、眼睑肿胀、眼睑退缩、眼睑闭合不全等症状，严重影响容貌并可导致视力受损。甲状腺功能低下病人和甲状腺功能正常人也可发生此病。TAO的患病率约0.1%～0.3%，女性发病率远高于男性。此病按照疾病进展分为活动期和静止期，多年来缺乏安全有效的药物。目前国内针对活动期的治疗主要是大剂量激素、免疫抑制剂等，能在一定程度上减轻疾病活动期的炎症，但是不良反应较大，病人的接受度低。静止期病人由于患者的眼眶脂肪结缔组织已出现纤维化改变，对药物治疗不敏感，因此患者在后期主要依赖手术治疗，但该病手术后易复发，可能需要多次手术。2020年1月，Horizon Therapeutics公司研发的Teprotumumab（替妥木单抗）成为首个获FDA批准治疗TAO的单克隆抗体药物，同时也是首个针对IGF-1R靶点的上市药物，可以抑制活动期和非活动期Graves眼病患者眼眶成纤维细胞（OFs）表面IGF-1R的信号传递，从而减轻炎症反应和眼眶组织的体积。国外数项临床研究显示替妥木单抗治疗能有效地改善甲状腺相关眼病患者的症状和活动度，在有效减少眼球凸出方面具有显著的优势。甲状腺相关眼病在美国属于罕见病，预计病人在20万左右。上市之初，Horizon公司预测第一年销售额仅为4000万美元，但上市首年不到一年的时间里实际销售额即超过8亿美元。2021年，在第一季度因疫情影响无产能的情况下，全年销售额依然高达16亿美金，预测销售峰值为35亿美金，充分证明了这款治疗甲状腺眼病的抗体药物的市场潜力，同时也成为历史上开发最成功的罕见病药物之一。目前国内甲状腺眼病市场巨大但无有效治疗药物，基本无市场竞争。Teprotumumab价格昂贵，并且未披露在中国上市的计划。普乐康医药开发的PHP1003临床前研究展示了良好的安全性和显著的有效性，并且相较于Tepezza的静脉输注用药，普乐康医药开发的皮下注射制剂具有更好的使用便捷性，可以实现自主用药管理，特别是在疫情等情况下该优势和需求显得更为突出，有望为国内甲状腺眼病患者带来第一款安全、有效、买的到、用得起的治疗药物，实现零的突破。