研发动态 | 亚盛医药、信达生物：耐立克治疗耐药CML上市申请获CDE受理并纳入优先审评

7月19日，BioBAY园内上市企业亚盛医药、信达生物共同宣布，原创1类新药奥雷巴替尼（商品名：耐立克^®）的上市申请已获中国药品审评中心（CDE）受理并被纳入优先审评程序，用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期（CML-CP）患者，将支持耐立克^®获得完全批准。
这是耐立克^®继2021年附条件批准上市后的又一重要进展，有望加速惠及更多、更广泛的中国慢性髓细胞白血病（CML）患者。耐立克^®在中国的商业化推广由亚盛医药与信达生物共同负责。

此次受理及纳入优先审评是基于一项开放、随机对照的确证性关键注册II期研究（HQP1351CC203研究）。2021年3月CDE已基于此项研究将耐立克^®纳入突破性治疗品种。该研究旨在评估耐立克®在一代和二代TKIs耐药和/或不耐受的CML-CP患者中的有效性、安全性，共入组144例受试者，随机分配到耐立克®治疗组和现有最佳治疗（Best Available Treatment, BAT）对照组，以无事件生存期（EFS）为主要终点指标。研究结果显示：耐立克®相比对照组显著延长了EFS，达到了预设的优效标准。具体研究数据将在未来相关学术会议上进行披露。
CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，临床上亟需安全有效的新一代药物。耐立克®为亚盛医药开发的潜在全球同类最佳（Best-in-class）新药，获国家“重大新药创制“专项支持。耐立克®作为中国首个且唯一获批上市的第三代靶向BCR-ABL耐药CML治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。
耐立克®中国临床试验主要研究者、北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授表示：“此前耐立克®的获批解开了中国携T315I突变耐药CML患者的无药可医的困局。但有更多一代、二代TKI耐药/不耐受的患者依旧缺乏有效治疗方案，克服TKI耐药仍然是CML治疗领域面临的挑战。近年来，耐立克‍®的多项临床研究数据逐步印证了该药物在耐药CML这个尚未满足的临床需求领域潜力巨大。我们非常期待该药物再次纳入优先审评后，能早日让更多耐药CML患者受益。”
亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“作为一家致力于解决中国乃至全球患者未被满足临床需求的创新药企，我们一直在全速推进公司品种的临床开发，让患者尽早从亚盛医药的创新成果中获益。此次耐立克®的上市申请获CDE受理并被纳入优先审评，体现了国家药品监管部门对耐药CML领域临床空白的重视，更代表其对耐立克®这一创新药的认可。我们将继续与相关部门紧密合作，推动其早日获批，造福更多患者。”
信达生物高级副总裁周辉博士表示：“我们很高兴耐立克®在中国递交的上市申请成功获受理并被纳入优先审评，期待更广阔的TKI耐药CML患者能早日因此获益。信达生物在血液瘤领域拥有成梯队的创新产品管线，我们将秉持’开发出老百姓用得起的高质量生物药’的使命，为更多患者和家庭带去希望。”

推荐阅读

研发动态 | 信达生物：GLP-1R/GCGR双重激动剂Mazdutide中国2型糖尿病II期临床研究达到主要终点