上市企业丨和黄医药：首个且唯一！「呋喹替尼」新药上市申请获美国FDA受理并予以优先审评
呋喹替尼是一种高选择性的口服血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1、-2及-3抑制剂，于2018年9月在中国获批上市，是抗肿瘤治疗主流领域首个从发现、研发到无附加条件获批均在中国完成的药物。 倘若在美获批，该药将成为美国首个且唯一获批用于治疗经治转移性结直肠癌的针对全部三种VEGF受体的高选择性抑制剂。
此前，呋喹替尼已经多次创下记录。 2018年，由中国专家共同主导的FRESCO全国多中心研究获得成功，相关研究结果在国际顶级期刊《美国医学会杂志》（JAMA）上发表，实现了中国抗肿瘤新药临床研究 “JAMA”零的突破。
FRESCO研究成功地达到了试验预设的全部终点，用呋喹替尼三线治疗晚期结直肠癌患者较安慰剂组延长中位总生存期（OS）2.7个月， 延长中位无进展生存期（mPFS）1.9个月，同时客观缓解率（ORR）和疾病缓解率（DCR）也显著高于对照组。 基于FRESCO研究结果，2018年呋喹替尼在国内获批上市，并在2019年以1A类证据获得Ⅰ级推荐纳入《CSCO结直肠癌诊疗指南》，成为三线治疗晚期结直肠癌标准治疗方案。
在经过与美国、欧洲、日本及澳洲监管机构的充分讨论的前提下，FRESCO-2国际多中心临床试验快速启动并顺利达到主要终点及所有次要终点，对照安慰剂组，呋喹替尼组显著延长OS达2.6个月，延长PFS达1.9个月，研究结果与FRESCO中国研究一致，充分证明了中国在肿瘤领域临床研究开发的标准与水平，也显示出说明在不同患者人群中，呋喹替尼有望对包括既往接受过不同治疗方式在内的各种情况患者均带来获益。
基于包含FRESCO中国3期研究与FRESCO-2国际多中心研究结果在内的数据，2022年12月，和黄医药开始向美国FDA滚动提交呋喹替尼用于治疗难治性结直肠癌的新药上市申请，并于2023年3月完成提交。 2023年5月，美国FDA宣布受理该新药上市申请，并予以优先审评。 FDA就该新药上市申请拟定的处方药用户付费法案（PDUFA）目标审评时间为2023年11月30日。
根据美国FDA优先审批资格认定的标准，相较于标准审评的10个月时间，对于批准后可能将在治疗、诊断或预防严重疾病方面，在安全性和有效性上产生显著改善或具有优于现有治疗手段的潜力，更方便或适用于更广泛的人群的药物，予以目标6个月内对申请采取行动的审评时间。 因此，优先审批将有望加速呋喹替尼在美国的商业上市，并让全球患者更早从该药物中获得生存受益。
和黄医药研发负责人及首席医学官石明博士表示 :“从全球临床研究到在中国的商业化应用，呋喹替尼的临床获益已在各个方面得到证实。鉴于目前患者可用的治疗选择有限，此次美国新药上市申请获受理标志着我们朝着为全球范围内经治转移性结直肠癌患者提供急需的治疗选择这一目标取得了重大进展。这也为我们设计和开发具有差异性的创新分子以帮助全球具有高度未满足需求的患者这一持续愿景提供了支持。”
▌文章来源：和黄医药
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