研发动态丨方拓生物：国内首家！基因治疗药物FT-003注射液完成DME首例患者给药

近日，BioBAY园内企业方拓生物宣布其自主研发的创新眼科基因治疗产品FT-003注射液在天津医科大学眼科医院由李筱荣教授团队顺利完成了治疗糖尿病黄斑水肿（Diabetic Macular Edema，DME）国内首例患者给药，这是国内AAV基因治疗药物在DME治疗领域的里程碑事件。

方拓生物于2019年成立，致力于研发和生产重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品，以治疗遗传性疾病以及慢性疾病。其AAV载体构建平台能够基于组织特异性、转导效率、安全性和生产工艺的可扩展性，筛选出最佳AAV衣壳，实现以相对低剂量的AAV载体达到足够高水平的目的基因表达。

糖尿病视网膜病变（Diabetic Retinopathy，DR）是糖尿病患者（包括1型和2型）最常见的微血管并发症之一，是25-74岁患者视力受损的首要原因。DME是糖尿病视网膜病变患者视力丧失的主要原因。20%的1型糖尿病、14%~25%的2型糖尿病患者会在10年内发生DME。据估计，我国目前约有900万DME患者，给患者和社会带来巨大负担。

此项人体试验，是国内首个针对DME开展的AAV基因治疗，期望一次注射，长期有效，改善患者的视功能并减少对其他抗VEGF治疗的需要。国家《“十四五”全国眼健康规划》明确提出，针对糖尿病视网膜病变等要制定重点疾病诊疗规范、完善慢性眼病患者管理模式、降低疾病负担和致盲率。

针对DME的基因治疗，目前全球尚无批准的上市药物。方拓生物已经完成的FT-003非临床研究结果显示，FT-003眼内注射，能有效靶向动物的视网膜组织细胞，使之持续稳定的分泌抗VEGF蛋白，从而减少模型动物眼底血管渗漏，降低渗漏面积和病变面积，并表现出良好的安全性。

▌文章来源：方拓生物

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责编：赵家帅

审核：任旭

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