政策服务丨助力细胞和基因治疗产品临床研发，CDE发布征求意见稿
一、背景和目的
细胞和基因治疗产品的临床研发进展迅速，申请人与CDE的沟通交流数量也与日俱增。为提供细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流申请时的资料准备和关键质量因素的考虑，提高沟通交流效率，助力细胞和基因治疗产品的临床研发顺利推进，CDE组织起草了本指导原则。
二、适用范围
本指导原则适用于按照《中华人民共和国药品管理法》、《药品注册管理办法》等药品管理相关法律法规等进行研发和注册申报的具备细胞和基因治疗属性的产品。本指导原则涉及的细胞和基因治疗产品主要包括人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品、免疫细胞治疗产品、基因治疗产品等。
本指导原则适用于细胞和基因治疗产品基于临床试验方案的沟通交流。本指导原则实施后能立即见效，有助于指导细胞和基因治疗产品基于临床试验的沟通交流申请，提高沟通交流的质量与效率。
三、主要内容——沟通交流的关注内容
本指导原则的主要内容分为四个部分，分别是概述、沟通交流的关注内容、注意事项、示例等。
其中，沟通交流的关注内容部分主要有以下几个方面：1）主要研发节点沟通交流的目的，包括临床试验申请前沟通交流、关键/确证性临床试验启动前沟通交流、上市许可申请前沟通交流；2）沟通交流的重点项目，包括产品的设计原理、治疗的作用机制、目标适应症概述等立题依据、临床研发计划和临床试验方案、风险管理计划和已完成临床试验的总结等；3）不同细胞和基因治疗产品沟通交流的特殊考虑，包括人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品、免疫细胞治疗产品、基因治疗产品。
人源性干细胞衍生细胞治疗产品指由人源性干细胞（包括人胚干细胞、成体干细胞和诱导形成的干细胞）诱导分化，或成熟体细胞转分化获得的细胞治疗产品。
免疫细胞治疗产品是指利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，通过激发或增强机体免疫功能，从而达到控制疾病的细胞治疗产品。目前免疫细胞治疗产品涉及的细胞类型主要包括：T细胞、自然杀伤细胞（natural killer cells，NK）、树突状细胞（dendritic cells，DC）等。
基因治疗产品主要包括核酸（例如：质粒、RNA）、表达特定基因的基因修饰微生物（例如：病毒、细菌）、体内编辑宿主基因组（通过或未通过特定的转录/翻译）的产品和未通过基因修饰表达特定基因的微生物（例如溶瘤病毒产品）。此类产品可通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。
四、主要内容——注意事项
本部分内容主要基于细胞和基因治疗产品临床专业既往沟通交流的经验，包括沟通交流的时机、沟通交流的资料准备、沟通交流的问题、沟通交流的学科、多个适应症的沟通交流申请、沟通交流的形式等。
▌文章来源：医药观澜