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研发动态丨AceLink：法布雷病患者2期临床研究在上海瑞金医院首家中心启动
AL01211是一种新型口服非脑渗透性葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂，用于治疗法布雷病，现已在澳大利亚完成了健康受试者中的1期临床试验，并在中国完成由中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准的IND下的桥接1期试验。两项试验均表明，AL01211总体耐受性良好，无重大不良事件，预期的血浆鞘糖脂量随着药物剂量的增加而降低，显示出明显的PK和PD相关性。
AceLink Therapeutics首席医学官Pedro Huertas博士表示：“我们在中国的2期临床首家中心启动，表明了我们对法布雷病研究的持续承诺，也是我们为这些患者提供方便的口服治疗选择的重要一步。我们感谢正在进行的临床试验中的患者及其家人，以及研究者们和更广泛的法布雷社区，感谢大家在努力推进研究药物进入临床使用的过程中给予的持续信任和合作。”
该项2期研究目前正在中国多个中心积极筛选和招募患者。上海瑞金医院的陈楠教授是牵头这项工作的主要研究者（PI）。除瑞金医院外，预计全国其他五家中心也将在2023年第三季度陆续启动。公司预期2024年下半年开始获得此临床试验的初步结果。
“法布雷病的症状非常严重，对患者及其家人的生活质量都有负面影响，”瑞金医院肾内科陈楠教授说。“即使酶替代疗法取得了进展，但可能引起的免疫反应及静脉反复输注的负担，凸显了对有效的口服药物的重大未满足需求。基于此，我们对这项临床试验感到非常兴奋，并希望通过我们的努力能改善法布雷病患者的日常生活。”
关于AL01211AL01211是一种专利所有的非脑渗透性GCS 抑制剂，具有高活性（个位数纳摩尔IC50）、高选择性及其它良好的药物特性，支持每日一次口服给药。AL01211提供了一种临床急需的口服小分子疗法，作为法布雷病酶替代疗法的替代疗法，避免频繁的静脉输注。AL01211在法布雷病患者中的2期临床研究已于2023年启动。
关于GCS抑制剂GCS催化鞘糖脂合成的第一步，鞘糖脂是一组生物活性分子，在各种细胞过程和疾病中起重要作用。GCS抑制剂减少鞘糖脂的合成，从而对糖脂积累引起的法布雷病和戈谢病等疾病产生疗效。
关于AceLink Therapeutics， Inc.AceLink Therapeutics成立于2018年，是一家创新型生物医药初创公司，专注于开发安全有效的药物，以解决遗传疾病领域高度未满足的临床需求。该公司目前的重点在于开发法布雷病的新型疗法。欲了解更多信息，请联系：电话021-54302251，邮箱：info@acelinktherapeutics.com或继续访问www.acelinktherapeutics.com。
▌文章来源：AceLink Therapeutics， Inc.