会议活动丨CGT专委会《辅助质粒DMF研究项目》项目正式开题

细胞和基因治疗（CGT）作为生命科学研究最前沿的应用技术领域，在以药品上市为目的CGT类产品的注册过程中，病毒包装用的辅助质粒具备通用性，在以相同的载体制备的细胞治疗产品，或相同类型的病毒载体产品中都会使用到。这样，相同的辅助质粒发生重复研究、生产、申报和审评，对企业、监管方会造成物质资源和时间资源上的浪费。为了探索和寻求辅助质粒在研发、审评中存在的资源浪费问题的解决建议和方法，降低生产成本，节约审评资源，提高CGT药物可及性，最终惠及更多患者，8月18日下午，由中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗监管研究专业委员会（简称“CGT专委会”）承担的《辅助质粒DMF研究项目》开题会在苏州生物医药产业园（BioBAY）综合行政楼A1四楼金色会议室顺利召开，本次会议得到了国家生物药技术创新中心和BioBAY的大力支持。

开题会汇聚监管、产业、科研多方专家，从不同角度探讨课题的科学性、前瞻性。细胞与基因治疗监管研究委员会主任委员王越，国家生物药技术创新中心执行主任殷建国，中检院重组药物室主任周勇，上海药品审评核查中心副主任李香玉，上海药品审评核查中心生物药品部部长俞佳宁，副部长成殷，中国食品发酵工业研究院副院长姚粟，苏州市药品检验检测研究中心副主任邢以文以及课题组成员、CGT专委会委员等20余人通过线上、线下出席会议。会议由CGT专委会项目协调人胡珍泽博士主持。  

开题会上本课题牵头单位宜明生物的孙秀莲博士对辅助质粒进行DMF申报的意义，美国DMF申报的经验进行分享，孙博士概括了质粒DMF的五个优势：可做到质粒全生命周期管理；申请人可以购买“现货”型质粒；DMF持有人保护核心商业机密的同时可大规模生产质粒，降低生产成本；节约审评资源，缩短注册周期；提高CGT药物可及性，最终惠及患者。孙博士同时也介绍了宜明生物已拿到确认函的5个DMF和近期提交其他DMF的计划。除此之外，上海药品审评核查中心生物药品部副部长成殷对《免疫细胞治疗产品生产用质粒生产质量管理指南》团体标准的研究相关经验进行分享，宜明生物孙艳、楷拓生物任科云、湖州申科宗伟英从质粒生产工艺的稳定性、质量可控性及物料合规性，美国DMF注册申报经验等角度分析辅助质粒具备作为DMF备案的可行性。

开题会上针对本课题的研究内容、预期达成成果以及采取的研究方法进行了汇报，参会专家针对课题的研究给出了宝贵的建议。王越主任委员总结发言，对课题组提出工作要求，课题组要充分研究中美DMF制度、吸收已有的行业经验，避免关起门来造车。期待在监管部门、产业界、科研等多方共同努力下，《辅助质粒DMF研究项目》课题将为国内CGT产品辅助质粒的开发和监管提供更多的科学依据和思路，推动产业和监管科学的高质量发展。

本次《辅助质粒DMF研究项目》课题工作组，由宜明生物、楷拓生物、湖州申科、和元生物、金斯瑞蓬勃生物等17家单位共同组成。

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责编：赵家帅

审核：任旭

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