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研发动态丨士泽生物：北医三院基因修正自体iPS衍生细胞治疗渐冻症临床启动会召开
本临床研究合作项目由北医三院与士泽生物共同发起，将充分依托北医三院神经科在渐冻症领域的长年临床经验和优势临床资源，及士泽生物已建立的全流程的临床级iPS衍生亚型神经细胞的工艺及质量控制体系、单基因及多基因编辑iPS细胞技术平台，基于士泽生物临床前研究基础，针对特定遗传突变的渐冻症患者，采用基因编辑技术对患者自体来源的供体细胞建系的iPS细胞的致病基因进行定点修正，再进行临床级亚型神经细胞的诱导分化，在克服异体细胞移植可能产生免疫排斥影响细胞存留及功能活性的同时，进行神经再生移植治疗，为探索性研究和评估突变基因修正的自体iPS衍生亚型特化神经细胞治疗渐冻症的安全性及有效性。
渐冻症（即ALS病）是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症最明显的特征是患病后肌肉逐渐无力以至瘫痪，说话、吞咽和呼吸功能减退，直至呼吸衰竭而死亡。约10%的渐冻症发病来源于致病基因突变，其他为散发型渐冻症。渐冻症发病主要影响中枢神经系统中的运动神经元，渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。
北医三院樊东升主任在临床启动会中表示：全球针对渐冻症患者的创新性临床研究较为匮乏，士泽生物具有细胞治疗技术和平台实力，在iPS来源神经细胞治疗渐冻症的研发及临床前研究上开展了重要的前期工作，此次与士泽生物合作，为患者提供了新的再生治疗的可能性，期待与士泽生物的临床合作最终能为渐冻症患者提供突破性的治疗方案。
士泽生物创始人李翔在临床启动会中表示：本临床研究中，将联合应用iPS细胞重编程及自体iPS细胞建库、iPS基因编辑定点修正突变基因及iPS定向诱导分化技术，在士泽生物GMP规范及质量综合管理体系下，制备临床级基因修正的病人自体iPS衍生的亚型神经细胞，项目的开展本身既具有复合交叉技术壁垒，也具有重要的创新性科学意义。士泽生物团队将严格遵守医学及伦理要求，与北医三院临床团队一起，以科学严谨的态度推进合作工作，不忘初心，不懈进取，期待最终能够为渐冻症患者开发出安全、有效、可控的具有实质临床获益的细胞药物和解决方案！
▌文章来源：细胞与基因治疗领域
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