研发动态丨中美瑞康首款saRNA药物RAG-01的IND申请获FDA批准

近日，BioBAY园内企业中美瑞康宣布其自主研发的用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的saRNA药物RAG-01于2024年4月25日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批授予新药临床试验（IND）许可。RAG-01是全球首个获得 FDA 批准的同类saRNA药物，同时也是中国首个saRNA药物。

RAG-01 是一款首创作用机制的saRNA药物，旨在激活非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的肿瘤抑制基因p21，从而抑制膀胱癌的复发和进展。此前，RAG-01已在澳大利亚启动I期临床试验，并已有3例受试者入组接受给药。

RAG-01使用中美瑞康公司自主研发的LiCO™递送系统，该系统运用独特的脂质化学方法，支持皮下、静脉、膀胱内和眼内注射等多种给药途径，LiCO™的多功能性和有效性已在多个临床前项目中得到验证，能够实现心脏、肌肉、脂肪、眼部等组织的高效持久递送，彻底革新了寡核苷酸的递送方式。

膀胱癌（Bladder Cancer）是最常见的泌尿系统癌症，其中NMIBC占50-80%。NMIBC的标准治疗手段首选经尿道膀胱肿瘤切除手术（TURBT），但术后复发率高，5年内复发率高达50%~70%。因此，有效预防膀胱癌复发及治疗进展期膀胱癌的药物亟待开发。

中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示：“RAG-01的IND申请顺利获得美国FDA的批准对于中美瑞康具有重要里程碑意义，这也是全球RNA激活领域的关键进展。我们将继续致力于推进RAG-01的临床试验，期待RAG-01能够成为一款革命性疗法，为全球NMIBC患者提供更高效、更安全的创新治疗选择。”

▌文章来源：中美瑞康

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责编：赵家帅

审核：任旭

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