写意云课丨第26期：火热的基因治疗及其背后的腺相关病毒

基因治疗已经成为全球在研生物药中最大的一类，腺相关病毒载体（AAV）因其安全性和有效性成为基因治疗产品研究管线中最常用的基因递送工具之一。
为了让更多科研和制药工作者了解基因治疗，基因治疗有哪些研究进展，为什么选择AAV作为基因治疗的载体，AAV有哪些优势和不足，怎么改造AAV来满足基因治疗的需求，3月24日，同写意邀请苏州博腾生物制药有限公司首席技术官孔令洁博士进行专题报告，回答您的问题。
孔令洁博士曾领导了多项基因治疗和细胞治疗药物的研发，包括推进两个基因治疗和细胞治疗的项目进入临床阶段。本次写意云课，孔博士也会在线答疑，如您有更深入的问题，欢迎线上交流，期待您的参与！

2020年3月24日

20:00-20:30 火热的基因治疗及其背后的腺相关病毒 

• 什么是基因治疗？
• 临床应用有哪些突破？
• 火热的基因治疗药物研发趋势？
• AAV何以成为基因疗法的首选载体？

20:30-20:45 写意问答

孔令洁博士

 苏州博腾生物制药有限公司首席技术官 

中国科学院遗传学研究所硕士，美国北卡罗来纳州立大学生物化学博士，杜克大学Dr. Joseph Nevins实验室的博士后；美国基因与细胞治疗学会基因编辑委员会理事，拥有16项基因治疗的相关专利。孔令洁博士曾在美国默沙东制药公司和美国应用干细胞公司担任研发副首席科学家/副总监和副总裁等重要领导职位，有超过20年的生物制药、基因治疗和细胞治疗经验；参与了默沙东多个药物的研究开发，其中 Januvia ®年销售额超过60亿美元；领导了多项基因治疗和细胞治疗药物的研发，包括推进两个基因治疗和细胞治疗的项目在美国分别进入临床I期和II期临床阶段。

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