中山大学黄军就团队精准“化学手术”, 遗传病不再遗传下一代？

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今日，BBC新闻网报道了我国中山大学生命科学学院黄军就团队对人类胚胎细胞进行的精准“化学手术”，他们去除了乙型地中海型贫血致病基因，堪称世界首创。研究团队表示，有朝一日，这项技术将能够用于治疗众多遗传性疾病。

新的突破

胚胎细胞由实验室通过克隆技术培养，原取自乙型地中海型贫血患者的组织。研究人员从30亿个遗传密码中将“问题基因”予以修正。当然，胚胎细胞并没有被移植到人体中。

这项实验能够改变DNA中的四种碱基的基本构造，即腺嘌呤（A）、鸟嘌呤（G），胞嘧啶嘧啶（C）和胸腺嘧啶（T）。要知道，构建并运行人体的指令均来自于这些碱基的组合。

乙型地中海型贫血是一种对生命具有潜在威胁的血液病症，它源于基因代码中单一碱基的点突变。不过在黄军就团队的“手术”中，他们首先对DNA进行扫描，然后将出现问题的G改造成A，从而修正了错误。

无疑，黄军就教授团队是第一个通过碱基编辑系统证实了在人类胚胎中治愈遗传疾病可行性的团队。这项研究为治疗病患，预防新生儿患有乙型地中海型贫血，甚至其他遗传性疾病打开了新的窗口。

基因学革命

碱基编辑可谓基因编辑技术CRISPR的进一步拓展。CRISPR首先对DNA进行破坏，当身体尝试修复时，会使一系列基因指令失效。同时，这也是引入新遗传信息的机会。碱基编辑则将DNA中的碱基进行转换。

哈佛大学从事此项研究的David Liu教授将这种方法称为“化学手术”。他指出，这项技术更为有效，且比CRISPR的副作用更小。“在人类已知的遗传变异病症中，大约有三分之二为点突变。所以碱基编辑有能力直接进行修正，或者根据研究需要，复制出很多的致病突变。”

欢呼与争议

早在2015年，黄军就团队就于《Protein& Cell》发表论文，成功编辑修改人类胚胎基因，世界首创。当时，研究团队试图使用基因编辑技术CRISPR/Cas9修改导致地中海贫血的β珠蛋白基因，他们注射了86个废弃胚胎细胞，发现只有28个被成功链接，而获得修补基因材料的胚胎则更少。“如果要用于临床，需要将近100%的成功率。这个技术还非常不成熟。”

尽管如此，这已经被哈佛干细胞生物学家George Daley称为里程碑式的标志性工作，黄军就教授也因此入选Nature 2015年度十大科学人物，并当选2015中国科技新锐人物。

然而，这同时引发了一些西方媒体以道德伦理为由的强烈反对，该工作当时也被Nature和Science拒稿。

2016年2月，Nature发表新闻评论，报道了英国机构批准研究人员编辑人类胚胎基因的申请。指出这是世界上相关研究首次获得国家监管机构批准。实际上，此前黄军就团队的基因编辑工作，伦理道德审批手续齐全，完全符合相关研究规范。中山大学团队只是对不能存活的胚胎细胞基因进行编辑，而不像英国学者编辑健康的胚胎细胞基因，然后再将这些细胞人为毁坏。

如今，依然有学者对此质疑，提出在进行人类胚胎细胞实验前，为什么不先进行更多的动物实验。

想必，关于道德与伦理层面的争论不是一时就能够令各方达成一致意见的。不过，在建立和完善相关规范机制的同时，我们还是应大力支持中山大学黄军就团队这样的研究。这才是真正有影响力，造福人类的工作！

参考资料

http://www.bbc.com/news/health-41386849

https://www.nature.com/news/chinese-scientists-genetically-modify-human-embryos-1.17378

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