前沿｜柳叶刀: 造血干细胞移植有望治疗多发性硬化症

多发性硬化症（multiple sclerosis, MS）是一种中枢神经系统的慢性自体免疫疾病，以白质炎性脱髓鞘病变为主要特点。患者由于髓鞘遭到损坏，使得神经元接连受损，并引起炎症反应。MS的主要病因是由于免疫系统出现异常，错误地攻击人体中枢神经系统（大脑、脊髓和视觉神经等）。发病初期，患者会出现肌肉无力、肢体疲倦、视力下降等症状，逐渐大脑会出现炎症，并会伴随恶化、复发等，最终可导致身体残疾。有数据统计，全球约230万人患有多发性硬化症，目前尚无可根治的疗法。

 
▲多发性硬化症发病机理

近年来，较多的基础和临床研究显示，我们有可能采用免疫抑制剂联合自体造血干细胞移植术对MS进行治疗，减少疾病复发。该类方法的原理在于，首先抑制被异常激活的免疫系统，然后再通过移植手术输注自体造血干细胞，以重建机体的正常免疫系统。

本月初，权威医学杂志期刊《柳叶刀》发表了一项与此理念相关的最新临床试验成果。来自加拿大的研究团队通过完全消除并重新启动免疫系统的手段治疗MS，并获得了突破性进展。这项被称作“免疫消除和自体造血干细胞移植”（immunoablation and autologous hematopoietic stem cell transplantation，IAHSCT）的临床研究是由渥太华医院的干细胞移植专家、渥太华大学副教授Harold L. Atkins博士和渥太华医院知名神经病学家Mark S. Freedman 教授领导的。

具体的临床过程如下：首先，共24名患者通过服用环磷酰胺和非格司亭来诱导自身造血干细胞从骨髓里转移至血液中。随后，患者的自身造血干细胞被从血液中采集出来，经细胞纯化后冷冻保存。然后，医生通过使用高剂量的白消安和环磷酰胺等化疗药物几乎彻底清除患者病变的异常免疫系统。最后，医生们把先前收集存储的自身干细胞输入患者体内，重新构建出一个全新的正常免疫系统，后者便不再会攻击患者的中枢神经系统。

▲自体造血干细胞移植

这种治疗方案的关键性创新在于尽最大可能地消除了机体原有的免疫系统，并通过移植来自患者自身的造血干细胞去重新构建一个新的正常系统。被恢复的免疫系统则有可能清除患者中枢神经系统以前存在的炎症，并且持久性（平均6.7年）地对病情实现控制，使之不出现复发。

我们衷心祝贺这项II期临床所取得的良好结果，祝愿科研人员和医生早日把这个很有潜力的新型疗法带给众多饱受复发性硬化症痛楚的患者。

参考资料：