聚焦｜量产干细胞，糖尿病将迎来个体化疗法

▎药明康德/报道

近期，美国波士顿地区的几家医院联手哈佛大学干细胞研究所、生物技术公司Semma Therapeutics，正筹划组织基于个体化细胞疗法的新型糖尿病临床试验。此次强强合作的研究计划名为“波士顿自体胰岛更换计划”（Boston Autologous Islet Replacement Program)，是美国国内几个旨在进行大规模干细胞疗法的倡议性项目之一，致力于逐步实现这类治疗性细胞的规模化和工业化。

在1型糖尿病患者的体内，免疫系统会攻击并破坏产生胰岛素的胰岛β细胞。多年来，医生们通过将已去世捐赠者的正常β细胞移植到病人体内，以恢复患者体内的胰岛素水平。然而，目前的这一方案能够提供的帮助很有限，无法满足全球数以千万计的1型糖尿病患者。不仅如此，患者的免疫系统有时还会排斥这些外来的胰岛β细胞。因此，我们需要开发出新的手段，以满足这一巨大的治疗需求。

根据“波士顿自体胰岛更换计划”，研究人员将采集患者的血液细胞，然后把它们诱导成为多潜能干细胞（iPSC)，再使其再分化成为健康的胰岛β细胞，并将其批量扩增。最后，患者将接受这些胰岛β细胞的移植手术，并在术后接受效果评估和后续观察。由于这些胰岛β细胞来源于患者自身的干细胞，出现免疫排斥的风险就被大大降低了。

▲iPS细胞能分化成多种不同的体细胞，包括了胰岛β细胞（图片来源：Sigmaaldrich）

该项创新疗法来源于哈佛大学干细胞研究所共同负责人Douglas Melton博士几十年来在干细胞领域的学术研究，他领导的研究团队率先提出并实践了把干细胞分化成β细胞的想法，为这项创新疗法奠定了基础。

▲干细胞研究的先驱者Douglas Melton博士

这其中的第一项临床试验将在三年内启动。研究人员首先选择了那些因胰腺炎或其他疾病摘除了胰腺的患者作为移植对象。如果该疗法被证明是安全有效的话，研究人员将继续把该疗法拓展到糖尿病患者群体中去。

该研究项目的领导者之一、来自哈佛大学的Richard Lee教授表示：“我们正处于一个技术转化的历史转折点，我们可以实实在在地开始考虑，如何应用干细胞移植技术来治疗糖尿病患者了。”

▲Richard Lee教授

利用iPSC替代传统上的胚胎多能干细胞，是人类科学史上的一项伟大进步。它不会产生伦理方面的约束，因此创造出多样性的个体化治疗方案和途径。我们衷心期望“波士顿自体胰岛更换计划”顺利进行，为全世界范围内的糖尿病患者早日开辟切实可行的干细胞移植疗法。

参考资料：

[1] Stem cell factory opens door for trials of personalized diabetes treatment

[2] Harvard Stem Cell Institute官方网站