【关注】白血病治疗“北京方案”何以能流行国际？

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干细胞者说

科普相当重要

尤其是前沿热点

比如干细胞

正文

白血病，亦称作血癌，是一类造血干细胞的恶性克隆性疾病，其克隆的白血病细胞失去进一步分化成熟的能力而停留在细胞发育的不同阶段，在骨髓和其它造血组织中大量增生集聚，并浸润其它组织器官，影响正常的造血功能。

 1847年德国病理学家鲁道夫·魏尔啸首次辨认了白血病。白血病的病源是由于细胞内脱氧核糖核酸的变异构成的骨髓中造血组织的不正常工作。骨髓中的造血干细胞(stemcell)每天可以制造不计其数的红血球和白血球。白血病病人过分生产不成熟的白血球，妨害骨髓的其他工作，这使得骨髓生产其它血细胞的功能下降。白血病可以分散到淋巴结、脾、肝、中枢神经系统和其它器官。

11月11日～13日，第七届亚洲细胞治疗组织年会在京召开，一项名为“北京方案”的单倍体造血干细胞移植技术备受瞩目。该技术可使所有恶性血液病患者从父母或子女身上找到治疗用的干细胞，使白血病的5年无病生存率由过去的20%～40%提高到68%～74%。

造血干细胞移植是治疗血液病的有效方法，但供者来源缺乏一直是困扰全球的难题。传统的同胞移植，供体来源为兄弟姐妹，相合几率仅为25%，加之我国独生子女家庭众多，同胞相合供者十分匮乏；而非血缘供者库捐献成功率仅为11%。

亚洲细胞治疗组织主席、北京大学血液病研究所所长黄晓军研究团队历经15年研究，从细胞因子诱导免疫耐受等临床前期研究入手，逐步建立起国际原创的单倍型移植技术体系。该技术实现了直系血亲间的造血干细胞移植，解决了供体问题，同时首次将精准医学模式引入降低造血干细胞治疗排异；首次通过修复干细胞，使其能在受体内“播种”；首次将抗体靶向治疗与细胞治疗结合起来，将病毒感染引起淋巴组织增殖病的生存率由10%～40%提高到91%。

据2016中国-欧洲骨髓移植学会合作研究证实，经这一技术治疗后，患者5年无病生存率达73.5%。而近两年，欧美主要移植中心在国际顶级学术期刊上报告的白血病单倍体移植后5年生存率停留在40%左右。2015年～2016年，我国多中心临床试验证实，该技术在急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征、再生障碍性贫血治疗方面，与同胞移植具有同等疗效，在急性白血病方面优于脐带血移植。

2016年，该技术体系被世界骨髓移植协会主席小寺佳久命名为“北京方案”，并推荐作为缺乏相合供者的移植可靠方案。同年，该方案被写入国际骨髓移植权威教材《托马斯移植》第5版，并被美国、英国骨髓移植协会，美国国家癌症研究所相关指南或共识引用。目前，“北京方案”被意大利、以色列、法国、日本、韩国、新西兰等发达国家广泛采用。

在国内，“北京方案”已推广至全国70余家移植中心，作为临床常规技术应用。北京大学人民医院成为全球最大的单倍体移植中心及异基因造血干细胞移植中心，年移植超过700例，累计完成3100多例移植。全国骨髓移植登记组2016年数据显示，单倍体移植成为我国排名第一的造血干细胞来源，占造血干细胞移植的51.7%。

黄晓军说，在严重排异方面，同胞移植和单倍体移植情况相似。虽然，目前从传统理论上讲，同胞移植效果更好，但随着技术推进，未来或有变化。下一步，团队将在减少合并症，深入研究细胞机制，简化技术等方面作出努力。

来源：健康报新闻报道

补充知识

干细胞

具有增殖、朝不同方向分化潜能的未分化原始细胞称为干细胞。

干细胞具有多能性，可以向细胞决定的方向分化成不同类型细胞。在不同条件下，胚胎干细胞既可以分化为独立的生物个体，也可以转化为特定类型的组织细胞如心肌细胞、胰岛细胞、上皮细胞等；造血干细胞既可以分化成中性粒细胞、淋巴细胞，也能转化成红细胞、桨细胞等12种造血细胞。

造血干细胞的分化成熟过程

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本文参考“健康报新闻报道”和“干细胞者”等文章。

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